องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาอนุมัติ Hetlioz (tasimelteon): ยากลุ่มอาการสมิธแม็กกี้ (SMS) ครั้งแรก!

เมื่อเร็ว ๆ นี้ Vanda Pharmaceuticals ประกาศว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Hetlioz (ทาซิเมลเตออน) แคปซูลและการเตรียมของเหลวสําหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่และกุมารเวชศาสตร์ตามลําดับเพื่อรักษาโรคสมิธ-แมกนีซิส (Smith-Magenis Syndrome, SMS) ) ความผิดปกติของการนอนหลับตอนกลางคืนที่เกี่ยวข้อง

เป็นมูลค่าการกล่าวกันว่า Hetlioz เป็นยาแรกที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาในการรักษาผู้ป่วย SMS SMS เป็นโรคทางระบบประสาทที่หายาก คุณสมบัติที่โดดเด่นของมันคือ "การผกผัน" ของจังหวะ circadian ซึ่งทําให้ยากมากสําหรับผู้ป่วย SMS ที่จะหลับในเวลากลางคืน คาดว่า SMS ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 15,000 คนในสหรัฐอเมริกา

Hetlioz ได้รับการอนุมัติผ่านกระบวนการตรวจสอบลําดับความสําคัญ ในหมู่พวกเขาแคปซูล Hetlioz จะเปิดตัวในสหรัฐอเมริกาทันทีและการเตรียมของเหลว Hetlioz คาดว่าจะเปิดตัวในสหรัฐอเมริกาในไตรมาสแรกของปี 2021

Smith-Margilli Syndrome (SMS) เป็นโรคการพัฒนาที่เกิดจากการลบโครโมโซมขนาดเล็กของมนุษย์ 17p ในกรณีที่หายากมากขึ้น SMS เกิดจากการกลายพันธุ์ของจุดในยีน RAI1 ซึ่งตั้งอยู่ในภูมิภาคที่หายไป

คาดว่าในสหรัฐอเมริกาอุบัติการณ์ของ SMS ในทารกแรกเกิดคือ 1/15,000-25,000 SMS มักจะไม่ได้รับการสืบทอด แต่เนื่องจากการลบ de-novo ผู้ที่มี SMS จะมีปัญหาทางร่างกายจิตใจและพฤติกรรม อาการที่พบบ่อยที่สุดของ SMS คือการรบกวนการนอนหลับอย่างรุนแรงและชีวิตของผู้ป่วยและครอบครัวของพวกเขาถูกรบกวนอย่างรุนแรง

โครงสร้างโมเลกุล Tasimelteon (แหล่งภาพ:สมุด.com)

เฮตลิโอซ (ทาซิเมลเตออน) เป็นตัวรับเมลาโทนิ ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป Hetlioz ได้รับการอนุมัติสําหรับการรักษาความผิดปกติของการนอนหลับที่ไม่ใช่ 24 ชั่วโมง (โรคนอนไม่หลับ 24 ชั่วโมง " ไม่ใช่ 24", "ไม่ใช่ 24") ในผู้ป่วยที่ตาบอดทั้งหมดและยาเสพติดยังเป็นยาตัวแรกสําหรับตัวบ่งชี้นี้

การอนุมัติของ Hetlioz สําหรับการรักษาความผิดปกติของการนอนหลับตอนกลางคืนในผู้ป่วย SMS จะขึ้นอยู่กับการศึกษาประสิทธิภาพการควบคุมยาหลอกเดียวสําหรับโรคหายากนี้. การศึกษาตรวจสอบผู้ใหญ่ที่มี SMS ใช้แคปซูล Hetlioz และเด็กที่มี SMS ใช้สูตรของเหลว Tetlioz ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าความปลอดภัยของ Hetlioz นั้นคล้ายกับการศึกษา Hetlioz ก่อนหน้านี้สําหรับผู้ที่ไม่ใช่ 24 และยังคล้ายกันระหว่างผู้ใหญ่และเด็ก SMS