Sanofi / Regeneron Dupixent อนุมัติในสหรัฐอเมริกา: ยาชีวภาพตัวแรกสำหรับการรักษาโรคผิวหนังภูมิแพ้ระดับปานกลางถึงรุนแรงในเด็กอายุ 6-11 ปี!

ซาโนฟี่และรีเจนเนอรอนประกาศเมื่อเร็ว ๆ นี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ได้อนุมัติให้ใช้ยา Dupixent (dupilumab) ในการรักษาเด็กอายุ 6-11 ปีที่มีโรคผิวหนังอักเสบจากภูมิแพ้ปานกลางถึงรุนแรง ตัวบ่งชี้ได้รับการอนุมัติผ่านกระบวนการตรวจสอบลำดับความสำคัญ ก่อนหน้านี้องค์การอาหารและยาได้อนุญาตให้มีคุณสมบัติการพัฒนายาเสพติด Dupixent (BTD) ในการรักษาโฆษณาที่รุนแรงในเด็กอายุ 6 เดือนถึง 11 ปีกับยาควบคุมภายนอกที่ไม่ดี

เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่า Dupixent เป็นเพียงตัวแทนทางชีววิทยาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับกลุ่มเด็กอายุ 6-11 ปีที่มีระดับปานกลางถึงรุนแรง ข้อบ่งชี้เฉพาะของยาเสพติด: ในฐานะที่เป็นยาบำรุงรักษาเพิ่มเติมมันไม่ได้ควบคุมอย่างเต็มที่โดยการใช้ยารักษาโรคภายนอกหรือเมื่อการรักษาเหล่านี้ไม่พึงประสงค์ในเด็กอายุ 6-11 ปีจะได้รับการรักษาด้วย AD ระดับปานกลางถึงรุนแรง

Dupixent เป็นการเตรียมการฉีดใต้ผิวหนัง มี 2 ปริมาณการใช้ยาในเด็ก (อายุ 6-11 ปี) ผู้ป่วย AD ตามใบสั่งยาน้ำหนัก (หลังจากยาเริ่มต้นโหลดยาสำหรับเด็กที่มีน้ำหนัก≥ 15 กิโลกรัมถึง< {="" {3}}="" กิโลกรัมทุก="" 4="" 300="" มก.="" สัปดาห์ละครั้งปริมาณสำหรับเด็กที่มีน้ำหนัก≥="" 30="">< 60="" กก.="" คือ="" 200="" มก.="" ทุกครั้ง="" 2="">

Dupixent เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีอย่างสมบูรณ์ที่ยับยั้ง IL-4 และ IL-13 ยาเสพติดไม่ได้เป็นภูมิคุ้มกัน ข้อมูลจาก Dupixent&# 39 การทดลองทางคลินิกระบุว่า IL-4 / IL-13 เป็นตัวขับเคลื่อนหลักของการอักเสบ 2 ชนิดและมีบทบาทสำคัญในโรคผิวหนังภูมิแพ้, หอบหืด, โรคจมูกอักเสบเรื้อรังที่มีจมูก polyposis (CRSwNP) จากตัวชี้วัดทั้งสามที่ได้รับการรับรองทั่วโลกมีผู้ป่วยมากกว่า 150 คนได้รับการรักษาซ้ำซ้อน

ดร. George D. Yancopoulos ผู้ร่วมก่อตั้งประธานและหัวหน้าเจ้าหน้าที่วิทยาศาสตร์ของ Regeneration กล่าวว่า:" การอนุมัตินี้จะนำรูปแบบการเปลี่ยนแปลงที่มีประสิทธิภาพและความปลอดภัยให้กับเด็กที่มีผิวหนังอักเสบปานกลางถึงรุนแรง กลุ่มเล็กและกลุ่มเสี่ยงเหล่านี้กำลังต่อสู้กับอาการที่เกิดจากการสลายตัว เราจะทำการศึกษาศักยภาพของ Dupixent ในเด็กตั้งแต่ 6 เดือนถึง 5 ปีที่มีโรคผิวหนังภูมิแพ้และหอบหืดปานกลางถึงรุนแรง นอกจากนี้เรากำลังตรวจสอบการรักษาประเภทของการอักเสบประเภทอื่นที่เกิดจากการอักเสบ 2 ประเภทรวมถึง eosinophilic esophagitis อาหารและสิ่งแวดล้อมภูมิแพ้โรคปอดอุดกั้นเรื้อรังและโรคผิวหนังอื่น ๆ"

