วุฒิศิรานในการรักษา hATTR อะไมลอยด์ด้วย polyneuropathy: ความเสียหายของเส้นประสาทที่ดีขึ้นอย่างมีนัยสําคัญ---1/2

Alnylam เป็น บริษัท บําบัด RNAi ชั้นนําของอุตสาหกรรม เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ได้ประกาศผลบวกเพิ่มเติมของการวิเคราะห์กลุ่มย่อยและจุดสิ้นสุดการสํารวจของการศึกษา Vutrisiran ระยะที่ 3 HELIOS-A ในการประชุม ATTR Amyloidosis ของยุโรปครั้งที่ 3 Vutrisiran เป็นการรักษา RNAi ภายใต้การพัฒนาที่กําลังพัฒนาเพื่อรักษา transthyretin (ATTR) อะไมลอยด์

HELIOS เป็นการศึกษาของผู้ป่วยที่มี amyloidosis ทางกรรมพันธุ์ ATTR กับ polyneuropathy (hATTR-PN). ข้อมูลที่เผยแพร่ในที่ประชุมสนับสนุนและสร้างผลของจุดสิ้นสุดหลักและรองของการศึกษา HELIOS-A ที่รายงานก่อนหน้านี้: มีการปรับปรุงในพื้นที่สําคัญของสุขภาพและการทํางานของผู้ป่วยรวมถึงความเสียหายทางระบบประสาทและคุณภาพชีวิต (QoL) กิจกรรมประจําวันและความสามารถในการมีส่วนร่วมทางสังคมสถานะทางโภชนาการและความดันหัวใจ

โดยเฉพาะอย่างยิ่งการวิเคราะห์กลุ่มย่อยและจุดสิ้นสุดการสํารวจแสดงให้เห็นว่าที่ 9 เดือนเมื่อเทียบกับยาหลอก vutrisiran ปรับปรุงพื้นที่สําคัญของสุขภาพและการทํางานของผู้ป่วย การวิเคราะห์อื่น ๆ แสดงให้เห็นว่าไม่ว่าผู้ป่วยเคยใช้โคลง TTR ก่อนหน้านี้การรักษา vutrisiran มีการปรับปรุงที่คล้ายกันในความก้าวหน้าทางระบบประสาทและคุณภาพชีวิตเมื่อเทียบกับยาหลอก

ปัจจุบันการใช้ยาใหม่ (NDA) ของ vutrisiran สําหรับการรักษา transthyretin amyloidosis polyneuropathy (hATTR-PN) โดยการฉีดใต้ผิวหนังทุก 3 เดือนอยู่ระหว่างการตรวจสอบลําดับความสําคัญโดยองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาและ "พระราชบัญญัติค่าใช้จ่ายผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์" (PDUFA) วันที่เป้าหมายคือ 14 เมษายน 2022 นอกจากนี้จากการหารือกับสํานักงานยายุโรป (EMA) ตอนนี้ Alnylam มีแผนที่จะส่งใบสมัครขออนุญาตทางการตลาด (MAA) สําหรับ vutrisiran ล่วงหน้าตามผลการศึกษา HELIOS-A เป็นเวลา 9 เดือน

วุฒิริศิรานได้รับการแต่งตั้งยากําพร้า (ODD) สําหรับการรักษา ATTR amyloidosis ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรปและการกําหนด Fast Track (FTD) สําหรับการรักษา hATTR-PN ในสหรัฐอเมริกา หากได้รับการอนุมัติเป็นการฉีดใต้ผิวหนังใหม่ทุก 3 เดือน vutrisiran มีศักยภาพในการย้อนกลับอาการ polyneuropathy ของโรค

Pushkal Garg, MD, ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของ Alnylam กล่าวว่า" hATTR amyloidosis เป็นโรคที่มีความก้าวหน้าอย่างรวดเร็วหลายระบบซึ่งส่งผลกระทบอย่างมีนัยสําคัญต่อชีวิตประจําวันของผู้ป่วยและจะแย่ลงเมื่อเวลาผ่านไปโดยไม่มีการรักษาที่เหมาะสม ข้อมูลเพิ่มเติมเหล่านี้จากการศึกษา HELIOS-A แสดงให้เห็นว่า vutrisiran มีศักยภาพในการรักษาผู้ป่วยที่มีสารอะไมลอยด์ hATTR ที่หลากหลายด้วย polyneuropathy (hATTR-PN) และได้ผลลัพธ์ที่ให้กําลังใจในชุดของมาตรการด้านสุขภาพและการทํางานที่สําคัญนอกจากนี้โดยไม่คํานึงถึงการใช้สารทําให้คงตัวของ TTR ก่อนหน้านี้ความเสียหายทางระบบประสาทของผู้ป่วยและคะแนนคุณภาพชีวิตดีขึ้น"

siRNA: ปิดเสียงยีนเฉพาะลดช่วงการแสดงออกลง 99%

การศึกษา HELIOS-A รวมผู้ป่วย 164 รายที่มี amyloidosis ทางเถรสมาคมกับ polyneuropathy (hATTR-PN) เมื่อ 9 เดือน vutrisiran ถึงจุดสิ้นสุดหลักและรองทั้งหมด: เมื่อเทียบกับยาหลอกการรักษา vutrisiran ส่งผลให้เกิดการปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติในความเสียหายทางระบบประสาทคุณภาพชีวิตและความเร็วในการเดิน การวิเคราะห์กลุ่มย่อยและข้อมูลประสิทธิภาพการสํารวจของการศึกษา HELIOS-A ให้ข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติมเกี่ยวกับประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นของ vutrisiran ในด้านที่สําคัญของสุขภาพและความเป็นอยู่ที่ดีของผู้ป่วยดังนี้:

——ในเดือนที่ 9 ในกลุ่มย่อยผู้ป่วยที่ระบุล่วงหน้าทั้งหมด (รวมถึงอายุเพศเชื้อชาติพื้นที่ทางภูมิศาสตร์ความบกพร่องทางระบบประสาทพื้นฐานจีโนไทป์การใช้โคลง TTR ก่อนหน้านี้อะไมลอยด์ครอบครัวพื้นฐานอะไมลอยด์โพลีนีรูพาที [FAP] เวที) และกลุ่มย่อยหัวใจที่ระบุล่วงหน้าเมื่อเทียบกับยาหลอกการรักษา vutrisiran ส่งผลให้คะแนนความเสียหายทางระบบประสาทที่ดีขึ้น (mNIS + 7) และ Norfolk คุณภาพชีวิต - โรคเบาหวานคะแนนประสาท (Norfolk QOL-DN ) แสดงการปรับปรุงที่สอดคล้องกัน