Reblozyl ใช้สำหรับข้อบ่งชี้ที่เพิ่มขึ้นในสหรัฐอเมริกาและยุโรป: การรักษา β-thalassemia ที่ไม่ขึ้นกับการถ่ายเลือด!

Bristol-Myers Squibb (BMS) เพิ่งประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยอมรับใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพเสริมของ Reblozyl's (luspatercept-aamt) (sBLA) และได้รับการทบทวนลำดับความสำคัญ: ยาคือ ตัวแทนในการเจริญเต็มที่ของเซลล์เม็ดเลือดแดง (EMA) ในระดับเดียวกัน ซึ่งใช้สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่รักษาภาวะโลหิตจางโดยไม่ขึ้นอยู่กับการถ่ายเลือด (NTD) องค์การอาหารและยาได้กำหนดวันที่เป้าหมายสำหรับพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) ของ sBLA เป็นวันที่ 27 มีนาคม พ.ศ. 2565 นอกจากนี้ สำนักงานยาแห่งยุโรป (EMA) ได้ยอมรับคำขอเปลี่ยนแปลงระดับ II สำหรับ Reblozyl สำหรับการรักษาโรคโลหิตจางในผู้ใหญ่ ผู้ป่วยโรคธาลัสซีเมีย NTDβ

NTD เบต้าธาลัสซีเมียเป็นคำที่ใช้อธิบายผู้ป่วยที่ไม่ต้องการการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดง (RBC) ตลอดชีวิตอย่างสม่ำเสมอเพื่อรักษาอัตราการรอดชีวิต แม้ว่าอาจจำเป็นต้องถ่ายเป็นครั้งคราวหรือบ่อยครั้งเล็กน้อย โดยปกติภายในระยะเวลาที่กำหนด ผู้ป่วยที่เป็น NTD beta thalassemia จะประสบกับภาวะโลหิตจางเรื้อรังและภาวะธาตุเหล็กเกิน ซึ่งอาจนำไปสู่ภาวะแทรกซ้อนทางคลินิกหลายชุด และจำเป็นต้องมีทางเลือกในการรักษาอย่างเร่งด่วน ข้อมูลการทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นว่าในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี NTD β thalassemia โดยไม่คำนึงถึงระดับฮีโมโกลบินพื้นฐาน Reblozyl สามารถเพิ่มระดับฮีโมโกลบินของผู้ป่วย' และปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย'

Reblozyl ได้รับการพัฒนาโดย BMS และ Acceleron Pharmaceuticals หลังจากที่เมอร์คเสร็จสิ้นการเข้าซื้อกิจการ Acceleron มูลค่า 11.5 พันล้านดอลลาร์เมื่อเร็วๆ นี้ ปัจจุบัน Reblozyl ได้รับการพัฒนาและจำหน่ายร่วมกันโดย BMS และ Merck Reblozyl เป็นสารกระตุ้นการสร้างเม็ดเลือดแดง (EMA) ตัวแรกที่ใช้ในการรักษา β-ธาลัสซีเมีย และโรคโลหิตจางที่เกี่ยวข้องกับ myelodysplastic syndrome (MSD) ที่มีความเสี่ยงต่ำ/ต่ำ/ปานกลาง โดยได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแล ในบรรดากลุ่มผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ Reblozyl เป็นตัวแทนของประเภทการรักษาที่สำคัญ ควรสังเกตว่าในผู้ป่วยที่ต้องการแก้ไขภาวะโลหิตจางทันที Reblozyl ไม่เหมาะสำหรับการทดแทนการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดง

สารออกฤทธิ์ทางเภสัชกรรมของ Reblozyl คือ luspatercept ซึ่งเป็นตัวแทนการสุกของเซลล์เม็ดเลือดแดง (EMA) ระดับชั้นนำที่สามารถควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดแดงตอนปลาย Luspatercept เป็นฟิวชันโปรตีนที่ละลายได้ ซึ่งถูกก่อรูปโดยการหลอมรวมของโดเมน Fc ของ IgG1 ของมนุษย์และโดเมนนอกเซลล์ของรีเซพเตอร์ Activin IIB (ActRIIB) ในฐานะที่เป็นกับดักลิแกนด์ มันสามารถควบคุมการเจริญเติบโตของ RBC ในช่วงปลายผ่านการผูกเป้าหมาย ปัจจัยการเจริญเติบโตที่เปลี่ยนแปลง (TGF) -β superfamily ของลิแกนด์จำเพาะช่วยลดการกระตุ้นเส้นทางการส่งสัญญาณ Smad2/3 ปรับปรุงการสร้าง RBC ที่ไม่ถูกต้อง ส่งเสริมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดแดง RBC ช่วงปลาย และเพิ่มระดับฮีโมโกลบิน

แอปพลิเคชันการเปลี่ยนแปลง Reblozyl sBLA และ Class II อิงจากผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการศึกษา Phase 2 BEYOND ที่สำคัญ การศึกษาได้ดำเนินการในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็น NTD beta thalassemia และประเมิน Reblozyl ร่วมกับ Best Supportive Care (BSC) ข้อมูลที่เผยแพร่ในเดือนมิถุนายน พ.ศ. 2564 พบว่า 77.1% ของผู้ป่วยในกลุ่มบำบัด Reblozyl+BSC มีระดับฮีโมโกลบินเพิ่มขึ้น (≥1.0g/dL) ในขณะที่กลุ่มที่ได้รับยาหลอก+BSC มีค่าเท่ากับ 0% นอกจากนี้ เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก ผู้ป่วยในกลุ่ม Reblozyl ยังรายงานผลลัพธ์ที่ดีขึ้นอีกด้วย

Dr. Noah Berkowitz รองประธานอาวุโสฝ่ายพัฒนาโลหิตวิทยาที่ Bristol-Myers Squibb กล่าวว่า "ผู้ป่วยที่เป็นโรคเบต้าธาลัสซีเมียที่ไม่อาศัยการถ่ายเลือดอาจไม่จำเป็นต้องได้รับการถ่ายเลือดตลอดชีวิตเพื่อความอยู่รอด แต่พวกเขาต้องการทางเลือกในการรักษาที่มีประสิทธิภาพเพราะต้องเผชิญกับ ชุดของโรคโลหิตจางเรื้อรังและภาวะเหล็กเกิน ภาวะแทรกซ้อนทางคลินิกที่เกิดจาก Reblozyl Reblozyl เป็นวิธีการรักษาที่สำคัญที่ได้รับการอนุมัติจากหลายประเทศ (รวมถึงสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป) สำหรับการรักษาโรคโลหิตจางที่เกี่ยวข้องกับ β-ธาลัสซีเมียและกลุ่มอาการ myelodysplastic ที่มีความเสี่ยงต่ำ เราและเมอร์คมุ่งมั่นที่จะพัฒนาแนวปฏิบัติทางคลินิกของโครงการ Reblozyl Project ต่อไป และหวังว่าจะได้ทำงานอย่างใกล้ชิดกับ FDA ในระหว่างกระบวนการตรวจสอบเพื่อนำเสนอทางเลือกการรักษาแบบใหม่แก่กลุ่มผู้ป่วยที่ด้อยโอกาสกลุ่มนี้"