องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาอนุมัติ Alkindi Sprinkle เพื่อรักษาผู้ป่วยเด็กที่มีภาวะต่อมหมวกไตไม่เพียงพอ!

Eton Pharmaceuticals เป็น บริษัท ยามืออาชีพที่ทุ่มเทให้กับการพัฒนาและการค้าของนวัตกรรมการรักษาสำหรับโรคเด็กที่หายาก เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติให้เม็ดยาในช่องปาก Alkindi Sprinkle (hydrocortisone) เป็นทางเลือกในการรักษาเด็กที่อายุต่ำกว่า 17 ปี

Alkindi Sprinkle เป็นสูตรเม็ดไฮโดรคอร์ติโซนในช่องปากที่ปล่อยออกมาทันทีโดยมีอายุ 3 ปีที่อุณหภูมิห้องและไม่ต้องแช่เย็น ยาดังกล่าวคาดว่าจะวางจำหน่ายในไตรมาสที่สี่ของปี 2563

เป็นที่น่าสังเกตว่า Alkindi Sprinkle เป็นเม็ดไฮโดรคอร์ติโซนตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับการรับรองจาก FDA สำหรับการรักษาเด็กที่มี AI

การอนุมัติเม็ดยาในช่องปาก Alkindi Sprinkle ได้รับการสนับสนุนโดยการศึกษาทางคลินิก 6 การศึกษารวมถึงการศึกษาระยะที่ 3 แบบสอดครั้งแรกและครั้งเดียวที่ประเมินไฮโดรคอร์ติโซนในช่องปากในการรักษา AI ในเด็กอายุต่ำกว่า 8 ปี

ก่อนที่จะได้รับการอนุมัติ Alkindi Sprinkle ไฮโดรคอร์ติโซนในช่องปากซึ่งเป็นสูตรยาเม็ดเพียง 5 มก. ขึ้นไปได้รับการอนุมัติจาก FDA ผู้ป่วยเด็กจำนวนมากต้องการปริมาณที่น้อยและมีความยืดหยุ่นเพื่อการไตเตรทที่แม่นยำ ดังนั้นผู้ดูแลต้องตัดหรือแบ่งยาเม็ดไฮโดรคอร์ติโซนคุณภาพสูงเพื่อให้ได้ปริมาณต่ำที่เด็กเล็กต้องการซึ่งอาจทำให้ได้รับปริมาณที่ไม่ถูกต้อง

Alkindi Sprinkle ผลิตโดยใช้เทคโนโลยีที่ได้รับการพิสูจน์ทางการค้าและมีจุดแข็ง 4 อย่างคือ 0.5 มก., 1 มก., 2 มก., 5 มก. ซึ่งจะช่วยให้แพทย์สามารถให้ยาเป็นรายบุคคลตามความต้องการของผู้ป่วยแต่ละรายตามปริมาณและคำแนะนำในการบริหาร

Sean Brynjelsen ซีอีโอของ Eton Pharmaceuticals กล่าวว่า“ การที่ FDA อนุมัติ Alkindi Sprinkle ถือเป็นความก้าวหน้าสำหรับเด็กที่มีภาวะต่อมหมวกไตไม่เพียงพอและผู้ดูแล เรามีความยินดีเป็นอย่างยิ่งที่จะจัดหาผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการรับรองจาก FDA ซึ่งสามารถให้บริการผู้ป่วยเด็กในขนาดต่ำและการให้ยาไฮโดรคอร์ติโซน เราหวังว่าจะได้มอบผลิตภัณฑ์นี้ให้กับผู้ป่วยในอีกไม่กี่เดือนข้างหน้า"

ความผิดปกติของต่อมหมวกไต (AI) ในเด็กเป็นโรคที่หายากโดยมีลักษณะไม่สามารถสังเคราะห์และปล่อยไฮโดรคอร์ติโซน (คอร์ติซอล) และบางครั้งก็เป็นอัลโดสเตอโรน สิ่งนี้สามารถนำไปสู่ฮอร์โมนเพศชายมากเกินไป (พัฒนาการทางเพศหญิงที่ผิดปกติวัยแรกรุ่นตอนต้นการยุติการเจริญเติบโตและการมีรูปร่างเตี้ย รูปแบบที่พบบ่อยที่สุดของ AI ในเด็กคือภาวะต่อมหมวกไตผิดปกติ แต่กำเนิด (CAH) ซึ่งเกิดจากความบกพร่องทางพันธุกรรม ผู้ป่วยที่มี AI ระดับปฐมภูมิหรือส่วนกลาง (ชั้นสองและสาม) มีระดับคอร์ติซอลไม่เพียงพอ การลดลงของคอร์ติซอลในร่างกายอาจนำไปสู่ผลร้ายแรงเช่นภาวะต่อมหมวกไต เพื่อความอยู่รอดผู้ป่วย AI ต้องได้รับการเสริมคอร์ติซอลทุกวัน Eton ประเมินว่า AI สำหรับเด็กมีผลต่อเด็ก 5,000-11,000 คนในสหรัฐอเมริกา