องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้รับรางวัลการรักษาด้วยยาฟื้นฟูขั้นสูง ilixadencel (RMAT) ซึ่งมีผลดีต่อการรักษาโรคมะเร็งไต!

Immunicum AB เป็น บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพของสวีเดนที่ทุ่มเทเพื่อการพัฒนาของการบําบัดเซลล์ allogeniic, พร้อมใช้เซลล์. มันได้จัดตั้งวิธีการ immuno-oncology ที่ไม่ซ้ํากันเพื่อปรับปรุงการอยู่รอดของผู้ป่วยและปรับปรุงโดยการเปิดใช้งานระบบภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยเองเพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็งคุณภาพชีวิต.

เมื่อเร็ว ๆ นี้, บริษัท ประกาศว่าสหรัฐอเมริกาอาหารและยา (FDA) ได้รับ ilixadencel ผู้สมัครนํายาสําหรับการรักษามะเร็งเซลล์ไตระยะแพร่กระจาย (mRCC) สําหรับยา regenerative ขั้นสูง (RMAT). ilixadencel เป็นเซลล์ dendritic (DC) บําบัด allogeniic ซึ่งปัจจุบันกําลังพัฒนาเป็นสิว-มะเร็ง-มะเร็งไพรเมอร์ภูมิคุ้มกันสําหรับการรักษาความหลากหลายของเนื้องอกที่เป็นของแข็ง

ส่วนผสมที่ใช้งานของ ilixadencel เป็นเซลล์เดนไดรติก (DC) ที่ได้มาจากผู้บริจาคโลหิตที่มีสุขภาพดี เซลล์เหล่านี้ถูกเปิดใช้งานเป็นพิเศษในการผลิตจํานวนมากของปัจจัยกระตุ้นภูมิคุ้มกันที่มีประสิทธิภาพ. หลังจากการฉีด intratumoral เซลล์เหล่านี้จะทําให้การอักเสบในท้องถิ่นรับสมัครและเปิดใช้งานเซลล์ DC ของผู้ป่วยเองและเซลล์นักฆ่าธรรมชาติ (NK) เข้าสู่สภาพแวดล้อมของเนื้องอกทําลายเซลล์เนื้องอกและปล่อยโปรตีนเฉพาะเนื้องอกเต็มรูปแบบ Neoantigen แอนติเจนใหม่เหล่านี้จะทําหน้าที่เป็นแหล่งที่มาของแอนติเจน, นําไปสู่การเปิดใช้งานเนื้องอกที่เฉพาะเจาะจงของเซลล์ T พิษในผู้ป่วย, โดยเฉพาะอย่างยิ่งเซลล์ CD8 พิษ + T, จึงผลิตการตอบสนองการป้องกันเนื้องอกส่วนบุคคลและมีศักยภาพสูง.

ฟื้นฟูเวชศาสตร์บําบัดขั้นสูง (RMAT) เป็นแทร็คที่รวดเร็ว (ติดตามอย่างรวดเร็ว) พัฒนาเพื่อเร่งการพัฒนาและการอนุมัติการรักษานวัตกรรมใหม่เมื่อสหรัฐอเมริกาแก้ไขบทบัญญัติยาปฏิรูปของศตวรรษที่ 21 Cures พระราชบัญญัติในเดือนธันวาคม 2016 ระบบช่อง) RMAT สามารถบําบัดเซลล์, ผลิตภัณฑ์บําบัดเนื้อเยื่อ, เซลล์มนุษย์และผลิตภัณฑ์เนื้อเยื่อ, หรือการรักษารวมกันอื่น ๆ ที่มีผลิตภัณฑ์เทคโนโลยีทางการแพทย์ใหม่.

