สหภาพยุโรปอนุมัติข้อบ่งชี้ที่สามของ Epidyolex: การรักษาโรคลมชักที่เกี่ยวข้องกับ tuberous sclerosis (TSC)!

บริษัท ยาของอังกฤษ GW Pharma เป็นผู้นำระดับโลกในการวิจัยและพัฒนาผลิตภัณฑ์บำบัดโรคแคนนาบินอยด์ที่ได้จากพืชและมุ่งมั่นที่จะค้นหาพัฒนาและจำหน่ายยารักษาโรคใหม่ ๆ จากกัญชา เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ประกาศว่าคณะกรรมาธิการยุโรป (EC) ได้อนุมัติแอปพลิเคชันการเปลี่ยนแปลง Class II สำหรับสูตรของเหลวในช่องปาก Epidyolex (cannabidiol, CBD) เป็นการบำบัดแบบเสริมสำหรับผู้ป่วยที่มีอายุต่ำกว่า 2 ปี การรักษาจะรวมเข้ากับ tuberous sclerosis Syndrome (TSC) อาการชักที่เกี่ยวข้อง เป็นที่น่ากล่าวขวัญว่านี่คือข้อบ่งชี้ที่สามของ Epidyolex&# 39 ในยุโรป ก่อนหน้านี้ยาได้รับการอนุมัติให้ใช้ในผู้ป่วยที่อายุต่ำกว่า 2 ปีเพื่อช่วยในการรักษาอาการชักที่เกี่ยวข้องกับ Lennox-Gastaut syndrome (LGS) และ Dravet syndrome (DS)

ในสหรัฐอเมริกายา (ชื่อทางการตลาดของสหรัฐอเมริกา: Epidiolex) ยังได้รับการอนุมัติสำหรับข้อบ่งชี้สามประการ ได้แก่ สำหรับผู้ป่วยที่มีอายุต่ำกว่า 1 ปีเป็นการรักษาแบบเสริมสำหรับอาการชักที่เกี่ยวข้องกับ LGS, DS และ TSC ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป Epidyolex / Epidiolex ได้รับการแต่งตั้งยากำพร้าสำหรับการรักษาอาการชักที่เกี่ยวข้องกับ DS, LGS และ TSC โรคแต่ละชนิดเป็นโรคลมบ้าหมูชนิดที่หายากร้ายแรงและในวัยเด็กที่เริ่มมีอาการ

ในเดือนกุมภาพันธ์ของปีนี้ Jazz Pharma ได้ประกาศเข้าซื้อกิจการ GW Pharma ในราคา 7.2 พันล้านเหรียญสหรัฐและการทำธุรกรรมดังกล่าวได้รับการอนุมัติเป็นเอกฉันท์จากคณะกรรมการของทั้งสองฝ่าย การซื้อกิจการคาดว่าจะแล้วเสร็จในไตรมาสที่สองของปี 2564 และ บริษัท ที่ควบรวมกันจะกลายเป็นผู้นำในด้านประสาทวิทยา

Epidyolex / Epidiolex เป็นยา cannabinoid ที่ได้จากพืชชนิดแรกที่ได้รับการรับรองจากสหรัฐอเมริกาและยุโรปในการรักษาโรคลมบ้าหมู ยานี้เป็นสารสกัดจาก CBD ที่มีความบริสุทธิ์สูงในช่องปาก CBD เป็นส่วนผสมที่ไม่ใช่ทางจิตวิทยาที่ได้จากพืชกัญชาและมีฤทธิ์ทางเภสัชวิทยาที่หลากหลายต่อระบบประสาท การศึกษาจำนวนมากแสดงให้เห็นว่า CBD มีฤทธิ์ต้านโรคลมชักและต้านอาการชักอย่างเห็นได้ชัดและมีผลข้างเคียงน้อยกว่ายาต้านโรคลมชักที่มีอยู่

TSC เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากและร้ายแรงที่เกิดขึ้นในช่วงวัยเด็ก โรคลมชักเป็นลักษณะทางระบบประสาทที่พบบ่อยที่สุดของ TSC TSC สามารถทำให้เกิดโรคลมชักในผู้ป่วยได้ถึง 85% และผู้ป่วยจำนวนมากถึง 60% ไม่ตอบสนองต่อยากันชักมาตรฐานและเป็นอาการชักที่ดื้อต่อยา มีความจำเป็นอย่างมากในการรักษาใหม่ ๆ ในการจัดการกับอาการชักที่เกี่ยวข้องกับ TSC ข้อมูลจากการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3 แสดงให้เห็นว่าเมื่อเทียบกับยาหลอก Epidiolex ช่วยลดอาการชักจากวัสดุทนไฟที่เกี่ยวข้องกับ TSC ได้อย่างมีนัยสำคัญ (รวมถึงโฟกัสและทั่วไป) และปรับปรุงสภาพโดยรวมของผู้ป่วย Epidyolex / Epidiolex จะเป็นทางเลือกในการรักษาที่สำคัญสำหรับประชากรผู้ป่วย TSC

