Vutrisiran ข้อมูลใหม่ 18 เดือน: การรักษา HATTR Amyloidosis ด้วย Polyneuropathy อย่างมีประสิทธิภาพ!

Alnylam เป็นบริษัทบำบัดด้วย RNAi ชั้นนำของอุตสาหกรรม เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัทได้ประกาศผลการศึกษาในเชิงบวกของ vutrisiran ระยะที่ 3 HELIOS-A เป็นระยะเวลา 18 เดือน Vutrisiran เป็นการบำบัดด้วย RNAi ที่อยู่ระหว่างการพัฒนา โดยฉีดเข้าใต้ผิวหนังทุกๆ 3 เดือน เพื่อรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรค transthyretin amyloidosis polyneuropathy (hATTR-PN) ที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม ก่อนหน้านี้ การศึกษาได้มาถึงจุดสิ้นสุดหลักและจุดสิ้นสุดรองทั้งหมดที่จุดเวลา 9 เดือน

ผลลัพธ์ล่าสุดที่เผยแพร่ในครั้งนี้แสดงให้เห็นว่าการศึกษาได้ไปถึงจุดยุติทุติยภูมิทั้งหมดที่วัด ณ จุดเวลา 18 เดือน: เมื่อเปรียบเทียบกับข้อมูลยาหลอกภายนอกของยา RNAi Onpattro (patisiran) ระยะที่ 3 การศึกษาของ APOLLO การรักษาด้วย vutrisiran ทำให้เกิดความเสียหายต่อเส้นประสาทส่วนปลาย (mNIS) +7) คุณภาพชีวิต (QOL) ความเร็วในการเดิน ภาวะโภชนาการ และความทุพพลภาพโดยรวมดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ ในแง่ของจุดยุติทุติยภูมิสุดท้าย ตามที่คาดไว้ กลุ่มทรีทเมนต์ vutrisiran แสดงให้เห็นไม่ด้อยกว่าในการลดระดับ TTR ในซีรัมเมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มการรักษา Onpattro ในการศึกษา

นอกจากนี้ เมื่ออายุ 18 เดือน ผู้ป่วยที่รักษาด้วย vutrisiran ยังพบว่ามีการปรับปรุงจุดยุติแบบสำรวจหลายจุด เมื่อเทียบกับยาหลอก ผู้ป่วยที่ได้รับ vutrisiran พบว่าจุดสิ้นสุดของ cardiac biomarker NT-proBNP ดีขึ้น (การวัดความดันหัวใจ) นอกจากนี้ เมื่อเทียบกับยาหลอก ผู้ป่วยที่รักษาด้วย vutrisiran ยังดีขึ้นในพารามิเตอร์ echocardiographic บางอย่าง ในที่สุด ในผู้ป่วย 48 รายที่วางแผนไว้ การรักษาด้วย vutrisiran สัมพันธ์กับการปรับปรุงการรับเทคนีเชียม (Technetium) ในหัวใจของผู้ป่วยส่วนใหญ่ ซึ่งเป็นหลักฐานที่บ่งชี้ว่าปริมาณอะไมลอยด์ในหัวใจลดลง

ในการศึกษานี้ vutrisiran ยังคงแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและความทนทาน Alnylam วางแผนที่จะประกาศผลเต็ม 18 เดือนในการประชุมทางการแพทย์ในต้นปี 2565

siRNA: ปิดเสียงยีนเฉพาะ ลดช่วงการแสดงออก 99%

Vutrisiran เป็นการบำบัดด้วย RNAi ใต้ผิวหนังภายใต้การพัฒนาเพื่อรักษา ATTR amyloidosis รวมถึงกรรมพันธุ์ (hATTR) และ wild-type (wtATTR) amyloidosis Vutrisiran สามารถกำหนดเป้าหมายและปิดเสียง RNA ของผู้ส่งสารเฉพาะ โดยปิดกั้นก่อนที่จะมีการผลิตโปรตีน transthyretin (TTR) ชนิดไวด์และกลายพันธุ์

Vutrisiran ถูกฉีดเข้าใต้ผิวหนังทุกๆ ไตรมาส (3 เดือน) ซึ่งสามารถช่วยลดการสะสมของ TTR amyloid ในเนื้อเยื่อ ส่งเสริมการกำจัด TTR amyloid ที่สะสมอยู่ในเนื้อเยื่อ และอาจฟื้นฟูการทำงานของเนื้อเยื่อเหล่านี้ vutrisiran ใช้ Alnylam' s Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc conjugated delivery platform ซึ่งมีจุดมุ่งหมายเพื่อปรับปรุงศักยภาพและความเสถียรในการเผาผลาญสูง ทำให้สามารถฉีดเข้าใต้ผิวหนังได้ไม่บ่อยนัก

ปัจจุบัน แอปพลิเคชั่นทางการตลาดของ vutrisiran สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี hATTR-PN อยู่ระหว่างการตรวจสอบโดย US FDA และ European Union EMA ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป vutrisiran ได้รับการรับรอง Orphan Drug Designation (ODD) สำหรับการรักษา ATTR amyloidosis และในสหรัฐอเมริกายังได้รับรางวัล Fast Track Designation (FTD) สำหรับการรักษา hATTR-PN สำหรับผู้ใหญ่ Vutrisiran กำลังอยู่ระหว่างการตรวจสอบลำดับความสำคัญโดย US FDA และวันที่เป้าหมายของพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) คือ 14 เมษายน 2022