เพื่อให้ได้คุณสมบัติ RMAT สําหรับยาเสพติดภายใต้การสืบสวนข้อมูลการวิจัยทางคลินิกเบื้องต้นต้องมีเพื่อพิสูจน์ว่ายาเสพติดมีผลดีในการรักษาล่าช้าการย้อนกลับหรือการบ่มโรคร้ายแรงหรือเป็นอันตรายต่อชีวิตหรือไม่ตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ คุณสมบัติ RMAT ประกอบด้วยนโยบายพิเศษทั้งหมดสําหรับคุณสมบัติ Fast Track (FTD) และคุณสมบัติด้านยา (BTD) รวมถึงความเป็นไปได้ของการปฏิสัมพันธ์กับองค์การอาหารและยา

การจัดเตรียมและกลไกของ ilixadencel

องค์การอาหารและยาที่ได้รับรางวัล ilixadencel RMAT ตามผลของการประกาศก่อนหน้านี้ Phase II การทดลองทางคลินิก MERECA. การทดลองประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ ilixadencel รวมกับยาต้านมะเร็งเป้าหมาย Sutent (ชื่อสามัญ: sunitinib, sunitinib; พัฒนาโดยไฟเซอร์) ผลล่าสุดของการทดลองได้ประกาศที่ 2020 ASCO - SITC คลินิก Immuno - Oncology Symposium จัดขึ้นในออร์แลนโด, ฟลอริด้า, สหรัฐอเมริกาในเดือนกุมภาพันธ์ปีนี้. (คลิกเพื่อดู: การศึกษาระยะที่สองแบบสุ่มกับ ilixadencel, primer ภูมิคุ้มกันของเซลล์ตามบวก sunitinib กับ sunitinib เพียงอย่างเดียวในมะเร็งเซลล์ไตระยะแพร่กระจายแบบซิงโครนัส)

ผลการแสดงให้เห็นว่าเมื่อเทียบกับการรักษา sunitinib หลังการผ่าตัด, การฉีด intratumoral ก่อนการผ่าตัดของ ilixadencel รวมกับการรักษา sunitinib หลังการผ่าตัด: อัตราการรอดชีวิตเพิ่มขึ้น (54% เทียบกับ 37%), อัตราการตอบสนอง (ORR) ที่ยืนยันโดยรวมเพิ่มขึ้นหนึ่งครั้ง (42.4% เทียบกับ 24.0%), อัตราการให้อภัยที่สมบูรณ์สูงกว่า (CR: 6.7% เทียบกับ 0%), และให้อภัยนาน (ระยะเวลาเฉลี่ยของการให้อภัย [DOR]: 7.1 เดือน VS 2.9 เดือน) ปัจจุบันการอยู่รอดโดยรวม (OS) ข้อมูลของทั้งสองกลุ่มยังไม่บรรลุนิติภาวะ

เหล่านี้ผลล่าสุดสนับสนุนการพัฒนาทางคลินิกอย่างต่อเนื่องศักยภาพของ ilixadencel เป็นทริกเกอร์ภูมิคุ้มกันในมะเร็งเซลล์ไต (RCC) และข้อบ่งชี้อื่น ๆ ของเนื้องอกที่เป็นของแข็ง.

อเล็กซ์ Karlsson Parra, ซีโอซีของ Immunicum, กล่าวว่า" เรารู้สึกตื่นเต้นมากที่ได้รับคุณสมบัติ RMAT จาก ilixadencel สําหรับการรักษามะเร็งเซลล์ไตเพราะมันไม่เพียง แต่ตระหนักถึงศักยภาพของการรักษานวนิยายของเรา แต่ยังเน้นการใช้วิธีการรักษาที่เป็นไปได้เพื่อแก้ปัญหาความจําเป็นที่ชัดเจนสําหรับโรคทนไฟนี้ ในฐานะคุณวุฒิที่คล้ายกับคุณสมบัติของยาพัฒนาของ FDA, ตอนนี้เรายังมีโอกาสที่จะได้รับคําแนะนําโดยตรงจากองค์การอาหารและยา, ซึ่งจะให้ข้อมูลสําหรับการตัดสินใจในการพัฒนาที่สําคัญและในที่สุดนําเราใกล้ชิดกับการส่งมอบ ilixadencel ผู้ป่วยที่ต้องการ. "

