Trikafta การบำบัดด้วยนวัตกรรมที่เป็นนวัตกรรมของ Vertex ประสบความสำเร็จในการรักษาเด็กอายุ 6-11 ปีในระยะที่ 3 ของการศึกษาทั่วโลก!

Vertex Pharmaceuticals เป็นผู้นำระดับโลกในการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส (CF) เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ได้ประกาศว่าการศึกษาระยะที่ 3 ระดับโลกที่ประเมินการบำบัดแบบสามชั้น Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor และ ivacaftor) สำหรับการรักษาเด็ก CF อายุ 6-11 ปีสำเร็จแล้ว จากผลการวิจัย บริษัท จะส่งใบสมัครยาเสริมใหม่ (sNDA) ไปยัง US FDA ในไตรมาสที่สี่ของปี 2020 และจะส่งใบสมัครไปยังหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ ทั่วโลก

ในเดือนตุลาคม 2019 Trikafta ได้รับการอนุมัติจาก US FDA สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค CF ที่มีการกลายพันธุ์ของ F508del อย่างน้อยหนึ่งครั้งในยีนควบคุมการนำกระแสไฟฟ้าของ cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) และอายุ≥12ปีโดยเฉพาะ: มีการกลายพันธุ์ F508del 2 ครั้ง (F / F) ผู้ป่วยหรือผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของ F508del หนึ่งรายและการกลายพันธุ์ที่ใช้งานน้อยที่สุด (F / MF) การกลายพันธุ์ของ F508del เป็นการกลายพันธุ์ที่พบบ่อยที่สุดที่ทำให้เกิด CF ก่อนหน้านี้องค์การอาหารและยาได้ให้คุณสมบัติการทบทวนลำดับความสำคัญของ Trikafta คุณสมบัติการติดตามอย่างรวดเร็วและการพัฒนาคุณสมบัติยา (BTD)

ดร. คาร์เมนโบซิคประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ของเวอร์เท็กซ์และรองประธานบริหารฝ่ายพัฒนายาและกิจการแพทย์ระดับโลกกล่าวว่า" เป้าหมายของเราคือการขยายคุณสมบัติการรักษาให้กับผู้ป่วยทุกคนที่อาจได้รับประโยชน์จากยาแปลงร่างนี้ในเด็กอายุ 6 ขวบ -11 ปี ผลลัพธ์เชิงบวกที่ได้จากการศึกษาระยะที่ 3 ช่วยให้เราก้าวไปอีกขั้นหนึ่ง เราหวังว่าจะได้ส่ง sNDA ในอีกไม่กี่เดือนข้างหน้าและนำ Trikafta ให้กับผู้ป่วย CF ที่อายุน้อยกว่า"

การประกาศดังกล่าวเป็นการศึกษาระยะที่ 3 ทั่วโลกแบบเปิดตลอด 24 สัปดาห์ซึ่งดำเนินการในเด็ก CF 66 คนอายุ 6-11 ปีเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Trikafta ในผู้ป่วยที่ลงทะเบียนในการศึกษามีการกลายพันธุ์ของ F508del สองครั้งหรือการกลายพันธุ์ F508del หนึ่งครั้งและการกลายพันธุ์ที่ใช้งานน้อยที่สุด (F / MF) ในยีน CFTR จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษาคือความปลอดภัยและความทนทาน

ผลการศึกษาพบว่าโดยทั่วไปแล้ว Trikafta สามารถทนได้ดีหลังจากผ่านไป 24 สัปดาห์ของการรักษาและข้อมูลด้านความปลอดภัยสอดคล้องกับข้อมูลที่สังเกตได้ในการศึกษาระยะที่ 3 ก่อนหน้านี้ นอกจากนี้ในช่วง 24 สัปดาห์ของการรักษาพบว่ามีการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางคลินิกในจุดสิ้นสุดประสิทธิภาพทุติยภูมิหลายจุด ได้แก่ : เปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงที่คาดการณ์ไว้ของปริมาณการหายใจที่ถูกบังคับต่อวินาที (ppFEV1) เหงื่อคลอไรด์และเวอร์ชันการแก้ไขปัญหาโรคปอดเรื้อรัง (CFQ-R) คะแนนโดเมนระบบทางเดินหายใจดัชนีมวลกาย (BMI) และตัวบ่งชี้การวัดอื่น ๆ

