Somatrogon ยาเสพติดที่ทําหน้าที่มานานสัปดาห์ละครั้งของไฟเซอร์เข้าสู่การตรวจสอบในสหรัฐอเมริกา!

ไฟเซอร์ (ไฟเซอร์) และ OPKO Health ประกาศเมื่อเร็ว ๆ นี้ว่าองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยอมรับการประยุกต์ใช้ใบอนุญาตทางชีววิทยา (BLA) สําหรับ somatrogon ฮอร์โมนการเจริญเติบโตของมนุษย์ (hGH) ซึ่งบริหารงานรายสัปดาห์ครั้งเดียวใช้ในการรักษาผู้ป่วยเด็กที่มีการขาดฮอร์โมนเจริญเติบโต (GHD) องค์การอาหารและยาได้กําหนดพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (PDUFA) วันที่เป้าหมายเป็นตุลาคม 2021.

วัยเด็ก GHD เป็นโรคร้ายแรงและหายากที่เกิดจากฮอร์โมนการเจริญเติบโตไม่เพียงพอหลั่งโดยต่อมใต้สมอง. เด็กที่มี GHD ไม่เพียง แต่สั้นใน stature แต่ยังมีความผิดปกติของการเผาผลาญความท้าทายทางจิตสังคมการขาดดุลความรู้ความเข้าใจและคุณภาพชีวิตที่ไม่ดี เป็นเวลาหลายทศวรรษที่มาตรฐานการดูแล GHD ได้รับการฉีดฮอร์โมนการเจริญเติบโตของมนุษย์ (hGH) วันละครั้งเพื่อปรับปรุงการเจริญเติบโตและการเผาผลาญ สําหรับผู้ดูแลและผู้ป่วยภาระการรักษาของการฉีดยาทุกวันสูงซึ่งอาจนําไปสู่การปฏิบัติตามที่ไม่ดีและลดผลการรักษาโดยรวม

Somatrogon เป็นหน่วยงานโมเลกุลใหม่ที่มีลําดับตามธรรมชาติของฮอร์โมนการเจริญเติบโตของมนุษย์, และมีหนึ่งสําเนาที่ N-terminus และ 2 สําเนาที่ C-terminus ของมนุษย์ chorionic gonadotropin (hCG) β ห่วงโซ่ C-เทอร์มินัลเปปไทด์ (CTP), CTP สามารถขยายครึ่งชีวิตของโมเลกุล. ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป somatrogon ได้รับการแต่งตั้งยาเด็กกําพร้า (ODD) สําหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่มี GHD ผลการวิจัยจนถึงปัจจุบันแสดงให้เห็นว่าเมื่อเทียบกับ hGH วันละครั้ง somatrogon สัปดาห์ละครั้งสามารถลดการรบกวนวิถีชีวิตสนับสนุนการตั้งค่าผู้ป่วยและปรับปรุงการปฏิบัติตาม

ในปี พ.ศ. 2557 ไฟเซอร์และ OPKO ได้ลงนามในข้อตกลงระดับโลกเพื่อพัฒนาและจําหน่ายโซมาทรอกอนเพื่อการรักษา GHD ตามข้อตกลง OPKO มีหน้าที่รับผิดชอบในการดําเนินโครงการทางคลินิกและไฟเซอร์มีหน้าที่รับผิดชอบในการลงทะเบียนผลิตภัณฑ์และการค้า ทั้งสองฝ่ายจะประเมินความเป็นไปได้ของข้อบ่งชี้อื่น ๆ สําหรับเด็กและผู้ใหญ่ตามความเหมาะสม

เบรนด้า คูเปอร์สโตน, MD, ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพัฒนาโรคหายาก, ไฟเซอร์การพัฒนาผลิตภัณฑ์ทั่วโลก, กล่าวว่า: "การยอมรับของ FDA ของการประยุกต์ใช้ของเราเป็นขั้นตอนที่น่าตื่นเต้น. เป้าหมายของเราคือการให้ตัวเลือกการรักษาที่ยาวนานและรายสัปดาห์สําหรับเด็กที่มี GHD ได้รับการอนุมัติ, somatrogon จะช่วยลดภาระของการฉีดฮอร์โมนการเจริญเติบโตทุกวันสําหรับเด็ก, ญาติและผู้ดูแลของพวกเขา. เป็นเวลา 35 ปีที่ไฟเซอร์มุ่งมั่นที่จะปรับปรุงการพยากรณ์โรคของผู้ป่วยที่มี GHD somatrogon เป็นวิธีที่เรามุ่งมั่นที่จะส่งผลในเชิงบวกต่อคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยและการปฏิบัติตามการรักษาอีกตัวอย่างหนึ่งของเพศเพื่อช่วยให้ผู้ป่วยเหล่านี้สามารถเข้าถึงศักยภาพสูงสุดของพวกเขา"

