มีศักยภาพ farnesyl inhibitase ยับยั้ง tipifarnib ได้รับการอนุมัติจากเรา FDA Fast ติดตาม, มีอัตราการให้อภัยรวม 70%

วิทยาการมะเร็งวิทยา Kura เป็นบริษัทชีวเวชภัณฑ์ระยะทางคลินิกที่มุ่งเน้นการพัฒนาของยาที่มีความแม่นยําในมะเร็งวิทยา เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ประกาศว่า สหรัฐอเมริกาอาหารและยา (FDA) ได้ให้ผู้สมัครนําผู้สมัครยา tipifarnib คุณสมบัติอย่างรวดเร็วติดตาม (FTD) สําหรับการรักษาผู้ใหญ่กําเริบหรือทนการ angioimmunoblastic T-เซลล์ lymphoma (AITL) , เซลล์ Follicular TCLTCloma (FTCL), ต่อมน้ําเหลืองเซลล์ต่อมน้ําเหลืองต่อมน้ําเหลืองต่อมน้ําเหลือง (FTCl) ต่อมน้ําเหลืองเซลล์ต่อมน้ําเหลืองต่อมน้ําเหลืองต่อมน้ําเหลือง (FTCL) ต่อมเอมเอมซีเซลล์ต่อมน้ําเหลืองต่อมเอมเอมเอมเซลล์ (FTCL) ต่อมน้ําเหลืองเซลล์ต่อมเอมมาติ (FTCL) ต่อมน้ําเหลืองเซลล์ต่อมน้ําเหลืองต่อมน้ําเหลืองต่อมน้ําเหลืองต่อมน้ําเหลืองเซลล์ต่อมน้ําเหลือง (FTCL) ต่อมน้ําเหลืองเซลล์ต่อมน้ําเหลือง (FTCL) ต่อม่มต่อมเอมเอมเซลล์ต่อมเอมโป (FTCl) ต่อมน้ําเหลืองเซลล์ต่อมน้ําเหลืองต่อมเอมมาติฟ (FTCL) ต่อมน้ําเหลืองต่อมเอมมาติ (FTCL) ต่อมเอมโปม่าเซลล์ต่อมน้ําเหลืองต่อมต่อมเอม ในเดือนธันวาคม 2019 องค์การอาหารและยายังได้รับการรักษาด้วยยาปรับ FTD สําหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีมะเร็งคอและ squamous เซลล์ (HNSCC) ที่มีความก้าวหน้าหลังจากได้รับเคมีบําบัดที่ประกอบด้วยแพลทินัมและดําเนินการกลายพันธุ์ HRAS

คุณสมบัติ Fast Track (FTD) ถูกออกแบบมาเพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนอย่างรวดเร็วของยาเสพติดสําหรับโรคร้ายแรงที่อยู่ร้ายแรงความต้องการทางการแพทย์ในพื้นที่ที่สําคัญ. การได้รับคุณสมบัติที่รวดเร็วสําหรับยาเสพติดทดลองหมายความว่า บริษัท ยาสามารถโต้ตอบกับ FDA บ่อยขึ้นในช่วง R & D หลังจากส่งใบสมัครการตลาดพวกเขามีสิทธิ์ได้รับอนุมัติเร่งและทบทวนลําดับความสําคัญหากพวกเขาเป็นไปตามมาตรฐานที่เกี่ยวข้อง นอกจากนี้พวกเขายังมีสิทธิ์ในการตรวจทานกลิ้ง

มีศักยภาพ, เลือกสูงยับยั้ง farnesyl transferase, ได้รับอนุญาตจาก Janssen ในเดือนธันวาคม 2014. Farnesylation เป็นกระบวนการส่งสัญญาณเซลล์ที่สําคัญและเกี่ยวข้องกับการเกิดและการพัฒนาของโรคมะเร็ง ปัจจุบัน tipifarnib อยู่ในการพัฒนาทางคลินิกสําหรับการรักษาเนื้องอกที่เป็นของแข็งต่างๆและบ่งชี้ทางโลหิตวิทยา ก่อนหน้านี้, ยาเสพติดได้รับการศึกษาในผู้ป่วยโรคมะเร็งมากกว่า 5,000 และมีการแสดงการโน้มน้าวและยาวนานกิจกรรมต่อต้านมะเร็งในกลุ่มย่อยของผู้ป่วยที่เฉพาะเจาะจง, รวมทั้ง squamous เนื้องอกแบก HRAS กลายพันธุ์และต่อมน้ําเหลืองไม่แบก HRAS กลายพันธุ์, ไขกระดูกและเนื้องอกที่เป็นของแข็ง.

สูตรโครงสร้างโมเลกุล tipifarnib (แหล่งที่มาของภาพ: วิกิพีเดีย)

ในเดือนธันวาคม 2019 คุระรายงานข้อมูลทางคลินิกล่าสุดที่สมาคมโลหิตวิทยาการประชุมประจําปีของอเมริกัน (ASH 2019) แสดงให้เห็นว่า tipifarnib มีกิจกรรมที่แข็งแรงและยาวนานเป็นยาสําหรับ AITL ที่กําเริบหรือทนไฟ ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาอย่างหนักก่อนกับค่ามัธยศของ 3 ก่อนหน้านี้ได้รับการรักษาอัตราการตอบสนองวัตถุประสงค์ (ORR) ประมาณ 50% นอกจากนี้, ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ใน immunoglobulin เซลล์นักฆ่าเหมือน (KIR, CXCL biomarker ที่เกี่ยวข้องกับทางเดิน), ก็พบว่ากิจกรรม antitumor ของ tipifarnib ได้รับการปรับปรุง. ผู้ป่วยเหล่านี้มี 70% และอัตราการตอบสนองที่สมบูรณ์ (CR) คือ 40%

ในตอนท้ายของเดือนตุลาคม 2019 Kura ประกาศข้อมูลการปรับปรุงของระยะ II RUN-HN ทดลองของ tipifarnib ในการรักษาหัวมนุษย์กลายพันธุ์ HRAS และคอ squamous เซลล์มะเร็ง (HNSCC) ผลที่แสดงให้เห็นว่าในผู้ป่วยที่มี HNSCC HRAS mutant ที่ได้รับก่อนหน้านี้หลายบําบัด (มัธยศ : 2 ช่วง : 0-6) แต่โรคก้าวหน้า, tipifarnib พบว่ากิจกรรม antitumor ที่แข็งแกร่งและยาวนานเป็นยา: อัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) คือ 56% และการอยู่รอดที่ก้าวหน้าค่ามัธยอยู่ (PFS) คือ 6.1 เดือน ปัจจุบันอัตราการตอบสนองทั้งหมด (ORR) ของสามการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสําหรับการรักษาสายที่สองของ HNSCC-Keytruda, Opdivo และ Erbitux อยู่ในช่วง 13-16% และ PFS ประมาณ 2 เดือน

บริดเจท มาร์เทล หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Kura กล่าวว่า "สองเดือนหลังจากให้การรับรองที่รวดเร็วติดตามการรักษา HNSCC HRAS mutant, FDA ได้รับคุณสมบัติที่รวดเร็วติดตามสําหรับ tipifarnib สําหรับเซลล์มะเร็งต่อมน้ําเหลือง. ศักยภาพมหาศาลของโรคร้ายแรงเหล่านี้ตอนนี้เรากําลังเตรียมที่จะเริ่มต้นการทดลองแนะนําการลงทะเบียนที่สองของ tipifarnib ในต่อมน้ําเหลืองต่อมน้ําเหลืองขั้นสูงของ TFH phenotype (รวมทั้ง AITL) "