องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาอนุมัติ Fintepla (fenfluramine oral solution) สำหรับการรักษา Dravet syndrome!

Zogenix เป็น บริษัท ยาที่ทุ่มเทให้กับการพัฒนายาเพื่อรักษาโรคหายาก เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Fintepla (fenfluramine) oral solution CIV สำหรับการรักษาโรคลมบ้าหมูที่เกี่ยวข้องกับ Dravet syndrome สำหรับผู้ป่วยที่มีอายุมากกว่า 2 ปี ยาได้รับการอนุมัติผ่านกระบวนการทบทวนลำดับความสำคัญ ก่อนหน้านี้องค์การอาหารและยาได้ให้การรับรองคุณสมบัติยาเด็กกำพร้า Fintepla (ODD) และคุณสมบัติยาขั้นสูง (BTD) เพื่อรักษาโรคลมชักที่เกี่ยวข้องกับ Dravet syndrome

Dravet syndrome เป็นโรคลมชักในวัยเด็กที่หายากโดยมีอาการชักจากการดื้อยาบ่อยและรุนแรงการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลและเหตุฉุกเฉินทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้องความผิดปกติของพัฒนาการและการเคลื่อนไหวที่รุนแรงและการเสียชีวิตอย่างกะทันหัน (SUDEP)

Fintepla เป็นสูตรเหลวของ fenfluramine ขนาดต่ำซึ่งสามารถลดความถี่ของการชักได้โดยการปรับการทำงานของตัวรับเซโรโทนินและตัวรับซิกมา -1 (ดูข้อมูลอ้างอิง: Fenfluramine ลดอาการชักของตัวรับ NMDA โดยใช้กิจกรรมผสมที่ serotonin 5HT2A และประเภท ตัวรับซิกม่า 1 ตัว) ข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ที่ควบคุมด้วยยาหลอก 2 ครั้งพบว่าในผู้ป่วยที่ไม่สามารถควบคุมอาการชักด้วยยาอื่น ๆ ได้อย่างเพียงพอ Fintepla ช่วยลดความถี่ของอาการชักกระตุกได้อย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับยาหลอก

Joseph Sullivan, MD, หัวหน้านักวิจัยของการวิจัยทางคลินิกของ Fintepla และผู้อำนวยการศูนย์ความเป็นเลิศด้านโรคลมชักในเด็กที่โรงพยาบาลเด็ก Benioff แห่งมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานฟรานซิสโกกล่าวว่า“ สำหรับผู้ป่วยจำนวนมากที่มีอาการ Dravet แล้วยังมีอยู่มาก ความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนองแม้ว่าพวกเขาหลังจากรับประทานยากันชักที่มีอยู่ในปัจจุบันแล้วอาการชักอย่างรุนแรงยังคงเกิดขึ้นบ่อยครั้ง เนื่องจาก Fintepla ได้ลดความถี่ของอาการชักกระตุกอย่างมีนัยสำคัญในการทดลองทางคลินิกควบคู่ไปกับการตรวจสอบความปลอดภัยอย่างต่อเนื่องและเข้มแข็งฉันคิดว่า Fintepla จะเป็นทางเลือกในการรักษาที่สำคัญอย่างยิ่งสำหรับผู้ป่วยโรค Dravet"

สูตรโครงสร้างโมเลกุลของเฟนฟลูรามีน (แหล่งรูปภาพ: Wikipedia.org)

