Nefecon (budesonide) ยื่นขอจดทะเบียนในสหภาพยุโรป: มีศักยภาพในการแก้ไขโรค!

บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ของสวีเดน Calliditas Therapeutics เพิ่งประกาศว่า European Medicines Agency (EMA) ได้ยอมรับคำขออนุมัติการตลาดของ Nefecon's (Budesonide) (MAA) และได้รับการประเมินแบบเร่งด่วน ซึ่งเป็นยา Budesonide ชนิดใหม่สำหรับการจัดเตรียมช่องปาก ยานี้เป็นตัวควบคุม IgA1 down-regulator ซึ่งรักษาโรคไต IgA หลัก (IgAN) โดยกำหนดเป้าหมายการปรับลด IgA1 ปัจจุบัน Nefecon อยู่ระหว่างการพิจารณาลำดับความสำคัญของ US FDA และหน่วยงานจะตัดสินใจตรวจสอบก่อนวันที่ 15 กันยายน 2021

หากได้รับการอนุมัติ Nefecon จะกลายเป็นการบำบัดครั้งแรกที่ออกแบบและรับรองสำหรับการรักษา IgAN โดยเฉพาะ โดยมีความเป็นไปได้ในการแก้ไขโรค หลังจากได้รับการอนุมัติ Calliditas ตั้งใจที่จะทำการค้า Nefecon ในสหรัฐอเมริกาโดยอิสระ และยานี้คาดว่าจะวางตลาดในยุโรปในช่วงครึ่งแรกของปี 2022

Renée Aguiar Lucander ซีอีโอของ Calliditas กล่าวว่า:"การยอมรับ Nefecon MAA โดย EMA เป็นขั้นตอนสำคัญในความพยายามของเราในการนำเสนอยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติให้กับผู้ป่วย IgAN เราตั้งตารอที่จะได้ร่วมงานกับ EMA และตั้งเป้าไว้ในไตรมาสแรกของปี 2022 ได้รับการอนุมัติจาก Nefecon"

Nefecon เป็นการเตรียมช่องปากที่ได้รับการจดสิทธิบัตรซึ่งมีสารออกฤทธิ์ Budesonide ที่มีศักยภาพและเป็นที่รู้จักกันดีสำหรับการปลดปล่อยเป้าหมาย ตามแบบจำลองการเกิดโรคหลัก การเตรียมการออกแบบมาเพื่อส่งยาไปยังแผ่นแปะ Peyer's ในลำไส้เล็กส่วนล่างซึ่งเป็นจุดกำเนิดของโรค Nefecon มาจากเทคโนโลยี TARGIT ซึ่งช่วยให้สารผ่านเข้าไปในกระเพาะอาหารและลำไส้โดยไม่ถูกดูดซึม และสามารถปล่อยออกมาเป็นจังหวะได้เมื่อไปถึงส่วนล่างของลำไส้เล็กเท่านั้น

ดังที่แสดงในการทดลองขนาดใหญ่ Phase 2b ที่เสร็จสิ้นโดย Calliditas การผสมผสานของขนาดยาและโปรไฟล์การปลดปล่อยที่เหมาะสมจะมีประสิทธิภาพสำหรับผู้ป่วย IgAN นอกจากผลกระทบในท้องถิ่นที่มีประสิทธิผลแล้ว ข้อดีอีกประการของการใช้สารออกฤทธิ์นี้คือการดูดซึมได้ต่ำ กล่าวคือ ประมาณ 90% ของสารออกฤทธิ์จะถูกปิดการใช้งานในตับก่อนที่จะไปถึงระบบไหลเวียน ซึ่งหมายความว่ายาที่มีความเข้มข้นสูงสามารถใช้ได้เฉพาะที่ที่จำเป็น แต่การสัมผัสทั้งร่างกายและผลข้างเคียงมีจำกัด

ผลการทดลองทางคลินิกของ NefIgArd ส่วน A

Calliditas เป็นบริษัทเดียวที่ได้รับข้อมูลเชิงบวกในการทดลองทางคลินิก IgAN ที่ควบคุมโดยสุ่มตัวอย่างแบบ double-blind และควบคุมด้วยยาหลอกระยะที่ 2b และระยะที่ 3 การทดลองทั้งสองถึงปลายทางหลักและรองที่สำคัญ

การส่ง Nefecon MAA ขึ้นอยู่กับข้อมูลเชิงบวกจากส่วน A ของการศึกษา NefIgArd ระยะที่ 3 ที่สำคัญ นี่เป็นการศึกษาแบบหลายศูนย์ระดับนานาชาติแบบสุ่มตัวอย่าง ปกปิดทั้งสองด้าน ควบคุมด้วยยาหลอก ออกแบบมาเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Nefecon และยาหลอกในผู้ป่วย IgAN ที่เป็นผู้ใหญ่ 200 คน ดังที่ได้กล่าวไว้ก่อนหน้านี้ เมื่อเทียบกับยาหลอก การศึกษาถึงจุดสิ้นสุดของการลดโปรตีนในปัสสาวะ และพบว่า eGFR คงที่ที่ 9 เดือน

ข้อมูลที่ส่งมายังรวมถึงข้อมูลทางคลินิกจากการทดลอง NEFIGAN Phase 2 ซึ่งได้มาถึงจุดสิ้นสุดหลักและรองของการศึกษา NefIgArd การทดลองทั้งสองแสดงให้เห็นว่า Nefecon โดยทั่วไปสามารถทนต่อยาได้ดี และผลของทั้งสองกลุ่มมีความปลอดภัยใกล้เคียงกัน