ยาแจ๊สเนื้องอกวิทยา Rylaze ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการรักษา ALL และ LBL

เมื่อไม่กี่วันก่อน Rylaze ยารักษาเนื้องอกจาก Jazz Pharmaceuticals ได้รับการอนุมัติจาก US FDA สำหรับการรักษาผู้ป่วยเด็กอายุ 1 เดือนขึ้นไปที่แพ้ E. coli-derived asparaginase และผู้ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดลิมโฟบลาสติกเฉียบพลัน (ALL) หรือน้ำเหลืองลิมโฟบลาสติก สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นเนื้องอก (LBL) ยานี้ได้รับการอนุมัติให้เป็นส่วนประกอบของยาเคมีบำบัดหลายชนิด

ในแต่ละปีมีผู้ป่วยประมาณ 5,700 รายที่พัฒนาในสหรัฐอเมริกา และประมาณครึ่งหนึ่งเป็นเด็ก ประมาณว่า 20% ของผู้ป่วยแพ้ยาแอสพาราจิเนสที่ได้มาตรฐาน E. coli และการรักษาทางคลินิกต้องใช้สารทดแทนที่ร่างกายของผู้ป่วยประเภทนี้สามารถยอมรับได้ ตามที่องค์การอาหารและยา (FDA) ระบุว่ามีการขาดการบำบัดทางเลือกในโลกมาหลายปีแล้ว Jazz Pharmaceuticals เป็นยาตัวแรกที่ได้รับการรับรองจากหน่วยงาน ยานี้สามารถใช้ในผู้ป่วยที่แพ้ยาแอสพาราจิเนสที่สกัดจาก E. coli ซึ่งเป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลืองเฉียบพลัน ซึ่งเป็นส่วนสำคัญของการรักษาด้วยเคมีบำบัดสำหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาวในเซลล์ (ALL) Rylaze เป็นทางเลือกที่มีความหมายสำหรับผู้ป่วยเหล่านี้

Rylaze ได้รับการอนุมัติตามข้อมูลบางส่วนจากการทดลอง Phase II ของการศึกษา Phase II/III ซึ่งประเมินสูตรการจ่ายยาที่แตกต่างกันของยา การศึกษาระยะที่ 2 กำลังศึกษาการบริหารกล้ามเนื้อ (IM) และระยะที่ 3 จะประเมินประสิทธิภาพของการให้ยาทางหลอดเลือดดำ ศูนย์ความเป็นเลิศด้านเนื้องอกวิทยาขององค์การอาหารและยา' ระบุไว้ในการแถลงข่าวว่า"การอนุมัตินี้อาจให้องค์ประกอบสำคัญของการรักษาที่เป็นไปได้สำหรับเด็กและผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดนี้ โดยนำเสนอทางเลือกอื่นจาก แหล่งที่ยั่งยืน"

ยานี้ถูกกำหนดโดย FDA ให้เป็นยารักษาโรคหายากสำหรับการรักษา ALL/LBL ในเดือนมิถุนายน 2021 หลังจากที่ยา's BLA ได้รับการอนุมัติ ยาก็เข้าร่วมโปรแกรม Real-time Oncology Review (RTOR) สำหรับการทบทวนซึ่งเป็นความคิดริเริ่มของ FDA Oncology Center of Excellence เพื่อให้ผู้ป่วยได้รับการรักษามะเร็งอย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ ตามข้อมูลของ Jazz Pharmaceuticals ยานี้เป็นผลิตภัณฑ์ทรีทเม้นต์ recombinant erwinia asparaginase ที่สามารถรักษาระดับของกิจกรรม asparaginase ที่มีนัยสำคัญทางคลินิกตลอดระยะเวลาการรักษา บริษัทคาดว่าการรักษาแบบใหม่นี้จะสามารถใช้ได้ในช่วงกลางเดือนกรกฎาคม

ยานี้ได้รับการประเมินในการทดลองกับผู้ป่วย 102 รายที่แพ้หรือหยุดการทำงานของแอสพาราจิเนสที่ได้รับ E. coli อย่างเงียบ ๆ ตัวบ่งชี้หลักของการทดสอบคือว่าผู้ป่วยเข้าถึงและรักษาระดับของกิจกรรม asparaginase ได้หรือไม่ การศึกษาพบว่าหลังจากฉีดขนาดที่แนะนำ 25 มก./ม² เข้ากล้ามเนื้อทุก 48 ชั่วโมง ผู้ป่วย 94% บรรลุเป้าหมายระดับการออกฤทธิ์ของแอสพาราจิเนส

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดของยา ได้แก่ ภาวะภูมิไวเกิน ความเป็นพิษต่อตับอ่อน การเกิดลิ่มเลือดอุดตัน การตกเลือด และความเป็นพิษต่อตับ การวิเคราะห์ข้อมูลย้อนหลังจากกลุ่มกุมารมะเร็งวิทยาที่มีผู้ป่วยมากกว่า 8,000 ราย พบว่า ไม่ว่าผู้ป่วยเหล่านี้จะมีความเสี่ยงสูงหรือมีความเสี่ยงมาตรฐาน ตอบสนองช้า เนื่องจากความเป็นพิษที่เกี่ยวข้องกับยา ผลการรอดชีวิตของผู้ป่วยในที่สุด ได้รับการรักษาอย่างครบถ้วน เกิดการลดลงอย่างมีนัยสำคัญ

หลังจากได้รับการอนุมัติ Jazz กล่าวว่าจะยังคงร่วมมือกับ FDA และจะส่งข้อมูลเพิ่มเติมสำหรับกลุ่มผู้ป่วยที่สมบูรณ์เพื่อประเมินการบริหารกล้ามเนื้อ Rylaze และมาตรการการบริหารอื่น ๆ