Sanofi Cablivi ได้รับการอนุมัติจากแคนาดาสําหรับการรักษา thrombocytopenic thrombocytopenic ที่ได้รับมา (ATTP)!

Sanofi เพิ่งประกาศว่าสุขภาพแคนาดาได้อนุมัติยา Nanobody Cablivi (caplacizumab) ผ่านขั้นตอนการตรวจสอบลําดับความสําคัญ, รวมกับการแลกเปลี่ยนพลาสม่าและการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันสําหรับ thrombocytopenic thrombocytopenic (aTTP) การรักษาของผู้ป่วยผู้ใหญ่. aTTP เป็นโรคเลือดที่หายากที่ทําให้เกิดลิ่มเลือดในหลอดเลือดทั่วร่างกาย, ซึ่งอาจทําให้เกิดความเสียหายต่ออวัยวะที่สําคัญและสามารถนําไปสู่ภาวะแทรกซ้อนร้ายแรง. Cablivi เป็นยาแรกที่ได้รับอนุมัติจากแคนาดาโดยเฉพาะการรักษา ATTP

Cablivi เป็นยานาโนบอดี้ที่ได้รับอนุมัติครั้งแรกของโลกและยาแรกโดยเฉพาะในการรักษา ATTP สามารถป้องกันการก่อตัวของจุลินทรีย์ (เลือดอุดตัน) ในร่างกายทําให้ผู้ป่วยฟื้นตัวได้เร็วขึ้นลดบางส่วนของภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องกับ ATTP และลดอัตราการเกิดซ้ําของโรค

คาลิวิได้รับการพัฒนาโดยเบลเยี่ยมเทคโนโลยีชีวภาพ Ablynx, และ Sanofi ซื้อ Ablynx สําหรับ $ 4.8 พันล้านในเดือนมกราคม 2018. Cablivi ได้รับการอนุมัติในสหภาพยุโรปในเดือนสิงหาคม 2018 และในสหรัฐอเมริกาในกุมภาพันธ์ 2019 ในประเทศสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป Cablivi ได้รับคุณสมบัติด้านยากําพร้าสําหรับการรักษา ATTP และได้รับวุฒิการศึกษาที่รวดเร็วและการตรวจสอบระดับความสําคัญในสหรัฐอเมริกา ตอนนี้ Cablivi เป็นส่วนหนึ่งของ Sanofi 's ทั่วโลกธุรกิจพยาบาลมืออาชีพหน่วย Sanofi Genzan หายากของเลือดโรคแฟรนไชส์.

ดร. แคทเทอรีนา Pavenski, โลหิตวิทยาที่โรงพยาบาลเซนต์ไมเคิล 's โตรอนโตกล่าวว่า "aTTP เป็นโรคทําลายล้างว่าหากไม่ได้รับการรักษาอย่างมีประสิทธิภาพสามารถนําไปสู่ความตาย แม้ว่าตัวเลือกการรักษาในปัจจุบันมีการปรับปรุงการพยากรณ์โรคของผู้ป่วย, ภาวะแทรกซ้อนยังคงเกิดขึ้นนําไปสู่ความตาย. ในการศึกษาทางคลินิก Cablivi สามารถเร่งการกู้คืนเกล็ดเลือดและบรรเทาโรคและมีผลกระทบอย่างมีนัยสําคัญในภาวะแทรกซ้อนของโรค การอนุมัตินี้จะให้ทางเลือกการรักษาที่สําคัญเพื่อช่วยปรับปรุงการพยากรณ์โรคของผู้ป่วยที่มี aTTP "

เป็นภัยคุกคามต่อชีวิต ความผิดปกติของการแข็งตัวของระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายตามลักษณะการก่อตัวของจํานวนมากของเลือดอุดตันในหลอดเลือดขนาดเล็กทั่วร่างกาย, นําไปสู่ ภาวะเกล็ดเลือดต่ํา (นับเกล็ดเลือดต่ํามาก) และ microangiopathy โลหิตเลือด hemolytic ( การสูญเสียของเซลล์เม็ดเลือดแดงเนื่องจากการทําลาย hemolytic), เนื้อเยื่อขาดเลือด (เลือดจํากัดในเลือดบาง) และความเสียหายอวัยวะที่กว้างขวาง, โดยเฉพาะอย่างยิ่งสมองและหัวใจ. แม้จะมีระบบการปกครองดูแลมาตรฐานในปัจจุบัน, รวมทั้งครั้งต่อวันแลกเปลี่ยนพลาสม่า (PEX) และการรักษาด้วยภูมิคุ้มกัน, ผู้ป่วยยังคงเผชิญภาวะแทรกซ้อน thrombotic ความเสี่ยงสูง, การกําเริบ, และความตาย, และเอทิบพีเอยังคงเกี่ยวข้องกับการเสียชีวิตถึง 20% ที่เกี่ยวข้อง, เสียชีวิตส่วนใหญ่เกิดขึ้นภายใน 30 วันของการวินิจฉัย.

สารออกฤทธิ์ของ Cablivi เป็น caplacizumab ซึ่งเป็นปัจจัยป้องกันฮีโมฟีเลียที่มีศักยภาพและคัดเลือก (vWF) nanobody ซึ่งสามารถป้องกันปฏิสัมพันธ์ระหว่างมัลติเมอร์ vWF ขนาดใหญ่พิเศษ (ULvWF) และเกล็ดเลือด, เกล็ดเลือดที่กําหนดเป้าหมาย การรวมตัวและการสะสมของ microclots มีผลทันที ในผู้ป่วย ATTP, ก้อนเลือดเล็ก ๆ นี้อาจทําให้เกิดภาวะเกล็ดเลือดรุนแรง, เนื้อเยื่อขาดเลือด, และความผิดปกติของอวัยวะ. ผลทันที Cablivi (ผลทันที) ในขณะที่รื้อกระบวนการโรคพื้นฐานสามารถป้องกันผู้ป่วย aTTP จากอาการทางคลินิกของโรค

การอนุมัติของ Cablivi จะขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการศึกษาทางคลินิกระยะ III Hercules (NCT02553317) การศึกษาเป็นแบบสุ่ม, ตาบอด, การศึกษาควบคุมด้วยยาหลอก, และ 145 ผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี aTTP ถูกลงทะเบียน. ในการศึกษา, ผู้ป่วยที่ได้รับมอบหมายแบบสุ่ม Cablivi หรือยาหลอกในขณะที่ได้รับยามาตรฐานการดูแล (แลกเปลี่ยนพลาสม่าและการรักษาด้วยภูมิคุ้มกัน).

ผลการศึกษาพบว่า: (1) ในช่วงเวลาใดๆ ในช่วงเวลาการศึกษากลุ่ม Cablivi การรักษาเป็น 1.55 ครั้งมีแนวโน้มที่จะบรรลุเกล็ดเลือดปกติกว่ากลุ่มยาหลอก (2)ในช่วงระยะเวลาการศึกษาทั้งหมด Cablivi รวมกับระบบการปกครองการดูแลมาตรฐานลดลงอย่างมีนัยสําคัญ aTTP ที่เกี่ยวข้องกับการเกิดขึ้นอีกหรืออย่างน้อยหนึ่งเหตุการณ์ลิ่มเลือดอุดตันที่สําคัญโดย 74% (p<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">