องค์การอาหารและยาปฏิเสธที่จะอนุมัติยาใหม่ roxadustat

FibroGen ประกาศว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ออกจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์เกี่ยวกับการประยุกต์ใช้ยาใหม่ (NDA) ของroxadustatสําหรับการรักษาโรคไตเรื้อรัง (CKD) โรคโลหิตจางระบุว่าจะไม่อนุมัติการใช้การตลาดของroxadustatและกําหนดให้บริษัทต้องดําเนินการศึกษาทางคลินิกเพิ่มเติมเกี่ยวกับ roxadustat ก่อนที่จะส่ง NDA อีกครั้ง

roxadustat เป็นปัจจัยที่เหนี่ยวนําให้เกิดภาวะขาดออกซิเจน prolyl hydroxylase (HIF-PH) ยับยั้ง. มันสามารถรักษาโรคโลหิตจางในไตโดยการกระตุ้นการผลิตเม็ดเลือดแดง, ควบคุมการเผาผลาญเหล็ก, และลด hepcidin. ในปี 2019 นักวิทยาศาสตร์ที่ค้นพบกลไกของปัจจัยที่เหนี่ยวนําภาวะขาดออกซิเจนได้รับรางวัลโนเบลสาขาสรีรวิทยาหรือการแพทย์ในปีนั้นและ roxadustat ซึ่งเกิดจากผลการวิจัยทางวิทยาศาสตร์เหล่านี้ก็ดึงดูดความสนใจอย่างมาก

ตอนนี้roxadustatได้รับการอนุมัติสําหรับการตลาดในประเทศจีน, ญี่ปุ่น, ชิลี, เกาหลีใต้และสถานที่อื่น ๆ สําหรับการรักษาโรคโลหิตจาง CKD ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ไม่ฟอกไต (NDD) และการฟอกไต (DD) ผู้ป่วยผู้ใหญ่และสหภาพยุโรปจะยื่นขอผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาดในปลายเดือนสิงหาคมตัดสินใจ

ในความเป็นจริงการตัดสินใจของ FDA ได้คาดการณ์ไว้แล้ว เส้นตาย PDUFA เริ่มต้นของ FDA สําหรับ roxadustat คือเดือนธันวาคม 2020 แต่จากนั้นก็ขยายการทบทวนไปจนถึงเดือนมีนาคม 2021 และจากนั้นถึงเดือนสิงหาคม 2021

ในขณะที่รอการตัดสินใจอนุมัติของ FDA FibroGen ได้ออกแถลงการณ์เมื่อวันที่ 6 เมษายนโดยยอมรับว่ามาตรฐานที่ใช้ในการวิเคราะห์ข้อมูลความปลอดภัยของหัวใจ roxadustat มีการเปลี่ยนแปลงเพื่อให้ข้อมูลเป็นประโยชน์มากขึ้น ข้อมูลใหม่บ่งชี้ว่า roxadustat อาจไม่ดีกว่าดาร์โปเตนอัลฟาในการลดความเสี่ยงของเหตุการณ์หัวใจและหลอดเลือดที่ไม่พึงประสงค์ในผู้ป่วย. ได้รับผลกระทบจากสิ่งนี้ราคาหุ้นของ FibroGen ดิ่งลง 43% ในวันนั้น

ในช่วงกลางเดือนกรกฎาคม 2021 คณะกรรมการที่ปรึกษาของ FDA ได้ประกาศผลการทบทวน roxadustat ในการรักษาโรคโลหิตจางโรคไตเรื้อรัง คณะกรรมการแนะนําด้วยคะแนนเสียงเชิงลบจํานวนมากที่จะไม่อนุมัติการประยุกต์ใช้การตลาดของ roxadustat แม้ว่าองค์การอาหารและยาจะไม่ปฏิบัติตามคําแนะนําของคณะกรรมการที่ปรึกษาเสมอไป แต่ก็เป็นที่ชัดเจนว่าไม่มีข้อยกเว้นเกิดขึ้นในครั้งนี้

เกี่ยวกับการตัดสินใจของ FDA ที่จะปฏิเสธที่จะอนุมัติroxadustat, Enrique Conterno ซีเอโอของ FibroGen แสดงความ "ผิดหวังมาก": "นี่เป็นวันที่โชคร้ายสําหรับผู้ป่วยโรคโลหิตจาง CKD ในสหรัฐอเมริกา ปัจจุบัน Roxadustat กําลังเปลี่ยนชีวิตของผู้ป่วยทั่วโลก ต่อไปเราจะหารือเกี่ยวกับขั้นตอนต่อไปในสหรัฐอเมริกากับพันธมิตรของเรา AstraZeneca"