John Reed หัวหน้าฝ่ายวิจัยและพัฒนาของซาโนฟี่กล่าวว่า:“ การอนุมัติจาก FDA นี้เป็นอีกก้าวสำคัญของกระบวนการ Dupixent ในฐานะนวัตกรรมชีวภาพสำหรับการรักษาโรคผิวหนังภูมิแพ้และโรคอื่น ๆ ที่เกิดจากการอักเสบ 2 เจ้าหน้าที่พยาบาลและแพทย์ประจำตัวของเด็กที่เป็นโรคผิวหนังภูมิแพ้อย่างรุนแรงตอนนี้สามารถใช้สารชีวภาพที่ปลอดภัยและได้รับการพิสูจน์แล้วปัจจัยด้านความปลอดภัยมักมีบทบาทสำคัญในการตัดสินใจรักษาผู้ป่วยอายุน้อย นอกจากนี้ Dupixent เป็นอาการคันแรกและการปรับปรุงความรุนแรงของโรคพบภายใน 2 สัปดาห์หลังจากการบริหารและจะถูกสังเกตอย่างต่อเนื่องตลอดระยะเวลาการรักษาที่ใช้งานซึ่งเป็นสิ่งสำคัญสำหรับเด็กเหล่านี้และครอบครัวของพวกเขา"

การอนุมัตินี้ขึ้นอยู่กับผลลัพธ์ของการศึกษาทางคลินิก Dupixent Pediatric Phase III ที่สำคัญ (NCT 03345914) นี่คือการศึกษาแบบสุ่ม, double-blind, placebo-controlled การศึกษาที่ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Dupixent ร่วมกับ corticosteroids topical topical corticosteroids (TCS) ในเด็กที่มี AD รุนแรง (ครอบคลุมเกือบ 60% ของผิวโดยเฉลี่ย ) มีการศึกษาผู้ป่วยจำนวน 367 รายที่มีอาการรุนแรงในวัย 6-11 ปีที่ไม่สามารถควบคุมยาเสพติดในท้องถิ่นได้อย่างสมบูรณ์ โดยรวมแล้ว 92% ของผู้ป่วยต้องทนทุกข์ทรมานจากโรคที่เกิดขึ้นพร้อมกันอย่างน้อยหนึ่งอย่างเช่นโรคจมูกอักเสบภูมิแพ้โรคหอบหืดและโรคภูมิแพ้อาหาร

ตลอดการศึกษาผู้ป่วยทั้งหมดได้รับ TCS ผู้ป่วยเหล่านี้ถูกสุ่มเป็นสามกลุ่มการรักษาและได้รับ 16 สัปดาห์ของการรักษา: กลุ่มแรกได้รับการฉีดซ้ำใต้ผิวหนังของ 300 มก. ทุก 4 มก. (ขนาดเริ่มต้น 600 มก.) ; กลุ่มที่สองได้รับการฉีดใต้ผิวหนัง Dupixent ของ 100 mg หรือ 200 mg ทุก 2 สัปดาห์ (ขึ้นอยู่กับน้ำหนักของร่างกายปรับปริมาณของ< 30="" kg="" คือ="" 30="" 4}}="" mg="" ขนาดของ≥="" 30="" kg="" คือ="" 200="" mg)="" ขนาดเริ่มต้นคือ="" 200="" mg="" หรือ="" 400="" mg="" ตามลำดับ="" กลุ่มที่สามได้รับยาหลอกใต้ผิวหนังทุกครั้ง="" 2="" สัปดาห์หรือทุก="" ๆ="" 4="" สัปดาห์="" จุดสิ้นสุดหลักคือสัดส่วนของผู้ป่วยที่ถึงคะแนนการประเมินทั่วไปของผู้ตรวจสอบ="" (iga)="" ที่="" 0="" (ลบ)="" หรือ="" 1="" (เกือบถูกกำจัด)="" และการปรับปรุง="" 75%="" ในดัชนีความรุนแรงของกลาก="" (easi-="" 75,="" อุปกรณ์ปลายทางหลักทั่วไปนอกสหรัฐอเมริกา)="" ภายใน="" 16="">

