ยาต้านมะเร็งเป้าหมายของไบเออร์ Vitrakvi ได้นําไปใช้สําหรับรายชื่อในประเทศญี่ปุ่น

ไบเออร์ประกาศเมื่อเร็ว ๆ นี้ว่าได้ยื่นคําขอตลาดยาใหม่ (NDA) สําหรับความแม่นยําของยาเสพติดมะเร็ง Vitrakvi (larotrectinib) กระทรวงสาธารณสุขแรงงานและสวัสดิการ (MHLW). Vitrakvi เป็นสารยับยั้ง TRK ปากที่ออกแบบมาเฉพาะสําหรับการรักษาของเด็กและผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอกที่เป็นของแข็งขั้นสูงหรือการแพร่กระจายในเนื้องอกที่มีไคเนสไซน์ประสาททรอปฮิค (NTRK) ฟิวชั่นของยีน. ปัจจุบัน Vitrakvi ได้รับการอนุมัติในหลายประเทศและภูมิภาคทั่วโลกรวมถึงประเทศสหรัฐอเมริกาบราซิลแคนาดาและสหภาพยุโรป โปรแกรมประยุกต์ในภูมิภาคอื่นๆ กําลังดําเนินการหรือวางแผนไว้

สก็อต Z. Fields, MD, รองประธานอาวุโสและหัวหน้าการพัฒนาเนื้องอกที่ไบเออร์ยากล่าวว่า"ด้วยการส่งนี้เราจะให้ผู้ป่วยและแพทย์ญี่ปุ่นที่มีระดับสูงของการเลือกที่ออกแบบมาโดยเฉพาะสําหรับผู้ใหญ่และมะเร็ง TRK ฟิวชันผู้ป่วยเป็นหนึ่งในขั้นตอนใกล้ชิดและมีศักยภาพในการปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญผลการรักษาโดยไม่คํานึงถึงชนิดของเนื้องอกหรืออายุของผู้ป่วย ก่อนหน้านี้, ยาต้านมะเร็งส่วนใหญ่ใช้สําหรับโรคมะเร็งในส่วนใดส่วนหนึ่งของร่างกาย, และ Vitrakvi ได้รับการพัฒนามาโดยเฉพาะในการรักษาผู้ป่วยมะเร็งฟิวชั่น TRK , ไม่ว่าเนื้องอกมีต้นกําเนิดในร่างกาย. Vitrakvi เป็นความก้าวหน้าที่สําคัญต่อโรคมะเร็งหายากนี้เพราะมันจะแทนที่การรักษาที่มีราคาแพงที่ไม่ได้กําหนดเป้าหมายเฉพาะกับโรคมะเร็งชนิดนี้และยังไม่ได้พิสูจน์ที่มีประสิทธิภาพและปลอดภัยในกลุ่มของผู้ป่วยนี้"

ในประเทศญี่ปุ่น, การส่งของ Vitrakvi NDA จะขึ้นอยู่กับข้อมูลรวมจากจํานวน 102 ผู้ป่วยในระยะที่ผมทดลองสําหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่, ขั้นตอนที่ II สํารวจการทดลองสําหรับผู้ใหญ่และวัยรุ่นและระยะ I / II ลูกเสือทดลองสําหรับผู้ป่วยเด็ก. ในการทดลองเหล่านี้, Vitrakvi ถูกสอบสวนในการรักษามากกว่า 20 เนื้องอกที่เป็นของแข็งกับ histologies ที่แตกต่างกัน, รวมทั้งโรคมะเร็งปอด, มะเร็งต่อมไทรอยด์, เนื้องอก, เนื้องอกในระบบทางเดินอาหาร, มะเร็งลําไส้ใหญ่, cholangiocarcinoma,

จาก 102 ผู้ป่วย, 93 มาจากกลุ่มการวิเคราะห์หลัก, และ 9 เป็นผู้ป่วยที่มีระบบประสาทส่วนกลางหลัก (ระบบประสาทส่วนกลาง) เนื้องอก. ผลการแสดงให้เห็นว่าการรักษา Vitrakvi แสดงให้เห็นอัตราการให้อภัยสูง, ยั่งยืนและรวดเร็วให้อภัย. ข้อมูลเฉพาะคือ: ชุดการวิเคราะห์หลักแสดงให้เห็นว่าอัตราการตอบสนองทั้งหมด (ORR) คือ 72% (95% CI: 62,81) ซึ่งอัตราการตอบสนองที่สมบูรณ์ (CR) คือ 16% และอัตราการตอบสนองบางส่วน (PR) คือ 55% ในการวิเคราะห์เพิ่มเติมอื่น, รวมทั้งผู้ป่วยที่มีหลักระบบประสาทส่วนกลาง, ORR เป็น 67% (95% CI: 57,76), ซึ่ง CR เป็น 15% และ PR เป็น 51%.

