โบเอดริงเกอร์ อินเกลไฮม์ โอเฟล (Nintedanib) เปิดตัวการศึกษาเฟสที่สามทั่วโลกในกุมารเวชศาสตร์!

เมื่อเร็ว ๆ นี้ Boehringer Ingelheim ประกาศว่าการศึกษาทางคลินิกทั่วโลกขั้นตอนที่ III InPedILD (NCT04093024) การประเมิน Ofev (Nintedanib) สําหรับการรักษาผู้ป่วยเด็กที่มีโรคปอดคั่นระหว่าง (IDL) ลงทะเบียนผู้ป่วยคนแรก.

InPedILD เป็นแบบสุ่ม, ตาบอด, ควบคุมด้วยยาหลอก, ศูนย์การศึกษา III หลายระดับสากลที่จะรับสมัครผู้ป่วยที่ประมาณ 70 เว็บไซต์ทดลองทางคลินิกใน 24 ประเทศทั่วโลก. การศึกษาจะลงทะเบียนเด็กและวัยรุ่น (6-17 ปี) กับโรคปอดเรื้อรังอย่างมีนัยสําคัญทางคลินิกกับ ILD ปริมาณการสัมผัสและความปลอดภัย Ofev จะได้รับการประเมิน. โอเอฟจะถูกจัดการรับประทานสําหรับ 24 สัปดาห์บนพื้นฐานของการดูแลประจําวัน, และจากนั้นระยะเวลาที่แตกต่างกันจะถูกนําไปใช้. โอเรฟดําเนินการรักษาฉลากเปิด. จุดสิ้นสุดหลักคือความเข้มข้นของพลาสม่า Ofev ที่สัปดาห์ 2 และ 26 และจํานวนผู้ป่วยที่มีประสบการณ์ TEATE (เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์เนื่องจากการรักษา) ในสัปดาห์ที่ 24

เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่า InPedILD เป็นการทดลองทางคลินิกครั้งแรกของโลกของ ILD ในเด็กและวัยรุ่น การทดลองจะขึ้นอยู่กับการทดลอง OFEV ของขั้นตอนที่ III INBUILD และการดูแลของผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีฟีโนไทป์โปรเกรสซีฟของ FIBROTIC ILD (PF-ILD) บนพื้นฐานของการอนุมัติ, มันมีวัตถุประสงค์เพื่อที่อยู่ที่สําคัญความต้องการ unmet ของประชากรผู้ป่วยเด็กเปราะเปราะมีความเสี่ยงมากที่สุดได้รับผลกระทบจาก ILD.

เด็ก ILD (chILD) รวมถึงโรคทางเดินหายใจที่หายากมากกว่า 200 โรคที่มีผลต่อทารกเด็กและวัยรุ่นทําให้พวกเขาหายใจยาก ในบางกรณี, โรคปอดสามารถพัฒนาเป็นแผลเป็นและความเสียหายปอด. สิ่งนี้อาจส่งผลสําคัญต่อชีวิตประจําวันของผู้คนที่ได้รับผลกระทบและครอบครัวรวมทั้งความเจ็บป่วยและความเป็นมรรตัยสูง ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสําหรับ chILD

โรบิน Derting, MD, นักวิจัยประสานงานของการศึกษา InPedILD และผู้อํานวยการสถาบันวิจัยระบบทางเดินหายใจที่โรงพยาบาลเด็กโคโลราโดกล่าวว่า: "เด็กบางคนที่มี ILD อาจพัฒนา fibrosis รุนแรงและมันจะก้าวหน้าต่อไป แม้ว่าปอดในเด็กสาเหตุพื้นฐานอาจจะแตกต่างกัน แต่เรายินดีที่จะตรวจสอบว่ากลไกของ Ofev สําหรับการรักษาโรคปอดสามารถปรับปรุงโรคปอดของเด็กในผู้ใหญ่

Ofev เป็นหลายเป้าหมายยับยั้งไคเนสที่สามารถยับยั้งทางเดินที่สําคัญที่เกี่ยวข้องกับปอดในโรคปอดระหว่างกลาง (ILD). ถึงตอนนี้, Ofev ได้รับการอนุมัติสําหรับ 3 ตัวชี้วัด: (1) สําหรับการรักษาของปอดไม่ได้วประสาท fibrosis (IPF); (2)สําหรับการรักษาโรคปอดระหว่างสมองที่เกี่ยวข้องกับระบบ (SSc-ILD); (3)) มันถูกใช้ในการรักษาโรคปอดเรื้อรังเรื้อรังอื่น ๆ (PF-ILD) กับฟีโนไทป์โปรเกรสซีฟนอกเหนือจาก IPF