แอปพลิเคชั่นนี้ได้รับการสนับสนุนโดยผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 นี่คือการทดลองแบบสุ่มเปิดฉลากยาควบคุมในเชิงบวกที่ดําเนินการในกว่า 20 ประเทศลงทะเบียนและรักษาเด็ก 224 คนที่มี GHD ที่ยังไม่ได้รับการรักษาก่อนหน้านี้ ในการศึกษา, ผู้ป่วยเหล่านี้ได้รับมอบหมายแบบสุ่มให้กับสองกลุ่มการรักษาในอัตราส่วน 1:1: กลุ่มการรักษา somatrogon (0.66 มิลลิกรัม/กิโลกรัม, สัปดาห์ละครั้ง), Genotropin (somatropin) กลุ่มการรักษา (0.034 มิลลิกรัม/กิโลกรัม, การบริหารงานประจําวันครั้งเดียว). จุดสิ้นสุดหลักของการทดลองคือความเร็วความสูงในช่วง 12 เดือนของการรักษา จุดสิ้นสุดรองรวมถึงการเปลี่ยนแปลงของค่าเบี่ยงเบนมาตรฐานความสูงที่ 6 เดือนและ 12 เดือนความปลอดภัยและตัวชี้วัดเภสัชจลนศาสตร์ เด็กที่เสร็จสิ้นการศึกษามีโอกาสที่จะมีส่วนร่วมในการศึกษาทั่วโลก, เปิดฉลาก, หลายศูนย์, การศึกษาระยะยาวขยาย, ซึ่งผู้ป่วยสามารถยังคงได้รับหรือเปลี่ยนไปใช้การรักษา somatrogon. ประมาณ 95% ของผู้ป่วยได้รับการถ่ายโอนไปยังการศึกษาส่วนขยายฉลากเปิดและได้รับการรักษา somatrogon

ผลการวิจัยพบว่าการศึกษามาถึงจุดสิ้นสุดหลักของการไม่ด้อยกว่า: สี่เหลี่ยมจัตุรัสน้อยที่สุดหมายถึง (10.12 ซม./ปี) ของกลุ่ม somatrogon สูงกว่าของกลุ่ม Genotropin (9.78 ซม./ปี); อัตราการเติบโตของความสูง (ซม./ปี) ความแตกต่างของการรักษา (somatrogon-Genotropin) อยู่ที่ 0.33 (ช่วงความเชื่อมั่นสองด้าน 95% : -0.39, 1.05) เมื่อเทียบกับกลุ่ม Genotropin กลุ่ม somatrogon มีการเปลี่ยนแปลงที่สูงขึ้นในคะแนนส่วนเบี่ยงเบนมาตรฐานความสูง (จุดสิ้นสุดรองที่สําคัญ) ที่ 6 และ 12 เดือน นอกจากนี้ใน 6 เดือนเมื่อเทียบกับกลุ่ม Genotropin กลุ่ม somatrogon มีการเปลี่ยนแปลงอัตราการเติบโตของความสูงที่สูงขึ้นซึ่งเป็นจุดสิ้นสุดรองที่สําคัญอีกประการหนึ่ง ในการตั้งค่าทางคลินิกวิธีการวัดการเติบโตที่ใช้กันทั่วไปเหล่านี้ใช้เพื่อวัดศักยภาพที่ตัวแบบอาจประสบกับการเติบโตของความสูงของเพื่อนที่อายุและเพศที่ตรงกัน

ในการศึกษานี้, somatrogon เป็นที่ยอมรับกันโดยทั่วไป, และประเภท, จํานวนและความรุนแรงของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่สังเกตระหว่างกลุ่มการรักษาเปรียบได้กับฮอร์โมนการเจริญเติบโตวันละครั้ง Genotropin.