ทาเคดะ Ninlaro (ixazomib) ได้รับการอนุมัติในญี่ปุ่น: สําหรับการรักษาการบํารุงรักษาบรรทัดแรกของผู้ป่วยที่ยังไม่ได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกําเนิด!

เมื่อเร็ว ๆ นี้ Takeda Pharmaceuticals (Takeda) ได้ประกาศว่ากระทรวงสาธารณสุขแรงงานและสวัสดิการของญี่ปุ่น (MHLW) ได้อนุมัติการขยายตัวของประชากรที่ใช้บังคับของสารยับยั้งโปรตีโซมในช่องปาก Ninlaro (ixazomib) รวมถึงไขกระดูกหลายตัวที่ไม่เคยได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกําเนิดมาก่อนและต้องได้รับการบํารุงรักษาหลังจากการรักษาผู้ป่วย Tumor (MM) บรรทัดแรก

การอนุมัตินี้ขึ้นอยู่กับผลการศึกษาระยะที่ 3 TOURMALINE-MM4 (NCT02312258) ของการรักษาด้วยการบํารุงรักษาแบบตัวแทนเดียว นี่คือการศึกษาแบบสุ่มตาบอดสองชั้นควบคุมด้วยยาหลอกลงทะเบียนผู้ป่วย myeloma (MM) ที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ทั้งหมด 706 รายซึ่งไม่ได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกําเนิดได้เสร็จสิ้นการรักษาครั้งแรก 6-12 เดือนและได้รับการให้อภัยบางส่วนสําหรับผู้ป่วยที่มีการให้อภัยที่ดีขึ้นหรือดีขึ้นผลของ Ninlaro เป็นการรักษาการบํารุงรักษาตัวแทนเดียวเมื่อเทียบกับยาหลอกในการอยู่รอดที่ปราศจากความก้าวหน้า (PFS) ได้รับการประเมิน

ผลการศึกษาพบว่าการศึกษาถึงจุดสิ้นสุดหลัก: เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอกผู้ป่วยในกลุ่ม Ninlaro ประสบความสําเร็จอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติและอย่างมีนัยสําคัญทางคลินิกใน PFS (ค่ามัธยศาสตร์ PFS: 17.4 เดือนเทียบกับ 9.4 เดือน; HR = 0.659; CI: 95; p<0.001), which="" is="" equivalent="" to="" a="" 34.1%="" reduction="" in="" the="" risk="" of="" disease="" progression="" or="">

เป็นที่น่าสังเกตว่าไม่มีปัญหาด้านความปลอดภัยใหม่ในการศึกษานี้ การรักษาด้วยการบํารุงรักษา Ninlaro มีความปลอดภัยและไม่ส่งผลเสียต่อคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย โปรไฟล์ความปลอดภัยของ Ninlaro สอดคล้องกับผลลัพธ์ที่รายงานก่อนหน้านี้ของ Ninlaro monotherapy และไม่มีการค้นพบความปลอดภัยใหม่ เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (TEAE) ที่เกิดขึ้นในระหว่างการรักษาคือคลื่นไส้อาเจียนท้องเสียผื่นประสาทส่วนปลาย (PN) และมีไข้

36.6% ของกลุ่มการรักษา Ninlaro และ 23.2% ของกลุ่มยาหลอกมีประสบการณ์เกรด ≥3 TEAE อุบัติการณ์ของมะเร็งหลักใหม่คือ 2% ในกลุ่ม Ninlaro และ 6.2% ในกลุ่มยาหลอก สัดส่วนของผู้ป่วยที่หยุดการรักษาเนื่องจาก TEAE ต่ํามาก 12.9% ในกลุ่ม Ninlaro และ 8% ในกลุ่มยาหลอก ในการศึกษาอัตราการตายอยู่ที่ 2.6% ในกลุ่ม Ninlaro และ 2.2% ในกลุ่มยาหลอก

ดร. ชินสุเกะ Iida นักวิจัยนําของการศึกษา TOURMALINE-MM4 และภาควิชามะเร็งโลหิตวิทยาโรงพยาบาลมหาวิทยาลัยนาโกย่าซิตี้กล่าวว่า" การศึกษา TOURMALINE-MM4 แสดงให้เห็นว่าในผู้ป่วยที่มี myeloma หลายตัวที่ไม่เหมาะสําหรับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกําเนิดสารยับยั้งการยับยั้งการยับยั้งช่องปาก Ninlaro การบํารุงรักษาสามารถลดความเสี่ยงของการลุกลามของโรคและการเสียชีวิตจะลดลง 34% การรักษาด้วยการบํารุงรักษา Ninlaro ได้รับการยอมรับอย่างดีในผู้ป่วยสูงอายุและไม่มีส่วนเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของโรคมะเร็งทุติยธรรม ดังนั้นโดยไม่คํานึงถึงระยะทางคลินิกหรือประเภทของการรักษาด้วยการเหนี่ยวนําการให้อภัยบรรทัดแรก Ninlaro อาจเป็นตัวเลือกการรักษาที่คาดว่าจะชะลอการเกิดซ้ํา"