การอนุมัติข้อบ่งชี้ใหม่นี้ขึ้นอยู่กับผลของการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3 แบบสุ่ม, แบบ double-blind, placebo-controlled Phase III การศึกษาลงทะเบียนผู้ป่วย 224 คน (อายุ 1-65 ปี) ที่ได้รับการวินิจฉัยว่าดื้อต่อการรักษา (วัสดุทนไฟ) ผู้ป่วยเหล่านี้ได้รับการสุ่มให้ได้รับ Epidiolex 25 มก. / กก. / วัน (n=75), Epidiolex 50 มก. / กก. / วัน (n=73), ยาหลอก (n=76), การรักษาเป็นเวลา 16 สัปดาห์ (ระยะเวลาไตเตรท 4 สัปดาห์, 12 - ระยะเวลาการบำรุงรักษาสัปดาห์) จุดสิ้นสุดหลักคือเปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงจากค่าพื้นฐานในความถี่ของการชักที่เกี่ยวข้องกับ TSC และอาการชักทั่วไประหว่าง Epidiolex และยาหลอกในระหว่างการรักษา จุดสิ้นสุดรองที่สำคัญ ได้แก่ สัดส่วนของผู้ป่วยที่มีอาการชักลดลง≥50% สัดส่วนของผู้ป่วยที่มีความถี่ในการชักทั้งหมดลดลง (รวมถึงความรู้สึกโฟกัสและอาการชัก) ≥50% และความประทับใจโดยรวมของการเปลี่ยนแปลงใน สภาพโดยรวมของผู้รับการทดลอง / ผู้ดูแล (S / CGIC)

ผลการศึกษาพบว่าการศึกษามาถึงจุดสิ้นสุดหลัก เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอกความถี่ของอาการชักที่เกี่ยวข้องกับ TSC ในกลุ่มที่รักษาด้วย Epidiolex ลดลงอย่างมีนัยสำคัญ: กลุ่มที่รักษา Epidiolex 25 มก. / กก. / วันและกลุ่มที่รักษา 50 มก. / กก. / วันต่ำกว่าค่าพื้นฐาน 49% ตามลำดับ 48% กลุ่มยาหลอกลดลง 27% (p=0.0009, p=0.00118)

ผลลัพธ์สำหรับปลายทางรองที่สำคัญทั้งหมดสนับสนุนผลกระทบต่อปลายทางหลัก โดยเฉพาะ: (2) เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอกพบว่าสัดส่วนที่สูงขึ้นของผู้ป่วยในกลุ่มที่รักษาด้วย Epidiolex มีอาการชักลดลง 50% หรือมากกว่า (36% ในกลุ่ม 25 มก. / กก. / วันและ 36% ในกลุ่ม 50 มก. / กก. / กลุ่มวัน) 40%, 22% ในกลุ่มยาหลอก, p=0.0692 และ p=0.0245). (2) เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอกพบว่า 48% ของผู้ป่วยในกลุ่มที่ได้รับการรักษาด้วย Epidiolex แบบสองขนาดพบว่าความถี่ในการชักทั้งหมดลดลง (รวมถึงการรับความรู้สึกและอาการชัก) เมื่อเทียบกับ 27% ในกลุ่มที่ได้รับยาหลอก (p=0.0013 และ p=0.0018) (3) จากผลการตอบแบบสอบถามความประทับใจโดยรวมของผู้ป่วย / ผู้ดูแล (S / CGIC) พบว่าสัดส่วนของกลุ่ม Epidiolex 25 มก. / กก. / วันและกลุ่ม Epidiolex 50 มก. / กก. / วันรายงานว่าอาการดีขึ้นโดยรวมเท่ากับ 69%, 62%, และความสะดวกสบายตามลำดับกลุ่มขนาดยาเท่ากับ 39% (p=0.0074 และ p=0.0580) (4) การวิเคราะห์เพิ่มเติมพบว่าเมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Epidiolex พบว่าการชักโฟกัสแบบผสมลดลงมากขึ้น (สัดส่วนของผู้ป่วยในกลุ่มที่รักษา 25 มก. / กก. / วัน, กลุ่มที่รักษา 50 มก. / กก. / วัน) ตามลำดับ 52%, 50% สัดส่วนของกลุ่มยาหลอกคือ 32%, p=0.0076 และ p=0.0116)

ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่พบในการศึกษานี้สอดคล้องกับผลการศึกษาก่อนหน้านี้และไม่มีการค้นพบความเสี่ยงด้านความปลอดภัยใหม่ ๆ อุบัติการณ์ของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ (AE) คือ 93% ในกลุ่ม 25 มก. / กก. / วัน 100% ในกลุ่ม 50 มก. / กก. / วันและ 95% ในกลุ่มยาหลอก ปริมาณทั้งสองมีความปลอดภัยที่ยอมรับได้โดยมีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ 25 มก. / กก. / วันน้อยกว่า 50 มก. / กก. / วัน อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดคืออาการท้องร่วงความอยากอาหารลดลงและความง่วง