MERECA เป็นการศึกษาระหว่างประเทศแบบสุ่มควบคุมการศึกษาฉลากเปิดที่ลงทะเบียน 88 ใหม่วินิจฉัย, ความเสี่ยงระดับกลางและผู้ป่วย mRCC มีความเสี่ยงสูง. ในการศึกษา, ผู้ป่วยถูกสุ่มใน 2: อัตราส่วน 1, กลุ่มหนึ่งได้รับ 2 ปริมาณ ilixadencel intratumal ก่อนการไต่แล้วได้รับการรักษา sunitinib หลังจาก nephrectomy, และกลุ่มอื่น ๆ ที่ได้รับ nephtomy หลังจากได้รับ sunitinib. วัตถุประสงค์หลักของการศึกษาคือการประเมินการอยู่รอดโดยรวม (OS) และอัตราการรอด 18 เดือน. วัตถุประสงค์รองคือการประเมินความปลอดภัยและความสามารถในการทนต่อการตอบสนองของเนื้องอกและอิมมูโนสไซรวมถึงการแทรกซึมของเซลล์ T

ผลที่ตีพิมพ์ในกรกฎาคม 2019 (ที่เกี่ยวข้องกับ 70 ผู้ป่วย evaluable) แสดงให้เห็นว่าเมื่อการรักษาบรรทัดแรกของกลาง- และผู้ป่วย mRCC มีความเสี่ยงสูง, เมื่อเทียบกับการ sunitinib หลังการผ่าตัดไต่, การฉีด intraoperative intraoorative ของ ilixadencel และหลังการผ่าตัด sunid ระบบการปกครองรวมของ tinib อย่างมีนัยสําคัญดีขึ้นอัตราการตอบสนองของเนื้องอกที่สมบูรณ์ (11% vs44. ไม่ถึงกลางของทั้งสองกลุ่มการรักษาและอัตราการรอดตาย 18 เดือนก็คล้ายกัน 65% ในกลุ่มการรักษา ilixadencel และกลุ่มควบคุม sunitinib 66%

ข้อมูลล่าสุดที่เผยแพร่ในที่ประชุม ณ เดือนธันวาคม 2019 แสดงให้เห็นว่าการแยกของเส้นโค้งการอยู่รอดของ Kaplan-Meier เป็นประโยชน์ต่อกลุ่มการรักษา ilixadencel และสอดคล้องกับการแยกที่คาดการณ์ไว้ในเดือนกรกฎาคม 2019 อัตราการรอดตายของกลุ่มการรักษา ilixadencel คือ 54% (30/56), และของกลุ่มควบคุมคือ 37% (11/30). เนื่องจากข้อมูลยังไม่แก่

จากข้อมูลของการตอบสนองและระยะเวลาที่ดีที่สุดโดยรวมของการตอบสนอง Immunicum AB ต้องใช้สถาบันวิจัยสัญญาเพื่อทําการวิเคราะห์หลังการศึกษาของอัตราการตอบสนองที่ได้รับการยืนยัน (ORR, ตาม RECIST 1.1 มาตรฐานการตอบสนองของเนื้องอกยืนยันโดยการสแกนตามมา): กลุ่มการรักษา ilixadencel ได้รับการยืนยัน ORR คือ 42.2% (19/45) ซึ่งเกือบสองเท่าของกลุ่มควบคุม sunitinib (24.0%, 6/25)

หัวหน้านักวิจัยของการศึกษา MERECA, เนื้องอกทางคลินิกและรองศาสตราจารย์ Magnus Lindskog ของโรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Uppsala ในสวีเดนกล่าวว่า: "ข้อมูลล่าสุดเน้นว่าเมื่อเทียบกับ sunitinib เพียงอย่างเดียว, การรักษารวมของ ilixadencel และการตอบสนองของเนื้องอก sunitinib และการตอบสนองของผู้ป่วยมีความทนทานมากขึ้น. นอกจากนี้ ilixadencel ไม่ได้เพิ่มอุบัติการณ์และความรุนแรงของผลข้างเคียง การศึกษานี้จะต้องมีการติดตามอีกต่อไปเพื่อตรวจสอบความแตกต่างในระยะยาวอยู่รอด "