ยาใหม่สำหรับโรคจิตเภท! บริษัท การบำบัดภายในเซลล์ Caplyta (lumateperone) ได้รับการอนุมัติจาก US FDA

Intra-Cellular Therapies (ICT) เป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการพัฒนานวัตกรรมการรักษาโรคของระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ได้อนุมัติ Caplyta (lumateperone) สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรคจิตเภท บริษัท คาดว่าจะเปิดตัว Caplyta ออกสู่ตลาดภายในสิ้นไตรมาสแรกของปี 2020

ในแง่ของยาปริมาณที่แนะนำของ Caplyta คือ 42 มก. วันละครั้งนำมาพร้อมกับอาหารและไม่จำเป็นต้องมีการไตเตรทปริมาณ ควรสังเกตว่าฉลากยาของ Caplyta มีคำเตือนแบบกล่องดำระบุว่าผู้ป่วยโรคจิตที่มีภาวะสมองเสื่อมมีความเสี่ยงเพิ่มขึ้นต่อการเสียชีวิตเมื่อรับการรักษาด้วยโรคทางจิตเวช Caplyta ไม่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาผู้ป่วยโรคจิตที่เกี่ยวข้องกับภาวะสมองเสื่อม

ประสิทธิภาพของ Caplyta 42 มก. นั้นแสดงให้เห็นในการทดลองที่ควบคุมด้วยยาหลอกสองครั้งซึ่งมีความแตกต่างอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติในคะแนนโดยรวมของจุดสิ้นสุดหลักขนาดของอาการทางบวกและลบ (PANSS) ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด (≥5% และสามัญสองเท่าของยาหลอก) รวมอาการง่วงนอน / ใจเย็น (24% เทียบกับ 10%) และปากแห้ง (6% เทียบกับ 2%)

ในการรวบรวมข้อมูลจากการศึกษาระยะสั้นการเพิ่มน้ำหนักกลูโคสการอดอาหารไตรกลีเซอไรด์และคอเลสเตอรอลรวมในกลุ่ม Caplyta และยาหลอกมีความคล้ายคลึงกับการเปลี่ยนแปลงค่าเฉลี่ยในระดับพื้นฐานอุบัติการณ์ของอาการ extrapylic อยู่ที่ 6.7% ในกลุ่ม Caplyta และ 6.3% ในกลุ่มยาหลอก

ดร. ชารอนเมตส์ประธานและผู้บริหารด้าน ICT ของไอซีทีกล่าวว่า: "เรามั่นใจว่าแคพลีตาจะให้บริการทางเลือกการรักษาใหม่ที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพซึ่งจะช่วยให้ผู้ใหญ่หลายล้านคนเป็นโรคจิตเภทการอนุมัติถือเป็นจุดสูงสุดของการวิจัยทางวิทยาศาสตร์ มีความซาบซึ้งอย่างยิ่งต่อผู้ป่วยผู้ดูแลและผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพที่มีส่วนในการพัฒนา Caplyta "

โรคจิตเภทเป็นโรคทางจิตที่ร้ายแรงที่ส่งผลกระทบต่อชาวอเมริกันประมาณ 2.4 ล้านคนโรคจิตเภทเป็นลักษณะของอาการทางคลินิกที่หลากหลายของอาการทางจิตเวชเฉียบพลันรวมถึงอาการประสาทหลอนและอาการหลงผิดมักจะต้องเข้าโรงพยาบาลเพื่อรับการรักษาโรคนี้เรื้อรังและตลอดชีวิต พร้อมกับภาวะซึมเศร้าและฟังก์ชั่นทางสังคมและความสามารถทางปัญญาค่อยๆเสื่อมสภาพผู้ป่วยจิตเภทมักจะเกิดจากผลข้างเคียงเช่นการเพิ่มน้ำหนักและความผิดปกติของการเคลื่อนไหวและหยุดการรักษา

ส่วนประกอบทางเภสัชกรรมที่สำคัญของ Caplyta คือ lumateperone ซึ่งเป็นยาโมเลกุลขนาดเล็กชั้นหนึ่งที่สามารถเลือกควบคุม serotonin, dopamine และกลูตาเมตซึ่งเป็นสารสื่อประสาทที่เกี่ยวข้องกับโรคร้ายแรง ซึ่งแตกต่างจากยาเสพติดโรคจิตเภทที่มีอยู่, lumateperone เป็นโดปามีนรับฟอสเฟตโปรตีน modulator (DPPM) ที่กระทำเป็น agonist บางส่วน presynaptic และศัตรูแบบโพสต์แน็ปทิคบนตัวรับ D2

กลไกนี้พร้อมกับการติดต่อที่อาจเกิดขึ้นกับตัวรับ 5-ht2a, serotonin transporters, และตัวรับ D1, เช่นเดียวกับกลูตาเมตโดยทางอ้อม, อาจส่งผลให้ประสิทธิภาพของ lumateperone ในช่วงของอาการทางจิตที่ดีขึ้น, สารประกอบนี้มีศักยภาพที่จะเป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของ neuropsychiatric และโรค neurodegenerative

สูตรโครงสร้าง lumateperone

ในสหรัฐอเมริกา FDA ได้รับสถานะ lumateperone fast-track สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรคจิตเภทในเดือนพฤศจิกายน 2560 นอกจากโรคจิตเภท ICT ยังพัฒนา lumateperone สำหรับการรักษาโรคทางจิตเวชอื่น ๆ รวมถึงความผิดปกติด้านพฤติกรรมในผู้ป่วยโรคสมองเสื่อมโรคอัลไซเมอร์ และความผิดปกติอื่น ๆ ของระบบประสาทและระบบประสาท

ในเดือนกรกฎาคม lumateperone เป็นผลการศึกษาขั้นสูงสุดของการศึกษาทางคลินิกระยะที่สอง (การศึกษา 401, การศึกษา 404) โดยใช้การรักษาด้วยยาเดี่ยวสำหรับโรค Bipolar I หรือภาวะซึมเศร้าครั้งใหญ่ที่เกี่ยวข้องกับสองขั้ว ข้อมูลแสดงให้เห็นว่า lumateperone 42 มก. มาถึงจุดสิ้นสุดหลักสำหรับการปรับปรุงภาวะซึมเศร้า (p <0.001) และจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญสำหรับการปรับปรุงความรุนแรงของภาวะซึมเศร้า="" (p=""><0.001) ในการศึกษา="" 404=""> อย่างไรก็ตามในการศึกษา 401 ทั้งสองขนาดของ lumateperone (42 มก. และ 28 มก.) ไม่ถึงจุดสิ้นสุดหลักเนื่องจากการตอบสนองทางคลินิกสูงในกลุ่มยาหลอก Lumateperone มีความปลอดภัยและความทนทานสูงในการศึกษา 2 ครั้ง