HMPL-523 ของ Chi-Med รวมอยู่ในประเภทการบําบัดที่ก้าวหน้า

เมื่อเร็ว ๆ นี้ Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) ประกาศว่าศูนย์ประเมินผลยา (CDE) ของสํานักงานบริหารผลิตภัณฑ์การแพทย์แห่งชาติ (NMPA) ได้รวม HMPL-523 เป็นยาบําบัดที่ก้าวหน้าสําหรับการรักษาเชื้อโรคเรื้อรังที่ได้รับการรักษาอย่างน้อยหนึ่งครั้งก่อน ผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีภาวะภูมิคุ้มกันลิ่มเลือดอุดตัน (ITP) HMPL-523 เป็นนวนิยายม้ามในช่องปากไทโรซีนไคเนส (Syk) ยับยั้ง. ITP เป็นโรคเลือดออกภูมิต้านตนเองที่ทําให้เกิดเลือดออกอย่างรุนแรงและมีผลกระทบอย่างมีนัยสําคัญและหลายแง่มุมต่อสุขภาพและคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย

ยาบําบัดที่ก้าวหน้าของสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาของรัฐรวมถึงยานวัตกรรมที่ใช้สําหรับการป้องกันและรักษาโรคที่คุกคามชีวิตอย่างรุนแรงและไม่มีวิธีการป้องกันและรักษาที่มีประสิทธิภาพหรือมีข้อได้เปรียบทางคลินิกที่ชัดเจนเมื่อเทียบกับวิธีการรักษาที่มีอยู่ สําหรับพันธุ์ที่รวมอยู่ในยาบําบัดที่ก้าวหน้าแอปพลิเคชันการอนุมัติตามเงื่อนไขและการตรวจสอบลําดับความสําคัญและแอปพลิเคชันการอนุมัติสามารถส่งเมื่อส่งใบสมัครการตลาดยาใหม่

การรวม HMPL-523 เป็นการบําบัดที่ก้าวหน้าขึ้นอยู่กับการสนับสนุนของข้อมูลการศึกษาระยะที่ 1b ข้อมูลที่เกี่ยวข้องถูกนําเสนอเป็นการนําเสนอด้วยปากเปล่าในการประชุมประจําปีของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งสหรัฐอเมริกา (ASH) ครั้งที่ 63 ในเดือนธันวาคม 2021: ณ วันที่ตัดข้อมูลของวันที่ 30 กันยายน 2021 มีผู้ป่วยทั้งหมด 34 รายได้รับการสุ่มเลือกเป็น HMPL-523 ในกลุ่มการรักษาผู้ป่วย 11 คนได้รับมอบหมายให้กลุ่มยาหลอก ในจํานวนนี้ 11 (68.8%) ของผู้ป่วย 16 รายสุ่มเพื่อรับปริมาณที่แนะนํา 300 มก. วันละครั้งของ HMPL-523 ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 (RP2D) ตอบสนองในช่วง 8 สัปดาห์แรกของการศึกษา ในทางตรงกันข้าม, เพียง 1 (9.1%) ของ 11 ผู้ป่วยสุ่มที่จะได้รับยาหลอกตอบสนอง. ในช่วงเวลาเปิดฉลาก 16 สัปดาห์ต่อมาผู้ป่วยอีกรายแรกสุ่มเพื่อรับ RP2D HMPL-523 ตอบสนอง

ผู้ป่วยสี่รายที่ได้รับมอบหมายแบบสุ่มเพื่อรับยาหลอกข้ามไปเพื่อรับ RP2D HMPL-523 หลังจากช่วงตาบอดสองชั้น 8 สัปดาห์แรกและผู้ป่วยทั้ง 4 คนตอบสนอง ใน 2 ขั้นตอนของการศึกษา 16 จาก 20 ผู้ป่วย (80%) ตอบสนองและ 8 (40%) ได้รับการตอบสนองที่ทนทาน [การตอบสนองถูกกําหนดให้นับเกล็ดเลือดอย่างน้อยหนึ่งตัว ≥50 × 10E9 / L การตอบสนองที่ทนทานถูกกําหนดเป็นจํานวนเกล็ดเลือด ≥50 × 10E9 / L อย่างน้อย 4 จาก 6 ครั้งที่ผ่านมา 】

ITP เป็นโรคภูมิต้านตนเองที่โดดเด่นด้วยการทําลายภูมิคุ้มกันของเกล็ดเลือดและการผลิตเกล็ดเลือดลดลง ผู้ป่วยอาจมีผิวหนัง petechiae, purpura, และระบบทางเดินอาหารและ / หรือเลือดออกเยื่อบุท่อปัสสาวะ. ITP ยังเกี่ยวข้องกับความเมื่อยล้า (รายงานในมากถึง 39% ของผู้ใหญ่ที่มี ITP) และคุณภาพชีวิตที่บกพร่อง (รวมถึงด้านอารมณ์การทํางานและอนามัยการเจริญพันธุ์รวมถึงการทํางานหรือชีวิตทางสังคม) อุบัติการณ์ของ ITP หลักในผู้ใหญ่ประมาณ 3.3 ต่อผู้ใหญ่ 100,000 คนต่อปีและความชุกคือ 9.5 ต่อผู้ใหญ่ 100,000 คน

HMPL-523 เป็นนวนิยาย, เลือกสูง, สารยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กที่มีศักยภาพ, ยารับประทาน, กําหนดเป้าหมายม้ามไทโรซีนไคเนส (Syk). ในฐานะที่เป็นโปรตีนที่สําคัญในเส้นทางการส่งสัญญาณเซลล์ B, Syk เป็นเป้าหมายการรักษาผู้ใหญ่สําหรับชนิดย่อยต่างๆของโรคมะเร็งต่อมน้ําเหลืองเซลล์ B และโรคภูมิต้านตนเอง. ปัจจุบัน Chi-Med ถือสิทธิ์ทั้งหมดใน HMPL-523 ทั่วโลก

เนื่องจากการทําลายเกล็ดเลือดของ ITP เกี่ยวข้องกับ phagocytosis ควบคุมโดย Syk ของเกล็ดเลือดที่ผูกติดกับตัวรับ Fcγ สารยับยั้ง Syk อาจเป็นการรักษาด้วย ITP ที่มีแนวโน้ม