สารยับยั้งตัวรับ C5a ที่เลือกในช่องปากครั้งแรก Avacopan เข้าสู่การตรวจสอบในสหภาพยุโรป!

บริษัทเวชศาสตร์ไตทางการแพทย์ Vifor Fresenius (VFMCRP) ซึ่งเป็นบริษัทย่อยของ Vifor Pharmaceuticals และ ChemoCentryx ได้ประกาศเมื่อเร็ว ๆ นี้ว่าสํานักงานเวชศาสตร์ยุโรป (EMA) ได้ยอมรับใบสมัครอนุญาตทางการตลาด (MAA) สําหรับ avacopan (CCX168) ซึ่งใช้ในการรักษา antineutrophils Anti--neutrophil cytoplasmic แอนติบอดี (ANCA) ที่เกี่ยวข้องกับ vasculitis (granulomatosis กับ polyangiitis [GPA] และ polyangiitis กล้องจุลทรรศน์ [MPA]) ซึ่งเป็นโรคภูมิต้านทานที่หายากและร้ายแรงมีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่บรรลุผลสูงสําหรับการรักษาเป้าหมาย

หากได้รับการอนุมัติ avacopan จะกลายเป็นตัวยับยั้ง 5a ตัวรับ 5a แบบเลือกแรกสําหรับการรักษาโรค vasculitis ที่เกี่ยวข้องกับ ANCA ข้อมูลจากขั้นตอนสําคัญระดับโลก 3 การทดลองทางคลินิก ADVOCATE แสดงให้เห็นว่าเมื่อเทียบกับกลุ่มรักษา prednisone, กลุ่มการรักษา avacopan มีความได้เปรียบทางสถิติในการให้อภัยอย่างยั่งยืนในสัปดาห์ที่ 52. ในการทดลองนี้, เมื่อเทียบกับกลุ่มรักษา prednisone, ความเป็นพิษ glucocorticoid ของกลุ่มการรักษา avacopan ลดลงอย่างมีนัยสําคัญ, การทํางานของไตได้รับการปรับปรุงอย่างมาก, และคุณภาพที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพของตัวชี้วัดชีวิตยังได้รับการปรับปรุงอย่างมาก.

โครงสร้างทางเคมีของ Avacopan

EMA จะตรวจสอบแอปพลิเคชัน avacopan ตามกระบวนการอนุมัติการตลาดแบบรวมศูนย์ หากได้รับการอนุมัติ avacopan จะได้รับอนุญาตให้ขายในทุกประเทศสมาชิกสหภาพยุโรปเช่นเดียวกับไอซ์แลนด์ลิกเตนสไตน์และนอร์เวย์ VFMCRP คาดว่า avacopan จะได้รับการอนุมัติในช่วงครึ่งหลังของปี 2021

Avacopan เป็นโมเลกุลขนาดเล็กในช่องปากและสารยับยั้งการเลือกของตัวรับ C5a เสริม C5aR1 โดยการปิดกั้นตัวรับสําหรับชิ้นส่วนระบบเสริมการอักเสบ C5a (C5aR) ที่มีอยู่บนพื้นผิวของเซลล์อักเสบทําลายล้างเช่น neutrophils, avacopan สามารถป้องกันความสามารถของเซลล์เหล่านี้ที่จะเกิดความเสียหายต่อการเปิดใช้งาน C5a ซึ่งเป็นหลอดเลือดของ ANCA ปัจจัยการขับขี่ของการอักเสบ การรักษา Avacopan มีจุดมุ่งหมายเพื่อควบคุมกระบวนการฉีดวัคซีนอักเสบได้อย่างมีประสิทธิภาพป้องกันการเกิดซ้ําและลดความเสี่ยงของความเสียหายที่เกี่ยวข้องกับการรักษา นอกจากนี้ avacopan ยังยับยั้ง C5aR1 เท่านั้นเพื่อให้เส้นทาง C5a I ทํางานได้ตามปกติผ่านตัวรับ C5L2

ปัจจุบัน ChemiCentryx กําลังพัฒนา avacopan สําหรับการรักษาผู้ป่วยโรค glomerular C3 (C3G) และเยื่อบุผิว hidradenitis suppurativa (HS) ก่อนหน้านี้, องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้ให้ avacopan การกําหนดยาเด็กกําพร้าสําหรับการรักษาโรค vasculitis ที่เกี่ยวข้องกับ ANCA, C3G, และโรคยูรีมิก hemolytic ที่ผิดปกติ (aHUS). ในสหภาพยุโรป EMA ได้ให้ avacopan การกําหนดยาเด็กกําพร้าสําหรับการรักษา C3G และสองประเภทของ ANCA vasculitis: granulomatosis กับ polyangiitis (GPA) และ polyangiitis กล้องจุลทรรศน์ (MPA)