ผลการวิจัยพบว่าการศึกษามาถึงจุดสิ้นสุดหลักและรอง ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าในเด็กที่มี AD รุนแรงเมื่อเทียบกับ TCS, Dupixent ร่วมกับ TCS ช่วยปรับปรุงความรุนแรงโดยรวมของโรค, การกวาดล้างผิวหนัง, คัน, และคุณภาพที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพของผลการวัดชีวิต นอกจากนี้ข้อมูลความปลอดภัยสอดคล้องกับข้อมูลความปลอดภัยที่บันทึกไว้ก่อนหน้านี้ในกลุ่มผู้ป่วย 12 ปีขึ้นไปรวมถึงอัตราการติดเชื้อที่ผิวหนังที่ต่ำกว่าเมื่อเทียบกับยาหลอก

ผลลัพธ์ของการรักษา 1 6 สัปดาห์ประกอบด้วย: (1) {{2}}% และ {{{{} {19}}}% ของผู้ป่วยในครั้งแรกและครั้งที่สอง กลุ่มตามลำดับได้คะแนน IGA เท่ากับ 0 (ชัดเจน) หรือ 1 (เกือบจะชัดเจน) และ 1 1% ในกลุ่มยาหลอก (ตามลำดับ) สำหรับ: p< 0.000="" {="" {1}}="" และ="" p="0." 0004)="" (2)="" 70%="" และ="" {{1="" 3}}%="" ของผู้ป่วยในกลุ่มแรกและกลุ่มที่สองได้รับการปรับปรุงผิว="" {{1="" {{}}="" {25}}}="" หรือสูงกว่า="" (easi-75)="" เปรียบเทียบกับ="" 2="" 7%="" ในกลุ่มยาหลอก="" (ทั้ง="">< 0.000="" 1)="" (3)="" คะแนน="" easi="" เฉลี่ยของกลุ่มแรกและกลุ่มที่สองเพิ่มขึ้น="" 8="" 2%="" และ="" 78%="" จากพื้นฐานและ="" 49%="" ในกลุ่มยาหลอก="" (ทั้ง="">< 0.000="" 1)="" (4)="" dupixent="">

ในช่วง 1 6 - ระยะเวลาการรักษาสัปดาห์อุบัติการณ์รวมของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ในกลุ่มที่หนึ่งและสองคือ 65% และ {{2}}% และ { {3}}% ในกลุ่มยาหลอก เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยมากขึ้นด้วยการรักษาซ้ำรวมทั้งเยื่อบุตาอักเสบ (7% ในกลุ่ม 1, 1 5% ในกลุ่ม 2, 4% ในยาหลอก), nasopharyngitis (13% ในกลุ่ม 1, 7% ในกลุ่ม 2, 7% ในกลุ่มที่ได้รับยาหลอก)) ปฏิกิริยาการฉีด (10% ในกลุ่มแรก 1 1% ในกลุ่มที่สอง {{1 6}}% ในกลุ่มยาหลอก) เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์อื่น ๆ ที่ระบุไว้ล่วงหน้า ได้แก่ : การติดเชื้อที่ผิวหนัง (6% ในกลุ่ม 1, {{2 0}}% ในกลุ่ม 2, 1 3 % ในยาหลอก), การติดเชื้อไวรัสเริม (2% ในกลุ่ม 1, 3% ในกลุ่ม 2 และ 5 ในยาหลอก)%)

