องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้รับคุณสมบัติการพัฒนายายับยั้ง DPP1 brensocatib!

Insmed เป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ระดับโลกที่อุทิศตนเพื่อการเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยที่มีโรคหายากรุนแรง เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับอนุญาตให้ใช้ brensocatib (เดิมชื่อ INS1007) Breakthrough Drug Qualification (BTD) สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษาด้วยการละลายลิ่มเลือด (NCFBE) และบรรเทาการเสื่อมสภาพ . ในปัจจุบันยังไม่มีวิธีการรักษาที่เฉพาะเจาะจงสำหรับ NCFBE

brensocatib เป็นตัวยับยั้ง, ปาก, ย้อนกลับ, dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) ที่กำลังได้รับการพัฒนาสำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นโรคหลอดลมอักเสบและโรคอื่น ๆ

Breakthrough Drug Qualification (BTD) เป็นช่องทางทบทวนยาใหม่ที่สร้างขึ้นโดย FDA ในปี 2012 เพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนการรักษาโรคที่ร้ายแรงหรืออันตรายถึงชีวิตและมีหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นว่ายานั้นเทียบเท่ากับยารักษาที่มีอยู่ ยาใหม่ที่สามารถปรับปรุงสภาพได้อย่างมาก การได้รับยา BTD สามารถรับคำแนะนำอย่างใกล้ชิดยิ่งขึ้นรวมถึงเจ้าหน้าที่องค์การอาหารและยาอาวุโสในระหว่างการวิจัยและพัฒนา การทบทวนตลาดยาใหม่มีคุณสมบัติในการทบทวนและทบทวนลำดับความสำคัญเพื่อให้แน่ใจว่าผู้ป่วยจะได้รับตัวเลือกการรักษาใหม่ในเวลาอันสั้น

FDA ได้รับรางวัล brensocatib BTD จากผลการศึกษาระยะที่ II WILLOW นี่คือการศึกษาแบบสุ่มทั่วโลกแบบสุ่ม, double-blind, placebo-controlled ที่ดำเนินการในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี NCFBE เพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ brensocatib

ผลการศึกษาพบว่าการศึกษามาถึงจุดสิ้นสุดหลัก: ภายใน 6 เดือนของการรักษาทั้งสองขนาด (10 มก. และ 25 มก.) ของกลุ่มรักษา brensocatib มีความเสี่ยงลดลงอย่างมีนัยสำคัญลดลง 40% เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก (p=0.027 สำหรับกลุ่ม 10 mg กลุ่ม 25mg p=0.044) นอกจากนี้การศึกษาก็มาถึงจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญ: เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอกขนาดที่สอง (10 มก. และ 25 มก.) ของกลุ่มรักษา brensocatib มี 36% (p=0.041) และ 25% (p=0.167) ลดความถี่อาการกำเริบปอดตามลำดับ .

ดังที่ได้กล่าวไว้ก่อนหน้านี้ผลการศึกษาฉบับสมบูรณ์จะประกาศในที่ประชุม American Society of Thoracic Society (ATS) เสมือนการทดลองทางคลินิกในวันที่ 24 มิถุนายน 2563

Non-cystic fibrotic bronchiectasis (NCFBE) เป็นโรคปอดเรื้อรังที่มีการขยายอย่างถาวรเนื่องจากการไหลเวียนของการติดเชื้อการอักเสบและความเสียหายของเนื้อเยื่อปอด โรคนี้มีอาการปอดเสื่อมบ่อยและต้องได้รับการรักษาด้วยยาปฏิชีวนะและ / หรือการรักษาในโรงพยาบาล อาการของโรครวมถึงอาการไอเรื้อรังการผลิตเสมหะมากเกินไปหายใจถี่และติดเชื้อทางเดินหายใจซ้ำ ๆ ซึ่งทั้งหมดนี้อาจทำให้อาการของโรคแย่ลง NCFBE ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 340,000 ถึง 520,000 คนในสหรัฐอเมริกา ในปัจจุบันไม่มีการรักษาที่เฉพาะเจาะจงสำหรับ NCFBE ในสหรัฐอเมริกายุโรปและญี่ปุ่น

brensocatib เป็นโมเลกุลขนาดเล็กในช่องปากย้อนกลับ dipeptidyl peptidase I (DPP1) ยับยั้งพัฒนาโดย Insmed สำหรับการรักษาผู้ป่วย DPP1 เป็นเอนไซม์ เมื่อนิวโทรฟิลเกิดขึ้นในไขกระดูกจะมีหน้าที่กระตุ้นการสร้างโปรติเอสนิวโทรฟิลซีรีน (NSP) เช่นนิวโทรฟิลอีลาสเทส

นิวโทรฟิลเป็นเซลล์เม็ดเลือดขาวที่พบมากที่สุดและมีบทบาทสำคัญในการทำลายเชื้อโรคและควบคุมการอักเสบ ในโรคปอดอักเสบเรื้อรังนิวโทรฟิลสะสมในทางเดินหายใจทำให้เกิด NSP ที่โอ้อวดซึ่งนำไปสู่การทำลายปอดและการอักเสบ brensocatib อาจลดความเสียหายของโรคอักเสบเช่นผู้ป่วยโดยยับยั้ง DPP1 และการกระตุ้น NSP

Insmed คาดว่าจะเริ่มโครงการระยะที่ 3 ของ brensocatib สำหรับการรักษาผู้ป่วยมะเร็งในช่วงครึ่งหลังของปี 2020