การบำบัดด้วยกรดไฮดรอกซีบิวทิริกที่เป็นเอกลักษณ์เฉพาะ Xywav ได้นำไปใช้สำหรับข้อบ่งชี้ใหม่ในสหรัฐอเมริกา!

เมื่อเร็ว ๆ นี้ Jazz Pharmaceuticals ประกาศว่า บริษัท ได้ส่ง Xywav (โซเดียมออกซีเบตโพแทสเซียมแมกนีเซียมแคลเซียม JZP-258) ไปยังสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับการรักษาอาการ hypersomnia ที่ไม่ทราบสาเหตุ (Idiopathic Hypersomnia, IH ). ) การใช้ยาเสริมใหม่ (sNDA) สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ ในเดือนกรกฎาคม 2020 Xywav ได้รับการรับรองจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาในการรักษาอาการ cataplexy หรืออาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไป (EDS) ในผู้ป่วยที่มีอาการง่วงนอน (narcolepsy) ที่มีอายุ 7 ปีขึ้นไป

หากได้รับการอนุมัติ sNDA Xywav จะเป็นยาตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ติดเชื้อ IH ในสหรัฐอเมริกา Jazz คาดว่าหลังจากได้รับการอนุมัติ Xywav จะถูกนำไปใช้ในการรักษาผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่ด้วย IH ในไตรมาสที่สี่ของปี 2564

IH เป็นโรคทางระบบประสาทเรื้อรังที่มีอาการง่วงนอนมากเกินไปความต้องการการนอนหลับที่ไม่สามารถควบคุมได้หรือการง่วงนอนตอนกลางวันเป็นเวลาอย่างน้อย 3 เดือนแม้ว่าการนอนหลับจะเพียงพอหรือเป็นเวลานานในตอนกลางคืน จากข้อมูลการเรียกร้องค่าสินไหมทดแทนจากประกันของสหรัฐอเมริกาพบว่ามีผู้ป่วยผู้ใหญ่มากกว่า 37,000 คนที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค IH แต่อาจยังไม่ได้รับการวินิจฉัยมากกว่านี้

ในเดือนกันยายน 2020 FDA ได้ให้ Xywav Fast Track Status (FTD) สำหรับการรักษา IH ในเดือนธันวาคมปี 2020 Jazz ได้รับรางวัลจากการส่งผลงาน กลไกการทบทวนของ FDA&# 39 ช่วยให้ บริษัท ยาสามารถส่งชิ้นส่วนที่สมบูรณ์ของการใช้ยาใหม่ (NDA) หรือใบสมัครการอนุมัติผลิตภัณฑ์ทางชีวภาพ (BLA) ไปยัง FDA โดยไม่ต้องรอให้แต่ละส่วนเสร็จสมบูรณ์ก่อนที่จะตรวจสอบทั้งหมด NDA หรือ BLA

sNDA ขึ้นอยู่กับผลของการศึกษาแบบสุ่มระยะที่ 3 แบบหลายประเทศแบบ double-blind, multi-center, placebo-controlled การศึกษานี้ได้ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Xywav ในการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรค narcolepsy (IH) ที่ไม่ทราบสาเหตุ ผู้ป่วยที่เข้าร่วมการศึกษาพบว่ามีอาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไปซึ่งเป็นลักษณะทั่วไปของอาการง่วงนอนที่ไม่ทราบสาเหตุ การออกแบบการศึกษารวมถึงระยะเวลาการไตเตรทและการเพิ่มประสิทธิภาพ 14 สัปดาห์ระยะเวลาการให้ยา Xywav คงที่ 2 สัปดาห์ตามด้วยการสุ่มแบบ 1: 1 เพื่อรับ Xywav หรือยาหลอกเป็นเวลา 2 สัปดาห์ หลังจากสิ้นสุดระยะเวลาการรักษาแบบ double-blind ซึ่งควบคุมด้วยยาหลอกผู้ป่วยจะเข้าสู่ช่วงขยายเวลาความปลอดภัยแบบเปิดฉลากเป็นเวลา 24 สัปดาห์

ผู้ป่วยทุกรายได้รับการรักษาด้วย Xywav ในช่วงการไตเตรทแบบเปิดฉลากและพบว่ามีการปรับปรุงระดับ Epworth Sleepiness Scale (ESS) อย่างมีนัยสำคัญทางคลินิก ผู้ป่วยทั้งหมด 115 รายได้รับการลงทะเบียนในส่วนการถอนแบบสุ่มของการศึกษาและการวัด ESS ปลายทางหลักและจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญได้รับการวัดจากความประทับใจของการเปลี่ยนแปลงโดยรวมในผู้ป่วย (PGIc) และระดับความรุนแรงของอาการง่วงนอนที่ไม่ทราบสาเหตุ (IHSS) ผู้ป่วยที่ได้รับ Xywav แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพการบำรุงรักษาที่มีนัยสำคัญทางคลินิกในแง่ของ ESS, PGIc และ IHSS ในขณะที่ผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกมีอาการ Xywav&# 39 แย่ลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ: ESS (p< 0.0001),="" pgic="" (p<="" ;="" 0.0001),="" ihss=""><>

