FDA อนุมัติ Xarelto (rivaroxaban) สําหรับ 2 ข้อบ่งชี้ในเด็ก: การรักษาและการป้องกันลิ่มเลือด!

เมื่อเร็ว ๆ นี้ Johnson & Johnson (JNJ) Janssen Pharmaceuticals ได้ประกาศว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติยาต้านการแข็งตัวของช่องปาก Xarelto (ริวาร็อกซาบัน) สําหรับข้อบ่งชี้ในเด็กสองข้อ: (1) สําหรับกุมารเวชศาสตร์ตั้งแต่แรกเกิดถึงอายุต่ํากว่า 18 ปีผู้ป่วยหลังจากการรักษาด้วยการแข็งตัวของหลอดเลือดในหลอดเลือดดําเริ่มต้นอย่างน้อย 5 วันให้ใช้ Xarelto ในการรักษาลิ่มเลือดอุดตันหลอดเลือดดํา (VTE) และลดความเสี่ยงของ VTE ซ้ํา (2) สําหรับผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรคหัวใจพิการ แต่กําเนิดที่มีอายุ ≥2 ปี และได้รับการผ่าตัดฟอนตัน ให้ใช้ Xarelto สําหรับการเกิดลิ่มเลือด (thromboprophylaxis)

การอนุมัตินี้ถือเป็นความก้าวหน้าที่สําคัญในการรักษาด้วยยาต้านโรคสําหรับผู้ป่วยเด็กอายุต่ํากว่า 18 ปี Xarelto เป็นปัจจัยปาก Xa ยับยั้ง. การอนุมัติรวมถึงสูตรที่เหมาะสมกับอายุใหม่ของการระงับช่องปากตามน้ําหนัก สําหรับข้อบ่งชี้ในเด็กทั้งสองนี้ปริมาณของ Xarelto ขึ้นอยู่กับน้ําหนักตัวและผู้ป่วยสามารถใช้สารแขวนลอยในช่องปากหรือแท็บเล็ต

เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่า Xarelto เป็นยาต้านการแข็งตัวของเลือดในช่องปากโดยตรง (DOAC) เดียวที่ได้รับการรับรองจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาเพื่อป้องกันการเกิดลิ่มเลือดในผู้ป่วยเด็กหลังการผ่าตัด Fontan นอกจากนี้ยังเป็นตลาดสหรัฐอเมริกาที่ให้ตัวเลือกปริมาณยืดหยุ่นและปรับน้ําหนักสําหรับผู้ป่วยเด็ก DOAC เป็นระบบระงับช่องปากเพียงอย่างเดียว

แม้ว่า VTE จะพบได้บ่อยในผู้ใหญ่ แต่ลิ่มเลือดยังคงเป็นปัญหาร้ายแรงในเด็ก ผู้ป่วยเด็กที่เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลประมาณ 10,000 คนในสหรัฐอเมริกาได้รับผลกระทบและอุบัติการณ์เพิ่มขึ้น เด็กที่ทุกข์ทรมานจากโรคอื่น ๆ (เช่นโรคติดเชื้อมะเร็งที่ใช้งาน) หรือได้รับการผ่าตัด (เช่นการผ่าตัด Fontan) อาจมีแนวโน้มที่จะเกิดลิ่มเลือด การผ่าตัดฟอนตันจะดําเนินการในเด็กที่มีช่องการทํางานเพียงช่องเดียวเพื่อเอาเลือดออกจากร่างกายส่วนล่างหันไปปอด

แนวทางทางการแพทย์ในปัจจุบันมี จํากัด และแนะนําการรักษาด้วยการแข็งตัวของเลือดมาตรฐานเช่น warfarin หรือ heparin สําหรับผู้ป่วยเด็กที่มีลิ่มเลือดอุดตันหรือมีความเสี่ยงต่อการเกิดซ้ําลิ่มเลือด โดยทั่วไป, แพทย์จะต้องปรับปริมาณผู้ใหญ่ตามข้อมูลที่ จํากัด เกี่ยวกับการรักษาเหล่านี้สําหรับผู้ป่วยอายุน้อย. นอกจากนี้สําหรับตัวเลือกการรักษาเหล่านี้บางอย่างนี่อาจหมายถึงการฉีดที่เจ็บปวดข้อ จํากัด ด้านอาหารและการตรวจสอบในห้องปฏิบัติการเป็นประจําซึ่งเป็นสิ่งที่ท้าทายอย่างยิ่งสําหรับผู้ป่วยอายุน้อยและผู้ดูแลของพวกเขา

ในปี 2021 Johnson & Johnson Partner Bayer (Bayer) ได้รับการอนุมัติข้อบ่งชี้ในเด็กของ Xarelto ในแคนาดาสหภาพยุโรปสหราชอาณาจักรญี่ปุ่นสวิตเซอร์แลนด์และละตินอเมริกา: สําหรับใช้ในผู้ป่วยเด็กตั้งแต่แรกเกิดถึงอายุต่ํากว่า 18 ปีหลังจากได้รับอย่างน้อย 5 วันหลังจากการรักษาด้วยการแข็งตัวของเลือดในหลอดเลือดครั้งแรก Xarelto ใช้ในการรักษา VTE และป้องกันการเกิดซ้ํา VTE

การอนุมัตินี้ขึ้นอยู่กับหลักฐานของการศึกษาที่เพียงพอและมีการควบคุมอย่างดีของ Xarelto ในผู้ป่วยผู้ใหญ่รวมถึงข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกสองระยะที่ 3 ของ Xarelto ในผู้ป่วยเด็ก: (1) EINSTEIN-Jr ซึ่งก่อนหน้านี้ได้รับการวินิจฉัยในกุมารเวชศาสตร์กับ VTE (2) UNIVERSE ซึ่งใช้ในผู้ป่วยเด็กที่มีความเสี่ยงต่อ VTE หลังจากการผ่าตัด Fontan เมื่อเร็ว ๆ นี้ เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่า EINSTEIN-Jr เป็นการทดลองทางคลินิกที่ใหญ่ที่สุดที่เสร็จสมบูรณ์จนถึงปัจจุบันเพื่อประเมินการรักษาผู้ป่วยเด็กที่มี VTE และ UNIVERSE เป็นการทดลองทางคลินิกครั้งแรกในการทดสอบ NOAC เพื่อป้องกันการเกิดลิ่มเลือดหลังจาก Fontan ในเด็กที่เป็นโรคหัวใจพิการ แต่กําเนิด

VTE ส่งผลกระทบต่อคนทุกวัย การรักษาปัจจุบันของ VTE ในเด็กมักจะอาศัยสารต้านการแข็งตัวของเลือดดําและต้องมีการตรวจสอบในห้องปฏิบัติการและการปรับปริมาณ ในปัจจุบันโปรแกรมการรักษาการแข็งตัวของเลือดของเด็กส่วนใหญ่ขึ้นอยู่กับการวิสามัญข้อมูลการสังเกตและข้อมูลสําหรับผู้ใหญ่

ริวาร็อกซาบันเป็นคู่อริใหม่ที่ไม่ใช่วิตามินเคที่ใช้กันอย่างแพร่หลาย (NOAC) ใหม่ในโลกและวางตลาดภายใต้ชื่อการค้า Xarelto จนถึงขณะนี้ Xarelto ได้รับการอนุมัติสําหรับ 11 ข้อบ่งชี้การรักษาซึ่งเป็นข้อบ่งชี้มากที่สุดของ DOACs ทั้งหมดและปัจจัยในช่องปากที่ศึกษามากที่สุด Xa ยับยั้งในชั้นเรียน