Takashi Horii หัวหน้าแผนกเนื้องอกวิทยาของทาเคดะประเทศญี่ปุ่นกล่าวว่า"ฉันมีความสุขมากที่นอกเหนือจากข้อบ่งชี้ที่มีอยู่ของ Ninlaro ในการรักษาด้วยการบํารุงรักษาหลังจากการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกําเนิดอัตโนมัติตอนนี้ยานี้ถูกใช้เป็นการรักษาบรรทัดแรกสําหรับผู้ป่วยที่ยังไม่ได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกําเนิด การรักษาด้วยการบํารุงรักษาหมายความว่าตอนนี้เราสามารถให้ยานี้แก่ผู้ป่วยที่หลากหลายขึ้น เราจะทํางานอย่างหนักต่อไปเพื่อนําการบําบัดใหม่นี้มาสู่ผู้ป่วยที่ต้องการความช่วยเหลือ"

Ninlaro เป็นผู้ยับยั้งโปรตีโซมในช่องปากตัวแรกของโลก มันได้รับการอนุมัติครั้งแรกจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาในเดือนพฤศจิกายน 2015 มันรวม lenalidomide และ dexamethasone สําหรับการรักษาผู้ป่วย myeloma หลายรายที่ได้รับการรักษาอย่างน้อยหนึ่งครั้ง จนถึงตอนนี้ Ninlaro ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาญี่ปุ่นสหภาพยุโรปและประเทศอื่น ๆ และเอกสารการสมัครด้านกฎระเบียบของหลายประเทศอยู่ระหว่างการตรวจสอบ ปัจจุบัน Ninlaro กําลังพัฒนาสภาพแวดล้อมการรักษาที่หลากหลายสําหรับ myeloma หลายตัว

ในญี่ปุ่น Ninlaro ได้รับการอนุมัติจากกระทรวงสาธารณสุขแรงงานและสวัสดิการ (MHLW) ในเดือนมีนาคม 2017 เพื่อรวม lenalidomide และ dexamethasone เพื่อรักษาอาการกําเริบหรือทนไฟหลาย myeloma (R / R MM) ในเดือนมีนาคม 2020 Ninlaro ได้รับการอนุมัติจาก MHLW สําหรับการรักษาการบํารุงรักษาผู้ป่วยที่มี myeloma หลายตัวหลังจากได้รับเซลล์ต้นกําเนิดเม็ดเลือดอัตโนมัติ

Multiple myeloma เป็นมะเร็งทางโลหิตวิทยาที่มีต้นกําเนิดจากเซลล์พลาสมาซึ่งเป็นเซลล์เม็ดเลือดขาวที่ผลิตในไขกระดูก เซลล์พลาสมาปกติมีหน้าที่ในการผลิตแอนติบอดีต่อการติดเชื้อในขณะที่เซลล์พลาสม่ามะเร็งเซลล์ myeloma แพร่กระจายเป็นจํานวนมากในไขกระดูกและปล่อยแอนติบอดีที่เรียกว่า paraprotein ซึ่งอาจทําให้เกิดอาการของโรค เหล่านี้รวมถึงอาการปวดกระดูก, การติดเชื้อบ่อยหรือซ้ําและความเมื่อยล้า, และอาการของโรคโลหิตจาง. เซลล์พลาสมามะเร็งเหล่านี้อาจส่งผลกระทบต่อกระดูกจํานวนมากในร่างกายมนุษย์และอาจทําให้เกิดปัญหาสุขภาพร้ายแรงที่มีผลต่อกระดูกระบบภูมิคุ้มกันไตและจํานวนเม็ดเลือดแดง หลักสูตรทั่วไปของ myeloma หลายรวมถึงระยะ myeloma อาการและขั้นตอนการให้อภัยที่ตามมา คาดว่ามีผู้ป่วย myeloma หลายรายทั่วโลกประมาณ 230,000 รายโดยมีผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ 114,000 รายในแต่ละปี