ความปลอดภัยในการศึกษานี้สอดคล้องกับความปลอดภัยที่ทราบกันดีของ Xywav และไม่มีสัญญาณความปลอดภัยใหม่ใด ๆ เกิดขึ้นในประชากรกลุ่มนี้ แจ๊สจะประกาศข้อมูลของการศึกษาระยะที่ 3 นี้ในการประชุมทางการแพทย์ที่กำลังจะมาถึงและข้อมูลเหล่านี้จะรวมอยู่ในการประยุกต์ใช้ยาเสริมใหม่ (sNDA) ซึ่งมีแผนจะส่งไปยัง FDA ในไตรมาสแรกของปี 2564

ดร. โรเบิร์ตเอียนโทนรองประธานบริหารและหัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Jazz R& D กล่าวว่า" การส่ง sNDA ทำให้เราใกล้ชิดกับการให้แผนการรักษาที่สำคัญนี้แก่ผู้ป่วยที่มีอาการง่วงนอนไม่ทราบสาเหตุ ในฐานะผู้นำในด้านยานอนหลับมายาวนานแจ๊สยังคงทำงานอย่างหนัก เพื่อพัฒนานวัตกรรมการรักษาสำหรับผู้ป่วยที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสำคัญ แจ๊สใช้เวลามากกว่าสิบปีในการค้นคว้าผลิตภัณฑ์ Xywav โซเดียมไฮดรอกซีบิวทีเรตต่ำสำหรับอาการง่วงนอนและอาการง่วงนอนที่ไม่ทราบสาเหตุ เป้าหมายของเราคือการสร้างสรรค์สิ่งใหม่ ๆ เพื่อเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยเรามุ่งมั่นที่จะทำงานร่วมกับหน่วยงานกำกับดูแลผู้เชี่ยวชาญด้านการนอนหลับและผู้ป่วยเพื่อทำความเข้าใจเกี่ยวกับความผิดปกติของการนอนหลับและยานอนหลับให้ลึกซึ้งยิ่งขึ้น"

Xywav เป็นผลิตภัณฑ์ไฮดรอกซีบิวทีเรตที่มีส่วนประกอบของประจุบวกเฉพาะ (แคลเซียมแมกนีเซียมโพแทสเซียมโซเดียม) ซึ่งมีความเข้มข้นของไฮดรอกซีบิวทีเรตเท่ากันเมื่อเทียบกับโซเดียมไฮดรอกซีบิวทีเรต 6-9 กรัม แต่สามารถลดโซเดียมได้ 92% หรือ ประมาณ 1000-1500mg / คืน. แม้ว่ากลไกที่แน่นอนของ Xywav ยังไม่ชัดเจน แต่ผลการรักษาของ Xywav ต่อ cataplexy และ EDS นั้นเป็นสื่อกลางโดยการกระทำของ GABAB ต่อเซลล์ประสาท noradrenergic และ dopaminergic และเซลล์ประสาทคอร์ติคอลธาลามิกในระหว่างการนอนหลับ

ในเดือนกรกฎาคม 2020 Xywav ได้รับการรับรองจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาในการรักษาอาการ cataplexy หรืออาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไป (EDS) ในผู้ป่วยที่มีอาการง่วงนอน (narcolepsy) ที่มีอายุ 7 ปีขึ้นไป

โซเดียมออกซีเบตมีคำเตือนเกี่ยวกับปริมาณโซเดียมสูง ก่อนหน้านี้เป็นผลิตภัณฑ์เดียวที่ได้รับการรับรองสำหรับการรักษา cataplexy และ EDS ในผู้ป่วยโรคลมชักที่มีอายุ 7 ปีขึ้นไปและได้รับการกำหนดโดย American Academy of Sleep Medicine (AASM) ให้ใช้ในการรักษา cataplexy และ EDS ซึ่งเป็นมาตรฐานการดูแล

Narcolepsy (โรคลมชัก) เป็นโรคทางระบบประสาทเรื้อรังที่รักษาไม่หาย เมื่อเวลาผ่านไปภาระของโรคอาจส่งผลกระทบอย่างมากต่อสุขภาพของผู้ป่วย ผู้ป่วยจำนวนมากอาจมีประสบการณ์หลายปีก่อนที่จะได้รับการวินิจฉัยที่ถูกต้องซึ่งอาจส่งผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญต่อชีวิตประจำวันของพวกเขา โรคนี้เป็นโรคตลอดชีวิตดังนั้นจึงเป็นเรื่องสำคัญมากที่จะต้องมีทางเลือกใหม่ ๆ เพื่อช่วยในการรักษา EDS และ cataplexy

Xywav ได้รับการพัฒนาขึ้นโดยเฉพาะเพื่อให้การรักษาด้วยกรด oxybutyric ที่มีโซเดียมต่ำสำหรับผู้ป่วยที่มีอาการง่วงนอนและไม่มีคำเตือนเกี่ยวกับปริมาณโซเดียมยาจะกลายเป็นมาตรฐานใหม่ในการดูแล สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็ก Xywav มีสูตรยาให้เลือกมากมาย ผู้สั่งจ่ายยาสามารถไตเตรท Xywav ในปริมาณที่แตกต่างกันเพื่อให้ผู้ป่วยรับประทานในเวลากลางคืน เมื่อผู้ป่วยเปลี่ยนจากโซเดียมออกซีเบตไปใช้การรักษาด้วย Xywav ปริมาณการรักษาเริ่มต้นและตารางเวลาของ Xywav จะเหมือนกับโซเดียมออกซีเบต (ในหน่วยกรัมเป็นกรัม) และสามารถปรับไตเตรทได้ตามต้องการโดยพิจารณาจากประสิทธิภาพและความทนทาน