Arikayce ได้รับการอนุมัติในสหภาพยุโรป: ยาแรกในการรักษาโรคปอด mycobacterium (NTM) ที่เกิดจาก Mycobacterium avium (MAC)!

Insmed เป็น บริษัท ชีวเภสัชกรรมระดับโลกที่อุทิศตนเพื่อเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยที่มีโรครุนแรงและหายาก เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ประกาศว่าคณะกรรมาธิการยุโรป (EC) ได้อนุมัติ Arikayce (การระงับการสูดดมอะมิคาซิน liposomal) สําหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีทางเลือก จํากัด และไม่มีโรคปอดเรื้อรังสําหรับการรักษาโรคไข้หวัดไมโคแบคทีเรีย (MAC) ที่เกิดจากการติดเชื้อในปอด mycobacteria (NTM) นี่เป็นโรคปอดที่ทําให้เสื่อมสภาพเรื้อรังที่สามารถเพิ่มการเจ็บป่วยและการตายของผู้ป่วยได้อย่างมีนัยสําคัญ ก่อนหน้านี้ Arikayce ได้รับการกําหนดยาเด็กกําพร้าสําหรับการรักษาการติดเชื้อปอด NTM ในสหภาพยุโรป

ในสหรัฐอเมริกา Arikayce ได้รับการอนุมัติในเดือนกันยายน 2018 และปัจจุบันเป็นยาเดียวในการรักษาโรคปอด MAC การอนุมัติของ Arikayce สําหรับรายชื่อในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรปเป็นก้าวสําคัญในการพัฒนาการดูแลผู้ป่วยโรคปอด MAC

วิล ลูอิส ประธานและซีอีโอของ Insmed กล่าวว่า "เรามีความยินดีเป็นอย่างยิ่งที่สหภาพยุโรป (EU) ได้อนุมัติการรักษาเป็นครั้งแรกเพื่อช่วยจัดการโรคที่ยากต่อการรักษานี้ให้การรักษาแบบใหม่สําหรับผู้ป่วยที่มีทางเลือกในการรักษาน้อย รักษา การอนุมัติในวันนี้ตอกย้ําความมุ่งมั่นของเราในการให้บริการชุมชนโรคปอด MAC ทั่วโลก เราหวังว่าจะนํา Arikayce ไปยังผู้ป่วยที่เหมาะสมในสหภาพยุโรป"

การอนุมัตินี้ขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการแปลงการศึกษาทางคลินิกระยะที่สามทั่วโลก การศึกษาได้ดําเนินการในผู้ป่วยที่มีโรคปอด NTM ทนไฟที่เกิดจาก MAC และผลการศึกษาพบว่าการศึกษามาถึงจุดสิ้นสุดหลัก: ในเดือนที่ 6 ของการรักษาเมื่อเทียบกับระบบการปกครองหลายยาเสพติดตามแนวทาง (MDR), Arikayce วันละครั้งการรักษารวมกับ MDR สามารถเพิ่มอัตราการแปลงของวัฒนธรรมเสมหะ (p<0.0001). the="" specific="" data="" are:="" at="" the="" 6th="" month="" of="" treatment,="" 29%="" of="" patients="" in="" the="" arikayce="" and="" gbt="" combined="" treatment="" group="" eliminated="" the="" evidence="" of="" ntm="" lung="" disease="" caused="" by="" mac="" in="" the="" sputum,="" and="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" gbt="" treatment="" group="" was="" only="">

Arikayce เป็นสูตรอะมิคาซินใหม่วันละครั้งสําหรับการสูดดม Amikacin เป็นยาปฏิชีวนะ aminoglycoside ที่มีผลการรักษาในความหลากหลายของ NTMs แต่จะต้องมีการบริหารทางหลอดเลือดดําและการใช้งานมี จํากัด เนื่องจากความเป็นพิษอย่างรุนแรงต่อการได้ยินความสมดุลและการทํางานของไต

เทคโนโลยีไลโปโซมปอดขั้นสูงของ Insmed ใช้ไลโปโซมที่เป็นกลางเพื่อส่งมอบอะมิคาซินโดยตรงไปยังปอดซึ่งยาจะถูกดูดซึมโดยมาโครปอดที่ติดเชื้อ NTM นี้ยืดการเปิดตัวของอะมิคาซินในปอดในขณะที่ลดการสัมผัสระบบ, ซึ่งจะช่วยลดความเป็นพิษของระบบ. ความสามารถของ Arikayce ในการเข้าสู่ปอดโดยตรงในระดับสูงทําให้เป็นข้อได้เปรียบที่แตกต่างจากดาวอะมิกะทางหลอดเลือดดํา Arikayce ใช้ระบบ nebulization Lamira ที่ผลิตโดย PARI Pharma GmbH สําหรับการบริหารวันละครั้ง

ในสหรัฐอเมริกา Arikayce เป็นการรักษาครั้งแรกและได้รับการอนุมัติสําหรับโรคปอด MAC เท่านั้น ยาเสพติดได้รับการอนุมัติในเดือนกันยายน 2018 เป็นส่วนหนึ่งของโปรแกรมยาต้านเชื้อแบคทีเรียรวมสําหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีจํากัดหรือไม่มีตัวเลือกการรักษาในการรักษาการติดเชื้อปอด NTM ที่เกิดจาก MAC ก่อนหน้านี้, องค์การอาหารและยาได้ให้การกําหนดยา Arikayce เด็กกําพร้า, การกําหนดยา Breakthrough, และการกําหนดผลิตภัณฑ์โรคติดเชื้อ (QIDP) ที่มีคุณภาพ.

นอกจากนี้ Insmed ยังยื่นใบสมัครยาใหม่สําหรับ Arikayce ในญี่ปุ่นสําหรับการรักษาโรคปอด NTM ที่เกิดจาก MAC ที่มีการตอบสนองไม่เพียงพอต่อการรักษาก่อนหน้านี้ แนวทางการรักษาระหว่างประเทศใหม่ที่ออกในเดือนกรกฎาคม 2020 แนะนําให้ใช้ Arikayce ร่วมกับระบบการปกครองแบบหลายยา (MDR) สําหรับผู้ป่วยโรคปอด MAC ที่ล้มเหลวในการรักษามาตรฐานเป็นเวลาอย่างน้อย 6 เดือน