องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาอนุมัติ Pfizer Panzyga (อิมมูโนโกลบูลินของมนุษย์สำหรับฉีด)!

ไฟเซอร์ประกาศเมื่อเร็ว ๆ นี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติการขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพเสริม (sBLA) สำหรับ Panzyga (อิมมูโนโกลบูลินของมนุษย์สำหรับการฉีดเข้าเส้นเลือด, การเตรียมของเหลว 10%) สำหรับการรักษาอาการอักเสบเรื้อรัง (CIDP). CIDP เป็น polyneuropathy ที่เกิดจากภูมิต้านทานผิดปกติที่หายาก อิมมูโนโกลบูลินทางหลอดเลือดดำ (IVIg) เป็นการรักษาขั้นแรกที่พบบ่อยที่สุดสำหรับผู้ป่วย CIDP

เป็นที่น่าสังเกตว่า Panzyga เป็น IVIg เพียงตัวเดียวที่มีสูตรการใช้ยาบำรุงรักษา CIDP ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA 2 รายการซึ่งจะช่วยตอบสนองความต้องการทางคลินิกของผู้ป่วย นอกจากนี้ยังสามารถให้ Panzyga ในอัตราการแช่ 12 มก. / กก. / นาที

Panzyga เป็นสารละลาย 10% ของอิมมูโนโกลบูลินปกติของมนุษย์ที่ฉีดเข้าเส้นเลือดดำ ในสหรัฐอเมริกา Panzyga ได้รับการอนุมัติในปี 2018: (1) สำหรับผู้ป่วยที่อายุต่ำกว่า 2 ปีเพื่อรักษาภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องเบื้องต้น (PI); (2) สำหรับผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่เพื่อรักษาภาวะเกล็ดเลือดต่ำในระบบภูมิคุ้มกันเรื้อรัง (cITP)

ไฟเซอร์ได้ลงนามในข้อตกลงใบอนุญาตกับ Octapharma AG ซึ่งไฟเซอร์ได้รับสิทธิ์ในการขายและทำการค้า Panzyga ในสหรัฐอเมริกา Octapharma AG ขอสงวนสิทธิ์ แต่เพียงผู้เดียวในการจำหน่ายผลิตภัณฑ์นี้ในตลาดโลกนอกสหรัฐอเมริกา

Angela Lukin ประธานระดับโลกของหน่วยธุรกิจ Pfizer Hospital กล่าวว่า“ ผู้ป่วย CIDP ทุกคนมีความต้องการการรักษาที่แตกต่างกัน เราพบว่าตัวเลือกการให้ยาที่ได้รับอนุมัติเพียงอย่างเดียวนั้นไม่ได้ดีที่สุด ตัวบ่งชี้ใหม่นี้และตัวเลือกปริมาณเพิ่มเติมการอนุมัตินี้จะช่วยให้ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพสามารถเลือกตัวเลือกขนาดยาที่เหมาะสมกับผู้ป่วยซึ่งจะช่วยแก้ปัญหาความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองในประชากรผู้ป่วย"

CIDP เป็นโรคเส้นประสาทส่วนปลายที่หายากโดยมีลักษณะของการเคลื่อนไหวที่สมมาตรเพิ่มขึ้นและการสูญเสียประสาทสัมผัสและความอ่อนแอที่เกี่ยวข้องกับการสูญเสียการตอบสนองของเส้นเอ็นส่วนลึก โรคนี้เกิดจากความเสียหายของปลอกไมอีลินเส้นประสาท การเริ่มมีอาการของ CIDP อย่างค่อยเป็นค่อยไปสามารถชะลอการวินิจฉัยเป็นเวลาหลายเดือนหรือหลายปีซึ่งนำไปสู่ความเสียหายของเส้นประสาทอย่างรุนแรง จำกัด และชะลอการตอบสนองต่อการรักษา ผู้ป่วยส่วนใหญ่ต้องการการรักษาในระยะยาว หากปล่อยทิ้งไว้โดยไม่ได้รับการรักษาผู้ป่วย CIDP เกือบหนึ่งในสามจะมีอาการพึ่งพารถเข็น การรับรู้ตั้งแต่เนิ่นๆและการรักษาที่เหมาะสมเป็นสิ่งสำคัญเพื่อช่วยให้ผู้ป่วยหลีกเลี่ยงการเกิดความพิการขั้นรุนแรง

การอนุมัติข้อบ่งชี้ใหม่นี้ขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการศึกษาระยะที่ 3 ของผู้ป่วย 142 รายที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค CIDP การศึกษาระยะที่ 3 นี้เป็นการศึกษาการรักษาด้วย IVIg CIDP ครั้งแรกและครั้งเดียวที่มีการประเมินตัวเลือกปริมาณการบำรุงรักษามากกว่าหนึ่งตัว ในการศึกษาในช่วง 6 เดือนได้มีการประเมินประสิทธิภาพความปลอดภัยและความทนทานของการฉีดยาบำรุง 7 ครั้งทุก 3 สัปดาห์ จุดสิ้นสุดประสิทธิภาพหลักคือสัดส่วนของผู้ตอบสนองในกลุ่มที่ให้การรักษาด้วย Panzyga 1.0 กรัม / กก. เทียบกับค่าพื้นฐานที่ 6 เดือนของการรักษา การให้อภัยถูกกำหนดให้เป็น: ผู้ป่วยที่มีการปรับคะแนนความพิการ 10-point Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) ลดลงอย่างน้อย 1 คะแนน

ผลการศึกษาพบว่าเมื่อสิ้นสุดการรักษา 6 เดือนผู้ป่วย 80% (55/69) ได้รับการบรรเทาอาการ INCAT ในขนาด 1.0 กรัม / กก. ซึ่งถึงจุดสิ้นสุดหลักของการศึกษา จุดสิ้นสุดที่สนับสนุนหลายจุดแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพขึ้นอยู่กับขนาดยารวมทั้งกลุ่มขนาด 2.0 กรัม / กิโลกรัมที่ปรับคะแนน INCAT ซึ่งแสดงอัตราการให้อภัย 92% ในกลุ่มขนาด 1.0 ก. / กก. และ 2.0 ก. / กก. ความแข็งแรงในการยึดเกาะเครื่องวัดความพิการที่ครอบคลุม Raschig การอักเสบ (I-RODS) และคะแนนรวมของ Medical Research Council (MRC) ยังแสดงให้เห็นการตอบสนองขึ้นอยู่กับปริมาณ ในการศึกษานี้โดยทั่วไป Panzyga ได้รับการยอมรับอย่างดี อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (GG gt; 5%) ในทุกกลุ่มยา ได้แก่ ปวดศีรษะ (15%) ไข้ (14%) ผิวหนังอักเสบ (10%) และความดันโลหิตเพิ่มขึ้น (8%) ในช่วงระยะเวลาการศึกษาผู้ป่วย 11 คน (8%) ได้รับการให้ยาล่วงหน้า