จากผลการวิจัยนี้ Dupixent เป็นชีววิทยาคนแรกที่แสดงผลลัพธ์เชิงบวกในประชากรโฆษณาเด็กอายุ 6-11 ปี

Dupixent ตั้งเป้าเป็นตัวขับเคลื่อนหลักของการอักเสบประเภท 2 ยานี้เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีอย่างสมบูรณ์ที่ยับยั้งสัญญาณการกระตุ้นของโปรตีนสำคัญสองชนิดคือ IL-4 และ IL-13 IL-4 / IL-13 เป็นสองปัจจัยการอักเสบและถือว่าเป็นปัจจัยสำคัญของการอักเสบที่แท้จริงในโรคภูมิแพ้และโรคการอักเสบประเภทอื่น 2 รวมถึงโรคผิวหนังภูมิแพ้, โรคหืด, eosinophilic esophagitis, โรคภูมิแพ้หญ้า, ถั่วลิสงภูมิแพ้, เป็นต้น

Dupixent เปิดตัวเมื่อสิ้นเดือนมีนาคม 2017 ในฐานะตัวแทนทางชีวภาพรายแรกของโลกที่ {GG} 39} สำหรับรักษาโรคผิวหนังอักเสบจากภูมิแพ้ถึงปานกลางถึงรุนแรง จนถึงขณะนี้ยาเสพติดได้รับการอนุมัติจากหลายประเทศและภูมิภาครวมถึงสหรัฐอเมริกาสหภาพยุโรปและญี่ปุ่น ในสหรัฐอเมริกา Dupixent ได้รับการอนุมัติในการรักษาโรคสามชนิดที่เกิดจากการอักเสบ 2 : โรคผิวหนังอักเสบจากภูมิแพ้ปานกลางถึงรุนแรง (≥ 6 ราย), ผู้ป่วยโรคหืดปานกลางถึงรุนแรง (≥ {{4}) } ผู้ป่วยอายุปี) และเรื้อรังกับจมูกติ่ง Rhinosinusitis (CRSwNP ผู้ป่วยผู้ใหญ่)

ปัจจุบันซาโนฟี่และรีเจนเนอร์กำลังดำเนินโครงการทางคลินิกอย่างกว้างขวางเพื่อประเมิน Dupixent สำหรับการรักษาโรคที่เกิดจากโรคภูมิแพ้และการอักเสบประเภทอื่น 2 รวมไปถึง: โรคหอบหืดในเด็ก (อายุ 6-11 ปี, ระยะ III) โรคผิวหนัง (6 เดือนถึง 5 ปี, ระยะ II / III), esophagitis eosinophilic (ระยะ III), โรคปอดอุดกั้นเรื้อรัง (ระยะ III), pemphigoid bullous (ระยะ III), ก้อน prurigo (ระยะ III) ) ลมพิษที่เกิดขึ้นเองเรื้อรัง (ระยะที่ 3), อาหารและการแพ้ทางสิ่งแวดล้อม (ระยะที่สอง)

Dupixent เป็นผลิตภัณฑ์ที่สำคัญอีกอย่างหนึ่งที่พัฒนาร่วมกันโดย Sanofi และ Regener ตาม PCSK 9 ตัวยับยั้งการลดไขมันยา Praluent และคาดว่าจะกลายเป็นเกมเปลี่ยนยา ในปัจจุบันตัวบ่งชี้ของ Dupixent เพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่อง EvaluatePharma องค์กรวิจัยตลาดยาที่มีชื่อเสียงได้คาดการณ์ว่ายอดขายยาทั่วโลกใน 2024 อาจสูงถึง 8 พันล้านเหรียญสหรัฐ