US FDA อนุมัติ Livmarli: ยาตัวแรกในการรักษาอาการคันในถุงน้ำดีที่เกี่ยวข้องกับ Alagille syndrome (ALGS)!---2/2

Chris Peetz ประธานและซีอีโอของ Mirum กล่าวว่า:"วันนี้เป็นวันที่ยอดเยี่ยมสำหรับชุมชน ALGS องค์การอาหารและยาอนุมัติการรักษาแบบใหม่ที่จำเป็นมากเพื่อจัดการกับผลกระทบที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอที่สุดอย่างหนึ่งของโรค เรารู้สึกขอบคุณสำหรับความก้าวหน้านี้ ผู้ป่วย สมาชิกในครอบครัว และผู้เชี่ยวชาญทางการแพทย์ที่เข้าร่วมในการศึกษาทางคลินิกของ Livmarli วันนี้ยังเป็นวันสำคัญของ Mirum เนื่องจากเราได้ก้าวไปสู่การพัฒนายาที่อาจเปลี่ยนชีวิตสำหรับโรคตับที่หายาก"

กลไกและโครงสร้างทางเคมีของ maralixibat

maralixibat เป็นสารยับยั้งการขนส่งกรดน้ำดีในช่องปาก (IBAT) ที่แปลกใหม่ ดูดซึมน้อยที่สุด และกำลังได้รับการประเมินสำหรับโรคตับ cholestatic ที่พบได้ยากหลายชนิด maralixibat สามารถยับยั้งการขนส่งกรดน้ำดีที่ขึ้นกับโซเดียมบนปลาย (ASBT) ซึ่งนำไปสู่การขับกรดน้ำดีในอุจจาระมากขึ้น ส่งผลให้ระดับกรดน้ำดีในร่างกายลดลง ซึ่งอาจช่วยลดความเสียหายของตับที่เกิดจากกรดน้ำดี รวมถึงผลกระทบและภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้อง

กลุ่มอาการอะลาจิล (ALGS) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากซึ่งเกิดจากท่อน้ำดีผิดปกติ (การแคบลง การผิดรูป จำนวนลดลง) นำไปสู่การสะสมของน้ำดีในตับ ซึ่งสุดท้ายแล้วจะกลายเป็นโรคตับ ประมาณการว่าอุบัติการณ์ของ ALGS เป็นกรณีเดียวในทุก ๆ 30,000 คน ในผู้ป่วย ALGS ระบบอวัยวะหลายระบบอาจได้รับผลกระทบจากการกลายพันธุ์ ซึ่งรวมถึงตับ หัวใจ ไต และระบบประสาทส่วนกลาง

การสะสมของกรดน้ำดีขัดขวางการทำงานปกติของตับเพื่อกำจัดของเสียออกจากเลือด ตามรายงานล่าสุด 60%-75% ของผู้ป่วย ALGS ได้รับการปลูกถ่ายตับก่อนที่พวกเขาจะกลายเป็นผู้ใหญ่ อาการและอาการแสดงที่เกิดจากความเสียหายของตับ ALGS อาจรวมถึงอาการตัวเหลือง (ผิวเหลือง) แซนโทมา (ซึ่งทำให้ไขมันสะสมใต้ผิวหนังผิดรูป) และอาการคัน อาการคันที่ผู้ป่วย ALGS ประสบคือโรคตับเรื้อรังที่รุนแรงที่สุด และเกิดขึ้นเมื่ออายุ 3 ขวบในเด็กที่ได้รับผลกระทบมากที่สุด

นอกจาก ALGS แล้ว maralixibat ยังอยู่ในการพัฒนาทางคลินิกระยะสุดท้ายสำหรับการรักษาโรคตับ cholestatic ที่พบได้ยากอื่นๆ ซึ่งรวมถึง intrahepatic cholestasis (PFIC) ในครอบครัวที่ก้าวหน้าและ atresia ทางเดินน้ำดี ก่อนหน้านี้ องค์การอาหารและยายังได้กำหนดชื่อการรักษาแบบก้าวหน้า (BTD) และการกำหนดยากำพร้า (ODD) สำหรับยามาราลิซิบัตเพื่อรักษาโรคทั้งสองนี้