Ocaliva (OCA, Obeticholic Acid) ถูกเลื่อนออกไปเป็นครั้งที่สามในสหรัฐอเมริกาและตำแหน่งผู้นำของการสกัดกั้นยังคงไม่เปลี่ยนแปลง!

Intercept Pharma เป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการพัฒนาและทำการตลาดเชิงการบำบัดแบบใหม่สำหรับการรักษาโรคตับที่ก้าวหน้าและไม่ติดเชื้อไวรัส เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ประกาศว่าจากการหารือเมื่อต้นสัปดาห์ที่ผ่านมาสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ได้แจ้งให้ บริษัท ทราบว่าการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษา (AdCom) ซึ่งจะมีกำหนดในเดือนมิถุนายน 9, {{ 2}}, ถูกเลื่อนออกไปเนื้อหาของการประชุมที่เกี่ยวข้องกับ บริษัท' ยาเสพติด Ocaliva (กรด obeticholic, OCA, กรด obeticholic) สำหรับการรักษาที่ไม่มีแอลกอฮอล์ steatohepatitis (NASH) ที่เกิดจากโรคปอดตับ การใช้ยาใหม่ (NDA) หลังจากเผยแพร่ข่าวราคาหุ้นของ Intercept' ลดลง 15%

ความล่าช้าเกิดจากความต้องการของ FDA ในการตรวจสอบข้อมูลเพิ่มเติมซึ่ง บริษัท วางแผนที่จะส่งในสัปดาห์นี้ FDA ได้ระบุว่าจะสร้างวัน AdCom ใหม่ในอนาคตอันใกล้ ขณะนี้ Intercept คาดว่าการทบทวน NDA ของ FDA จะเกินวันที่ดำเนินการตามเป้าหมายของเดือนมิถุนายน 26, 2020 ใน" พระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (PDUFA)"

ในตอนท้ายของเดือนพฤศจิกายน 2019, FDA ยอมรับ Ocaliva' s ของ NDA และได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญ แอปพลิเคชั่น NDA เร่งการอนุมัติ Ocaliva สำหรับการรักษาโรคปอดที่เกิดจาก steatohepatitis ที่ไม่มีแอลกอฮอล์ (NASH) ในเวลานั้น FDA กำหนดวันที่เป้าหมาย PDUFA เป็นเดือนมีนาคม 26, 2020

มันเป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่าความล่าช้านี้ไม่ได้เป็นครั้งแรกที่มันล่าช้า ที่จริงแล้วมันถูกเลื่อนออกไป 2 ครั้งก่อน ครั้งแรกคือในช่วงกลางเดือนธันวาคม 2019 สกัดกั้นประกาศว่าองค์การอาหารและยาได้แจ้งให้ บริษัท ทราบว่า บริษัท ได้เลื่อนเวลาการประชุม AdCom ไปเป็นเดือน 22 2020 และวันที่เป้าหมาย PDUFA จะถูกขยายออกไป ครั้งที่สองคือเมื่อปลายเดือนมีนาคม 2020, สกัดกั้นอีกครั้งประกาศว่าองค์การอาหารและยาล่าช้าการประชุม AdCom จนถึงเดือนมิถุนายน 9 เนื่องจากการระบาดของโรคปอดบวม coronavirus (COVID-19) ใหม่ ความล่าช้าล่าสุดนี้เป็นความล่าช้าครั้งที่สาม

ในอดีต 2 ปีฝ่ายตรงข้ามจำนวนมากในสนาม NASH ประสบความพ่ายแพ้รวมถึง Gilead Sciences ดังนั้นตำแหน่งผู้นำของ Intercept จึงไม่เปลี่ยนแปลง ความล่าช้าล่าสุดจะไม่ทำให้คู่แข่งรายอื่นชนะ

ในสหรัฐอเมริกาคาดว่า NASH จะกลายเป็นสาเหตุหลักของการปลูกถ่ายตับทันทีที่ 2020 หากได้รับการอนุมัติ Ocaliva จะเป็นวิธีแรกที่สามารถใช้รักษาผู้ป่วยที่เป็นพังผืดในตับที่เกิดจาก NASH โดยเฉพาะอย่างยิ่งมูลค่าการกล่าวขวัญว่าในแง่ของ NASH, OCA เป็นยาวิจัยเฉพาะที่ได้รับการพัฒนาคุณสมบัติยา (BTD) โดย FDA นอกจากนี้ยังเป็นยาวิจัยตัวแรกในโลกที่เข้ามาและเป็นคนแรกที่สำเร็จการทดลองทางคลินิกระยะที่สาม .