Ofev เป็นยาเดียวที่สามารถชะลอการลดลงในการทํางานของปอดในผู้ป่วยที่มี SSc-ILD, และเป็นยาเดียวที่ได้รับการอนุมัติการรักษา PF-ILD. ในประเทศจีน Ofev ได้รับการอนุมัติให้รักษา IPF และ SSc-ILD และการประยุกต์ใช้ในการรักษา PF-ILD ได้รับการยอมรับจากรัฐอาหารและยาที่ส่วนท้ายของปีที่ผ่านมา

ดร. โทมัส Leonard, ผู้อํานวยการบริหารของการพัฒนาทางคลินิกและกิจการทางการแพทย์ของ Boehringer Ingelheim Professional พยาบาล IPF / ILD, กล่าวว่า: "เราสนับสนุนโดยผลการวิจัยที่เกี่ยวข้องกับการลดลงของ Ofev ในการทํางานของปอดในผู้ป่วยที่มีความก้าวหน้าเรื้อรัง ILD (PF-ILD). ผลใหม่ช่วยสนับสนุนหลักฐานทางวิทยาศาสตร์การเจริญเติบโตสําหรับการใช้งาน Ofev."

ILD (แหล่งภาพ: pulmonaryfibrosisnews.com)

ในกรกฎาคมของปีนี้ Ofev ได้รับการอนุมัติจากสหภาพยุโรปเพื่อรักษา PF-ILD โดยได้รับอนุมัติจากผลการศึกษาของ Phase III INBUILD ซึ่งเป็นการศึกษาทางคลินิกแรกเพื่อให้บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในประชากรผู้ป่วย ILD การศึกษาเป็นแบบสุ่ม, ตาบอด, ควบคุมด้วยยาหลอก, การศึกษากลุ่มขนาน, ดําเนินการใน 153 ศูนย์ทางคลินิกใน 15 ประเทศ, และประเมินประสิทธิภาพของ Ofev (150 มก., วันละสองครั้ง) สําหรับ 52 สัปดาห์ของ PF-ILD ผู้ป่วย , ความปลอดภัยและความอดทน. ในการศึกษา, มีการประเมินผู้ป่วยทั้งหมด 663, ซึ่ง 412 (62.1%) พบปอดบวมระหว่างชั้น (UIP) เหมือนการเปลี่ยนแปลงในความละเอียดสูงเอกซเรย์คอมพิวเตอร์ (HRCT) ผู้ป่วยถูกสุ่มตามรูปแบบ fibrosis ที่ตรวจพบโดย HRCT, และการทํางานของปอดได้รับการประเมินโดยอัตราการลดลงต่อปีในการบังคับกําลังการผลิตที่สําคัญ (FVC).

ผลการแสดงให้เห็นว่าหลังจาก 52 สัปดาห์ของการรักษา, FVC ของผู้ป่วยในกลุ่มยาหลอกลดลง 188 มล. และ FVC ของผู้ป่วยในกลุ่ม Ofev ลดลง 81 มล. ซึ่งหมายความว่าโอเอฟชะลอตัวลงในการทํางานของปอดโดย 57% (107 มล./ปี) เมื่อเทียบกับยาหลอก. ในการศึกษานี้, การรักษา Ofev สําหรับการลดการทํางานของปอดลดลงได้สอดคล้องในผู้ป่วยทั้งหมด, โดยไม่คํานึงถึงรูปแบบ fibrosis ใน HRCT, และสอดคล้องกับผลของการรักษา Ofev ของผู้ป่วย IPF และ SSc-ILD. โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่มี fibrosis เช่น UIP ใน HRCT ผลลัพธ์แสดงให้เห็นว่าเมื่อเทียบกับยาหลอก, การรักษา Ofev ลดลงลดลงการทํางานของปอดลดลง 61% (128.2 มล. / ปี).

ในการศึกษานี้ Ofev เกี่ยวข้องกับการลดลงของตัวเลขในความเสี่ยงของการกําเริบหรือตายเมื่อเทียบกับยาหลอก ประโยชน์ของการรักษายังมาพร้อมกับการลดลงของผลผู้ป่วยรายงาน (เช่นหายใจลําบากและไอ). ความปลอดภัยที่พบในการศึกษานี้สอดคล้องกับการทดลองทางคลินิกของ IPF และ SSc-ILD. อาการไม่พึงประสงค์ที่พบมากที่สุดคือโรคท้องร่วง อุบัติการณ์ของกลุ่มการรักษาโอเอฟและกลุ่มยาหลอกอยู่ที่ 66.9% และ 23.9% ตามลําดับ