การศึกษาแสดงให้เห็นว่ารายละเอียดความเสี่ยงด้านผลประโยชน์ของ Trikafta ในเด็กอายุ 6-11 ปีมีความคล้ายคลึงกับรายละเอียดความเสี่ยงด้านผลประโยชน์ของการศึกษาระยะที่ 3 ที่สนับสนุนการอนุมัติยาสำหรับผู้ป่วย CF อายุ 12 ปีขึ้นไป

Cystic fibrosis (CF) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากและอายุสั้นซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 75,000 คนทั่วโลก CF เป็นโรคที่มีความก้าวหน้าและมีหลายระบบซึ่งมีผลต่อปอดตับระบบทางเดินอาหารรูจมูกต่อมเหงื่อตับอ่อนและระบบสืบพันธุ์ CF เกิดจากการกลายพันธุ์บางอย่างในยีน CFTR ซึ่งทำให้เกิดข้อบกพร่องหรือการลบฟังก์ชันโปรตีน CFTR เด็กต้องสืบทอดยีน CFTR ที่มีข้อบกพร่อง 2 ยีน (หนึ่งยีนสำหรับพ่อแม่แต่ละคน) เพื่อพัฒนา CF

แม้ว่าการกลายพันธุ์ของ CFTR จะมีหลายประเภทที่อาจทำให้เกิดโรคได้ แต่ผู้ป่วย CF ส่วนใหญ่จะมีการกลายพันธุ์ของ F508del อย่างน้อยหนึ่งครั้ง การกลายพันธุ์เหล่านี้สามารถกำหนดได้โดยการทดสอบทางพันธุกรรมหรือการสร้างยีน โดยปกติโปรตีน CFTR จะควบคุมการขนส่งไอออนในเยื่อหุ้มเซลล์และการกลายพันธุ์ของยีนอาจทำให้เกิดการทำลายหรือสูญเสียการทำงานของผลิตภัณฑ์โปรตีน เมื่อการขนส่งไอออนในเยื่อหุ้มเซลล์ถูกขัดจังหวะความหนืดของเมือกที่เคลือบอวัยวะบางส่วนจะข้นขึ้น คุณสมบัติหลักอย่างหนึ่งของโรคคือการสะสมของเมือกหนาในทางเดินหายใจซึ่งนำไปสู่การหายใจลำบากการติดเชื้อในปอดที่กำเริบเรื้อรังและความเสียหายของปอดอย่างต่อเนื่องซึ่งนำไปสู่ความตายในที่สุด อายุเฉลี่ยของการเสียชีวิตของผู้ป่วยโรค CF อยู่ในช่วง 30 ต้น ๆ

จนถึงตอนนี้ Vertex มีรายการยา CF 4 รายการ ได้แก่ Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor และ ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor และ ivacaftor) ยา 3 ตัวแรกสามารถรักษาได้ มีผู้ป่วยประมาณ 40,000 คนทั่วโลกคิดเป็นประมาณ 50% ของผู้ป่วย CF ทั้งหมด Trikafta บำบัดที่ได้รับการอนุมัติใหม่สามารถขยายขอบเขตการรักษาได้ถึง 90% ของผู้ป่วย CF ทั่วโลก

ในเดือนมิถุนายนปีนี้หน่วยงานวิจัยตลาดยา EvaluatePhamra เปิดเผยรายงานที่คาดการณ์ว่า Trikafta จะกลายเป็นหนึ่งในยา TOP10 ที่ขายดีที่สุดของโลก&# 39 ในปี 2569 โดยมียอดขายสูงถึง 8.739 พันล้านดอลลาร์สหรัฐและมีอัตราการเติบโตต่อปี 54.3% ในช่วงปี 2562-2569 .