ในเดือนธันวาคม 2019, ผลบวกของการวิเคราะห์ระยะกลางของการศึกษาระยะที่ 3 Regenerate ประเมิน Ocaliva (กรด obeticholic, OCA) ในการรักษาโรคปอดที่เกิดจากการไม่ติดแอลกอฮอล์ steatohepatitis (NASH) ใน Lancet (มีดหมอ) นี่เป็นสิ่งพิมพ์ฉบับสุดท้ายที่ได้รับการตรวจสอบโดยเพื่อนเพื่อประเมินผลลัพธ์เชิงบวกของการศึกษาทางคลินิกที่สำคัญของยาที่ใช้ในการสืบสวนสำหรับ NASH

การศึกษาได้ดำเนินการในผู้ป่วยที่มีระยะ 2 หรือ 3 พังผืดในตับเนื่องจาก NASH และประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของสอง OCA (10 mg และ 25 mg ครั้งเดียว ทุกวัน) เทียบกับยาหลอก

ในการวิเคราะห์ประสิทธิภาพเบื้องต้นที่การวิเคราะห์ระยะกลางล่วงหน้า 18 เดือนเมื่อเทียบกับยาหลอกจุดสิ้นสุดประจำวันของ 25 mg ปริมาณ 0CA ถึงการปรับปรุงพังผืด (≥ 1 เวที) และ NASH ไม่ทำให้ปลายทางหลักแย่ลง (p=0. 0002) นอกจากนี้เมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอกพบว่าสัดส่วนผู้ป่วยในกลุ่ม {O {3}} มก. ปริมาณยา OCA สูงถึงจุดสิ้นสุดหลักของการกำจัด NASH และไม่มีอาการปอดพังผืด

Zobair M. Younossi ศาสตราจารย์และหัวหน้าแผนกการแพทย์ของ Innova Fairfax School of Medicine ประธานคณะกรรมการ Regenerate และเป็นผู้เขียนคนแรกของบทความกล่าวว่า:" การศึกษาระยะที่สามเป็นครั้งแรกในสนาม NASH แสดงถึงเขตข้อมูลของตับ ลุ่มน้ำที่แท้จริง ผลป้องกันการเกิดพังผืดที่สังเกตได้หลังจาก 18 เดือนของการรักษา OCA ในการศึกษา REGENERATE มีความหมายเป็นพิเศษเพราะพังผืดเป็นตัวพยากรณ์เนื้อเยื่อที่สำคัญที่สุดของภาวะตับวายและการเสียชีวิตในผู้ป่วย NASH"

Ocaliva เป็นตัวเอก farnesoid X receptor (FXR) FXR เป็นตัวรับนิวเคลียร์ที่แสดงในตับและลำไส้เล็ก มันเป็นตัวควบคุมหลักของกรดน้ำดีการอักเสบพังผืดและเส้นทางการเผาผลาญ ในสหรัฐอเมริกา Ocaliva ได้รับการอนุมัติให้จดทะเบียนในเดือนพฤษภาคม 2016 สำหรับการรักษาโรคท่อน้ำดีอักเสบทางเดินน้ำดีปฐมภูมิ (PBC) ปัจจุบัน Ocaliva กำลังได้รับการพัฒนาเพื่อรักษาโรคตับเรื้อรังอื่น ๆ อีกมากมายรวมถึง NASH, ท่อน้ำดีอักเสบแข็งปฐมภูมิและทางเดินน้ำดีตีบตัน

Steatohepatitis ที่ไม่มีแอลกอฮอล์ (NASH) เป็นโรคตับขั้นรุนแรงที่เกิดจากการสะสมไขมันตับมากเกินไปที่ทำให้เกิดการอักเสบเรื้อรังนำไปสู่การเกิดพังผืดที่ก้าวหน้า (แผลเป็น) ซึ่งสามารถนำไปสู่โรคตับแข็งตับวายมะเร็งตับและความตาย fibrosis ขั้นสูงมีความเกี่ยวข้องกับการเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญในการเจ็บป่วยและการเสียชีวิตที่เกี่ยวข้องกับตับในผู้ป่วย NASH

ตาม" ธรรมชาติ" นิตยสาร NASH ได้กลายเป็นสาเหตุที่พบบ่อยที่สุดเป็นอันดับสองของการปลูกถ่ายตับหลังจากโรคไวรัสตับอักเสบซีในสหรัฐอเมริกาและคาดว่าจะกลายเป็นสาเหตุหลักใน 2020 ในปัจจุบันตลาด NASH มีมูลค่าถึง 40 พันล้านเหรียญสหรัฐ อย่างไรก็ตามแม้จะมีความต้องการทางการแพทย์อย่างเร่งด่วน แต่ก็ยังไม่มียาใดที่ได้รับการรับรองให้รักษา NASH