Evrenzo (roxadustat) ประสบกับความพ่ายแพ้สามครั้งในสหรัฐอเมริกาและเป็นคนแรกที่มีชื่อในประเทศจีน!--2/2

ในเดือนธันวาคม 2561roxadustat(Evrenzo) เป็นคนแรกที่ได้รับการอนุมัติในประเทศจีนสําหรับการรักษาโรคโลหิตจางในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไตเรื้อรังที่ขึ้นอยู่กับการฟอกไต (DD-CKD) ในเดือนสิงหาคม 2019 ยาได้รับการอนุมัติสําหรับข้อบ่งชี้ใหม่ในประเทศจีนสําหรับการรักษาโรคโลหิตจางในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไตเรื้อรังที่ไม่ขึ้นอยู่กับ (NDD-CKD) ในฐานะที่เป็นยานวัตกรรมใหม่ตัวแรกของโลก roxadustat เป็นยาตัวแรกในประเทศจีนที่ตระหนักถึงการใช้การฟอกไตและผู้ป่วยที่ไม่ฟอกไตที่มีโรคโลหิตจางโรคไตเรื้อรังอย่างเต็มรูปแบบนํามาซึ่งความก้าวหน้าใหม่ในการรักษาโรคไตเรื้อรังในประเทศจีน

นอกจากประเทศจีนแล้ว roxadustat ยังได้รับการอนุมัติในญี่ปุ่นชิลีเกาหลีใต้และประเทศอื่น ๆ สําหรับการรักษาโรคโลหิตจางในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี NDD-CKD และ DD-CKD roxadustat อยู่ระหว่างการตรวจสอบกฎระเบียบในเขตอํานาจศาลอื่น ๆ รวมถึงสหภาพยุโรป (EU) ในภูมิภาคเมื่อเร็ว ๆ นี้ Astellas ได้รับการตรวจสอบในเชิงบวกเกี่ยวกับการอนุมัติที่เสนอroxadustatจากคณะกรรมการสํานักงานยายุโรป (EMA) สําหรับยาเพื่อการใช้มนุษย์ (CHMP)

CKD เป็นโรคที่ก้าวหน้าที่โดดเด่นด้วยการสูญเสียการทํางานของไตอย่างค่อยเป็นค่อยไปซึ่งอาจนําไปสู่ภาวะไตวายหรือโรคไตระยะสุดท้ายซึ่งต้องใช้การฟอกไตหรือการปลูกถ่ายไตเพื่อความอยู่รอด ความชุกทั่วโลกของ CKD ในผู้ใหญ่คาดว่าจะอยู่ที่ 10-12% โรคโลหิตจางพบได้บ่อยในผู้ป่วย CKD โรคโลหิตจางรุนแรงอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ โรคโลหิตจาง CKD สามารถเพิ่มความเสี่ยงของการรักษาในโรงพยาบาลภาวะแทรกซ้อนของหัวใจและหลอดเลือดและการเสียชีวิต นอกจากนี้ยังมักจะนําไปสู่ความเมื่อยล้าอย่างรุนแรงความผิดปกติทางปัญญาและคุณภาพชีวิตที่ไม่ดี มีความต้องการทางการแพทย์ที่สําคัญในประชากรผู้ป่วยโรคโลหิตจาง CKD และความคืบหน้าถูก จํากัด ในช่วง 30 ปีที่ผ่านมา

โรคโลหิตจางในไตเป็นหนึ่งในภาวะแทรกซ้อนหลักของการย่อยสลายไต CKD ด้วยความคืบหน้าของ CKD ความชุกและความรุนแรงของโรคโลหิตจางที่เกี่ยวข้องกับ CKD จะค่อยๆเพิ่มขึ้น เมื่อเทียบกับโรคโลหิตจางทั่วไปผู้ป่วยโรคโลหิตจางในไตนั้นแก้ไขได้ยากขึ้นผู้ป่วยจะเหนื่อยล้าอย่างรุนแรงและคุณภาพชีวิตของพวกเขาไม่ดี การรักษามาตรฐานปัจจุบันสําหรับโรคโลหิตจางในไตคือการเปลี่ยนเม็ดเลือดแดง (ฮอร์โมน EPO) สารกระตุ้นเม็ดเลือดแดง (ESA) เช่น epoetin alfa รวมถึงเหล็กทางหลอดเลือดดําการฉีดใต้ผิวหนังเพื่อเพิ่มฮีโมโกลบิน (Hb) ในผู้ป่วยที่มี CKD ) เนื้อหาเพื่อปรับปรุงอาการทางคลินิก

กลไกการออกฤทธิ์ของ roxadustat

roxadustatเป็นปัจจัยกระตุ้นให้เกิดภาวะ hypoxia โมเลกุลขนาดเล็กตัวแรกของโลก prolyl hydroxylase ยับยั้ง (HIF-PHI) สําหรับการรักษาโรคโลหิตจางในไต บทบาททางสรีรวิทยาของปัจจัยเหนี่ยวนําภาวะขาดออกซิเจน (HIF) ไม่เพียง แต่เพิ่มการแสดงออกของเม็ดเลือดแดง แต่ยังเพิ่มการแสดงออกของตัวรับเม็ดเลือดแดงและโปรตีนที่ส่งเสริมการดูดซึมเหล็กและการไหลเวียน Roxadustat ยับยั้งเอนไซม์ PH โดยการเลียนแบบ ketoglutarate ซึ่งเป็นหนึ่งในสารตั้งต้นของ prolyl hydroxylase (PH) และมีผลต่อบทบาทของเอนไซม์ PH ในการรักษาสมดุลของการผลิต HIF และอัตราการย่อยสลายเพื่อให้บรรลุวัตถุประสงค์ในการแก้ไขโรคโลหิตจาง

ในฐานะที่เป็น HIF-PHI ตัวแรกของโลก roxadustat ส่งเสริมการผลิตเม็ดเลือดแดงภายนอกช่วยเพิ่มการดูดซึมและการใช้ธาตุเหล็กลด hepcidin และไม่ได้รับผลกระทบจากอิทธิพลเชิงลบของการอักเสบต่อฮีโมโกลบินและเม็ดเลือดแดงส่งเสริมเม็ดเลือดแดงได้อย่างมีประสิทธิภาพroxadustatได้รับการพิสูจน์แล้วว่าก่อให้เกิดการผลิตเม็ดเลือดแดง ในหลายกลุ่มย่อยของผู้ป่วยโรคไตเรื้อรัง roxadustat สามารถรักษาระดับของเม็ดเลือดแดงที่หรือใกล้เคียงกับช่วงสรีรวิทยาปกติซึ่งจะเพิ่มจํานวนเซลล์เม็ดเลือดแดงโดยไม่ได้รับผลกระทบจากการอักเสบและหลีกเลี่ยงการเสริมธาตุเหล็กทางหลอดเลือดดํา