องค์การอาหารและยาอนุมัติ Fintepla สำหรับการรักษาโรคลมชักที่เกี่ยวข้องกับ Dravet syndrome โดยอาศัยข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 แบบสุ่มแบบ double-blind และ placebo-controlled phase III (ในผู้ป่วยอายุ 2-18 ปีผลการวิจัยได้รับการตีพิมพ์ใน Lancet และ JAMA Neurology ตามลำดับ ) และข้อมูลความปลอดภัยของการทดลองขยายฉลากแบบเปิด (ผู้ป่วยจำนวนมากได้รับ Fintepla นานถึง 3 ปี) ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าในการศึกษาผู้ป่วยที่ใช้ยาป้องกันโรคลมชักอย่างน้อยหนึ่งตัวที่ไม่สามารถควบคุมอาการชักได้อย่างเพียงพอ Fintepla ช่วยลดอาการชักรายเดือนอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับยาหลอกโดยพิจารณาจากตัวเลือกการรักษาที่มีอยู่ อาการชัก CS) ความถี่ นอกจากนี้ผู้ป่วยในการศึกษาส่วนใหญ่ตอบสนองภายใน 3-4 สัปดาห์หลังจากเริ่มการรักษา Fintepla และรักษาผลการรักษาที่สม่ำเสมอตลอดระยะเวลาการรักษา

เป็นที่น่าสังเกตว่าฉลากยาของ Fintepla&# 39 มีคำเตือนในกล่องดำว่ายาเกี่ยวข้องกับโรคลิ้นหัวใจ (VHD) และความดันโลหิตสูงในปอด (PAH) เนื่องจากความเสี่ยงเหล่านี้ผู้ป่วยจะต้องได้รับการตรวจด้วยคลื่นไฟฟ้าหัวใจทุกหกเดือนก่อนและระหว่างการรักษาและการตรวจด้วยคลื่นหัวใจสามถึงหกเดือนหลังการรักษา หาก echocardiogram แสดงอาการของโรคลิ้นหัวใจ PAH หรือความผิดปกติของหัวใจอื่น ๆ ผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพจะต้องพิจารณาถึงประโยชน์และความเสี่ยงของการใช้ Fintepla ในการรักษาผู้ป่วยอย่างต่อเนื่อง

เนื่องจากความเสี่ยง VHD และ PAH Fintepla สามารถใช้ได้ภายใต้กลยุทธ์การประเมินและลดความเสี่ยง (REMS) ผ่านแผนการกระจายยาที่ จำกัด เท่านั้น Fintepla REMS ต้องการให้บุคลากรทางการแพทย์ที่สั่งยา Fintepla และร้านขายยาที่จำหน่าย Fintepla ได้รับการรับรองโดยเฉพาะใน Fintepla REMS และกำหนดให้ผู้ป่วยต้องลงทะเบียนใน REMS ในฐานะที่เป็นส่วนหนึ่งของข้อกำหนด REMS การสั่งยาแพทย์และผู้ป่วยจะต้องปฏิบัติตามการตรวจวัดหัวใจด้วยคลื่นไฟฟ้าหัวใจเพื่อรับการรักษา Fintepla

ในการศึกษาทางคลินิกอาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดของ Fintepla (อุบัติการณ์≥10% และสูงกว่ายาหลอก) ได้แก่ : เบื่ออาหารง่วงนอนใจเย็นและง่วงนอนท้องเสียท้องผูก echocardiography ผิดปกติอ่อนเพลียหรืออ่อนเพลีย Ataxia ทั้งหมดความผิดปกติของสมดุล ความผิดปกติของการเดิน, ความดันโลหิตเพิ่มขึ้น, น้ำลายไหล, น้ำลายไหลมากเกินไป, ไข้, การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน, อาเจียน, น้ำหนักลด, หกล้ม, โรคลมชัก

นอกจาก Dravet syndrome แล้ว Zogenix ยังพัฒนา Fintepla สำหรับการรักษาอาการชักที่เกี่ยวข้องกับ Lennox-Gastaut syndrome (LGS) Dravet syndrome และ LGS เป็นอาการชักในวัยเด็กที่พบได้ยากและมักเป็นภัยพิบัติ 2 ครั้งซึ่งมีลักษณะของการเริ่มมีอาการตั้งแต่อายุยังน้อยอาการชักหลายประเภทการชักความถี่สูงความเสียหายอย่างรุนแรงต่อสติปัญญาและความยากลำบากในการรักษา ในสหรัฐอเมริกา Fintepla ได้รับรางวัล Breakthrough Drug Qualification (BTD) สำหรับการรักษา Dravet Syndrome, Orphan Drug Qualification (ODD) สำหรับการรักษา Dravet Syndrome และ LGS