ในช่วงเวลาของการวิเคราะห์หลักเวลามัธยกลางการตอบสนองครั้งแรกสําหรับผู้ป่วยที่ได้รับ Viktarvy คือ 1.81 เดือน ในช่วงเวลาของการวิเคราะห์ระยะเวลามัธยฐานของการให้อภัยยังไม่ได้รับการถึง (ช่วง: 1.6 ขึ้นไปถึง 38.7 + เดือน) และ 75% ของผู้ป่วยมีระยะเวลาของการให้อภัย≥12 เดือน ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา, 88% (95%CI: 81,95) ยังมีชีวิตอยู่หนึ่งปีหลังจากเริ่มต้นของการรักษา. ในขณะที่การวิเคราะห์, การอยู่รอดของมัธยฐานฟรีก้าวหน้า (PFS) ยังไม่ได้รับการมาถึง. ความปลอดภัยของผู้ป่วย 125 รายที่มียีน NTRK ฟิวชั่นได้รับการประเมิน เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่ (AEs) เกรด 1 หรือเกรด 2 เพียง 3% ของผู้ป่วยที่ต้องหยุดการรักษาอย่างถาวรเนื่องจาก AES ที่เกิดขึ้นในระหว่างการรักษา. 199(15%) ผู้ป่วยรายงานการลดขนาดยา, ซึ่ง 10 (8%) เนื่องจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่ที่ส่งผลให้ลดขนาดยาที่เกิดขึ้นในช่วงสามเดือนแรกของการรักษา.

การรักษา Viktarvy ของ TRK fusion-ผู้ใหญ่และเด็กที่มีโรคมะเร็งมีการปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญทางคลินิกในคุณภาพผู้ป่วยในชีวิต (QoL). ในการทดลองทางคลินิกสองทั่วโลกหลายศูนย์, 60% ของผู้ป่วยผู้ใหญ่รายงานการปรับปรุงใน EORTC QLQ-C30 คะแนนสุขภาพทั่วโลก. สําหรับผู้ป่วยในเด็ก 76% ของผู้ป่วยรายงานการปรับปรุงในคะแนน PedsQL โดยรวม

โดยทั่วไปแล้วมะเร็งฟิวชั่น TRK จะไม่ค่อยพบ, สามารถส่งผลกระทบต่อเด็กและผู้ใหญ่, และเกิดขึ้นที่ความถี่ที่แตกต่างกันในเนื้องอกชนิดที่แตกต่างกัน. เมื่อยีน NTRK จะหลอมรวมกับยีนอื่นที่ไม่เกี่ยวข้องในการผลิตโปรตีน TRK เปลี่ยนแปลง, TRK fusion โรคมะเร็งจะเกิดขึ้น. โปรตีนที่เปลี่ยนแปลงหรือโปรตีน TRK ฟิวชั่นกลายเป็นที่ใช้งานหรือ overexpressed, เรียกการทํางานของสัญญาณ cascades ระหว่างเซลล์ โปรตีนฟิวชั่น TRK เหล่านี้, เป็นไดรเวอร์ของ oncogenes, สามารถส่งเสริมการแพร่กระจายของเนื้องอกและการเจริญเติบโตไม่ว่าเนื้องอกที่มา.

Vitrakvi เป็นผู้บุกเบิกยับยั้ง TRK ปาก. สารออกฤทธิ์ยา, larotrectinib, เป็นที่มีศักยภาพ, ปาก, และเลือก tropomyosin ไคเนส (TRKs) ยับยั้งการออกแบบมาเพื่อเป้าหมายโดยตรง TRK (รวมทั้ง TRKB, TRKB , และ TRKC), ปิดลงเส้นทางสัญญาณที่นําไปสู่ การเจริญเติบโตของเนื้องอก TRK ฟิวชั่น. เนื้องอกที่ขับเคลื่อนด้วย TRK fusion สามารถเกิดขึ้นได้ในส่วนต่างๆของร่างกาย, และรูปแบบการรักษาแบบแผน (เช่นการผ่าตัด, เคมีบําบัด, รังสีบําบัด, ฯลฯ ) มักจะไม่สามารถบรรลุผลการรักษาที่น่าพอใจ.

Vitrakvi เป็นวิธีการรักษาที่เป็นอิสระจาก histology, การพัฒนาเป็นพิเศษในการรักษาเนื้องอกที่ดําเนินการฟิวชั่น NTRK ยีน, โดยไม่คํานึงถึงที่เนื้องอกมาในร่างกาย. ในเด็กและผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอกฟิวชั่น TRK, Vitrakvi มีประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งรวมทั้งระบบประสาทส่วนกลางหลัก (ระบบประสาทส่วนกลาง) เนื้องอกและการแพร่กระจายของสมอง, ทั้งให้อัตราการให้อภัยสูงและ remissions ทนทาน, โดยไม่คํานึงถึงอายุของผู้ป่วยและเนื้องอก

ในตอนท้ายของเดือนพฤศจิกายน 2018, Vitrakvi ได้รับชุดแรกของโลกในสหรัฐอเมริกา, กลายเป็นยายับยั้ง TRK ปากแรกได้รับการอนุมัติในประวัติศาสตร์และครั้งแรก "ชนิดโรคมะเร็งไม่ จํากัด, คลื่นกว้าง" ยาเสพติดต้านมะเร็งเป้าหมายที่ไม่เกี่ยวข้องกับชนิดของเนื้องอก . ปัจจุบัน Vitrakvi ได้รับการอนุมัติในหลายประเทศและภูมิภาคทั่วโลกรวมถึงสหภาพยุโรป