Acceleron / BMS TGF-βลิแกนด์กับผู้ก่อการร้ายได้รับการรับรองคุณสมบัติการพัฒนายาของ US FDA!

Acceleron Pharma เป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ที่อุทิศตนเพื่อการค้นพบการพัฒนาและการจำหน่ายยา TGF-β superfamily therapy สำหรับการรักษาโรคที่รุนแรงและหายาก เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ได้ให้ soterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc) การพัฒนาคุณสมบัติยา (BTD) สำหรับผู้ป่วยที่มีความดันโลหิตสูงในปอด (PAH) (WHO Group 1 ) ในเดือนกันยายน 2019 องค์การอาหารและยายังได้รับการรับรองคุณสมบัติ sotertercept เด็กกำพร้า (ODD)

Breakthrough Drug Qualification (BTD) เป็นช่องทางทบทวนยาใหม่ที่สร้างขึ้นโดย FDA ใน 2012 เพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนการรักษาโรคร้ายแรงหรือที่คุกคามชีวิตและมีหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นว่ายานั้นสามารถเทียบเคียงได้ ยาใหม่ที่สามารถปรับปรุงสภาพได้อย่างมีนัยสำคัญ การได้รับยา BTD สามารถรับคำแนะนำอย่างใกล้ชิดยิ่งขึ้นรวมถึงเจ้าหน้าที่องค์การอาหารและยาอาวุโสในระหว่างการวิจัยและพัฒนา การทบทวนตลาดยาใหม่มีคุณสมบัติในการทบทวนและทบทวนลำดับความสำคัญเพื่อให้แน่ใจว่าผู้ป่วยจะได้รับตัวเลือกการรักษาใหม่ในเวลาอันสั้น

sotatercept เป็นยาวิจัยที่ออกแบบมาเพื่อทำหน้าที่เป็นกับดักแกนด์เลือกสำหรับสมาชิกของ TGF-β superfamily เพื่อปรับสมดุลตัวขับเคลื่อนหลักของการส่งสัญญาณ PAH, BMPR-II ในการศึกษาพรีคลินิกของ PAH, soterercept กลับกล้ามเนื้อปอดหลอดเลือดและปรับปรุงตัวชี้วัดของภาวะหัวใจล้มเหลวทางขวา

ณ สิ้นเดือนมกราคมปีนี้ Acceleron ประกาศผลการวิเคราะห์ขั้นสุดยอดของการทดลอง Phase II PULSAR แสดงให้เห็นว่าการศึกษามาถึงจุดสิ้นสุดหลักจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญและจุดสิ้นสุดรองอื่น ๆ เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์มีความสอดคล้องกับเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่แจ้งไว้ก่อนหน้านี้ของผู้ป่วยนอก เป็นส่วนหนึ่งของข้อตกลงใบอนุญาตกับ Xinji (ซึ่งได้รับโดย Bristol-Myers Squibb) soterercept ยังได้รับการประเมินในการทดลองระยะที่สองของ SPECTRA

เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่าเมื่อเร็ว ๆ นี้ Reblozyl (luspatercept) ยาดักจับ TGF-βแกนด์อีกตัวที่พัฒนาโดย Acceleron และ Xinji ได้รับการอนุมัติจาก US FDA สำหรับตัวบ่งชี้ใหม่สำหรับผู้ป่วย myelodysplastic syndrome (MDS) ที่มีความเสี่ยงต่ำ ของโรคโลหิตจาง Reblozyl เป็นตัวแทนการสุกแก่เซลล์เม็ดเลือดแดงรายแรกและรายเดียวที่ได้รับการรับรองจาก FDA ซึ่งแสดงถึงการบำบัดแบบใหม่ที่ช่วยให้ผู้ป่วยลดภาระของการแช่เซลล์เม็ดเลือดแดงโดยการควบคุมการสุกแก่ของเซลล์เม็ดเลือดแดง ในสหรัฐอเมริกา Reblozyl ได้รับการอนุมัติเป็นครั้งแรกในเดือนพฤศจิกายน 2019 สำหรับการรักษาโรคโลหิตจางในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีธาลัสซีเบต้าซึ่งต้องได้รับการฉีดเซลล์เม็ดเลือดแดงเป็นประจำ

เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่า Reblozyl เป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาให้รักษาโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียที่เกี่ยวข้องกับเบต้าธาลาสซีเมียและยังเป็นการอนุมัติ FDA ครั้งแรกสำหรับการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดง ล้มเหลวในการรักษาด้วยการกระตุ้น ควรสังเกตว่า Reblozyl ไม่เหมาะที่จะใช้แทนการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดงในผู้ป่วยที่ต้องแก้ไขภาวะโลหิตจางทันที

Reblozyl&# 39 s ส่วนประกอบทางเภสัชกรรมที่ใช้งานอยู่คือ luspatercept ซึ่งเป็นสารสกัดเซลล์เม็ดเลือดแดงชั้นแรกในชั้นเรียน (EMA) ที่ควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดแดงตอนปลาย ยาเสพติดเป็นโปรตีนฟิวชั่นที่ละลายน้ำได้ โดเมน Fc ของมนุษย์ IgG 1 ถูกรวมเข้ากับโดเมนภายนอกของ activin IIB ชนิดตัวรับ (ActRIIB) ในฐานะที่เป็นกับดักแกนด์มันสามารถควบคุมการเติบโตของ RBC ช่วงปลายผ่านการเชื่อมโยงเป้าหมาย แกนด์ที่เฉพาะเจาะจงของปัจจัยการเจริญเติบโตที่เปลี่ยนแปลง (TGF) -β superfamily ช่วยลดการทำงานของ Smad 2 / 3 เส้นทางการส่งสัญญาณช่วยเพิ่มการสร้างเซลล์เม็ดเลือดแดงที่ไม่มีประสิทธิภาพ เซลล์และเพิ่มระดับเฮโมโกลบิน