องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาให้ Novartis การกําหนดยาที่ก้าวหน้าสําหรับปัจจัยที่มีศักยภาพและเลือก B ยับยั้ง iptacopan!

Novartis ประกาศเมื่อเร็ว ๆ นี้ว่าองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ให้คุณสมบัติยา iptacopan (LNP023) คุณสมบัติยาที่ก้าวหน้าสําหรับการรักษาโรคหลอดเลือดหัวใจตอนกลางคืน paroxysmal (PNH) และการรักษากุมารเวชศาสตร์ที่หายากสําหรับ C3 glomerulopathy (C3G) การมีสิทธิ์เป็นโรค (RPD) ในเดือนตุลาคมของปีนี้, สํานักงานยายุโรป (EMA) ให้ iptacopan คุณสมบัติยาเสพติดลําดับความสําคัญ (PRIME) สําหรับการรักษา C3G.

iptacopan เป็นครั้งแรกในชั้น, ช่องปาก, มีศักยภาพ, เลือก, โมเลกุลขนาดเล็ก, และปัจจัยย้อนกลับ B ยับยั้ง. ปัจจัย B เป็นโปรตีเอสซีนที่สําคัญในเส้นทางทางเลือกของระบบเสริม นอกจาก PNH และ C3G แล้ว iptacopan ยังได้รับการพัฒนาสําหรับการรักษาโรคไตอื่น ๆ ที่ระบบเสริมได้รับผลกระทบและมีความต้องการที่ไม่พึงประสงค์อย่างมีนัยสําคัญรวมถึง IgA nephropathy (IgAN) และโรคยูรีมิกฮีโมลิกที่ผิดปกติ (aHUS) , โรคไต Membranous (MN)

Novartis คาดว่าจะส่งชุดแรกของการประยุกต์ใช้บ่งชี้ไปยังองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาใน 2023. ในโรคที่ขับเคลื่อนด้วยสารเติมเต็มจํานวนมาก iptacopan มีศักยภาพที่จะกลายเป็นสารยับยั้งทางเดินเสริมแรกเพื่อชะลอความก้าวหน้าของโรค จากความชุกของโรคและข้อมูลระหว่างกาลในเชิงบวกของการศึกษาระยะที่ 2 iptacopan ยังได้รับรางวัลการกําหนดยาเด็กกําพร้า (ODD) สําหรับการรักษา IgAN โดย FDA ของสหรัฐอเมริกาและ EU EMA สําหรับการรักษา C3G และ PNH

โครงสร้างทางเคมีของ iptacopan (แหล่งภาพ: medchemexpress.cn)

BTD เป็นช่องทางการตรวจสอบยาเสพติดใหม่ที่สร้างขึ้นโดย FDA ใน 2012. มีจุดมุ่งหมายเพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนการรักษาโรคร้ายแรงหรืออันตรายถึงชีวิตและมีหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นว่ายาเสพติดอยู่ในยาใหม่อย่างน้อยหนึ่งชนิดที่มีการปรับปรุงจุดสิ้นสุดที่สําคัญทางคลินิกอย่างมีนัยสําคัญ ยาที่ได้รับ BTD สามารถได้รับคําแนะนําอย่างใกล้ชิดรวมทั้งเจ้าหน้าที่ระดับสูงของ FDA ในระหว่างการวิจัยและพัฒนาเพื่อให้แน่ใจว่าผู้ป่วยจะได้รับตัวเลือกการรักษาใหม่ในเวลาที่สั้นที่สุด

องค์การอาหารและยาให้ iptacopan BTD สําหรับการรักษา PNH ขึ้นอยู่กับผลระหว่างกาลในเชิงบวกของการศึกษาระยะที่สองอย่างต่อเนื่องของโครงการ 2. ข้อมูลแสดงให้เห็นว่า iptacopan มีประสิทธิภาพอย่างมีนัยสําคัญในผู้ป่วย PNH ที่ยังคงเป็น anemic และขึ้นอยู่กับการถ่ายเลือดแม้จะได้รับการรักษาป้องกันการเติมเต็มมาตรฐานและผู้ป่วย PNH ที่ไม่เคยได้รับการรักษาที่ไร้เดียงสาต่อต้าน C5 (anti-C5 ไร้เดียงสา) เป็น monotherapy ของผลประโยชน์การรักษา

PNH เป็นโรคเลือดที่คุกคามชีวิตที่หายากโดดเด่นด้วยฮีโมไลซิสที่ขับเคลื่อนด้วยการอุดตันและการทํางานของไขกระดูกบกพร่องซึ่งนําไปสู่โรคโลหิตจางความเมื่อยล้าและอาการที่ทําให้เสื่อมสภาพอื่น ๆ ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย แม้ว่ามาตรฐานการรักษาในปัจจุบันคือการรักษาด้วยยาต้าน C5 Soliris (eculizumab) หรือ Ultomiris (ravulizumab) สัดส่วนขนาดใหญ่ของผู้ป่วย PNH ยังคงเป็น anemic และขึ้นอยู่กับการถ่ายเลือด

สถานะโรคกุมารเวชศาสตร์หายากขององค์การอาหารและยา (RPD) เป็นโรคร้ายแรงหรือคุกคามชีวิตที่ส่งผลกระทบต่อคนน้อยกว่า 200,000 คนที่มีอายุต่ํากว่า 18 ปี C3G เป็นรูปแบบที่หายากมากและรุนแรงของ glomerulonephritis หลักโดดเด่นด้วยความผิดปกติของการควบคุมเสริม

C3G มักจะได้รับการวินิจฉัยในวัยรุ่นและผู้ใหญ่วัยหนุ่มสาว การพยากรณ์โรคไม่ดี ประมาณ 50% ของผู้ป่วยพัฒนาโรคไตระยะสุดท้าย (ESRD) ภายใน 10 ปีและ 50-70% ของผู้ป่วยกําเริบหลังจากการปลูกถ่ายไต ทั่วโลกอุบัติการณ์ประจําปีของ C3G คือ 1-2 ส่วนต่อล้าน มีผู้ป่วยประมาณ 10,000 รายในสหรัฐอเมริกาประมาณ 10,500 รายในยุโรปประมาณ 3,200 รายในญี่ปุ่นและประมาณ 32,000 รายในประเทศจีน

ข้อมูลเชิงบวกระยะที่ 2 ของ iptacopan สําหรับการรักษา PNH ได้รับการประกาศในการประชุมสมาคมการปลูกถ่ายไขกระดูกและกระดูกแห่งยุโรป (EBMT) ในเดือนสิงหาคมปีนี้ ผลการวิเคราะห์ระหว่างกาลระยะที่ 2 สําหรับการรักษา C3G ถูกนําเสนอที่สมาคมโรคไตแห่งอเมริกา (ASN) ในเดือนตุลาคมปีนี้ ประกาศในการประชุมประจําปี Novartis ได้วางแผนที่จะเริ่มต้นการทดลองทางคลินิกระยะที่สามในหลายตัวชี้วัด.