Alnylam's การบำบัดด้วย RNAi อีกครั้งได้รับการรับรองจาก FDA อย่างรวดเร็ว

เมื่อไม่นานมานี้ Alnylam ประกาศว่า US FDA ได้ให้การรับรอง vutrisiran fast-track (FTD) ซึ่งเป็นงานวิจัย RNAi สำหรับการรักษา polyneuropathy ที่เกิดจากการถ่ายทอดทางพันธุกรรมของโปรตีน transthyretin (hATTR) amyloidosis ในผู้ใหญ่

FTD มีจุดมุ่งหมายเพื่อเร่งการพัฒนาและการทบทวนอย่างรวดเร็วของยาสำหรับโรคร้ายแรงเพื่อตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่รุนแรงในพื้นที่สำคัญ การได้รับ FTD สำหรับยาวิจัยหมายความว่า บริษัท ยาสามารถโต้ตอบกับ FDA ได้บ่อยขึ้นในช่วง R 0010010 แอมป์; เฟส D หลังจากส่งใบสมัครการตลาดพวกเขามีสิทธิ์ได้รับการอนุมัติเร่งด่วนและการตรวจสอบลำดับความสำคัญหากพวกเขาเป็นไปตามมาตรฐานที่เกี่ยวข้อง นอกจากนี้พวกเขายังมีสิทธิ์ได้รับการทบทวน

นอกจากจะได้รับ FTD แล้ว vutrisiran ยังได้รับสถานะของยากำพร้า (ODD) สำหรับการรักษา ATTR amyloidosis ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป ปัจจุบัน Alnylam กำลังทำการทดลองทางคลินิกระยะที่สอง (HELIOS-A, HELIOS-B) เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ vutrisiran การศึกษาเหล่านี้ประกอบกันเป็นโครงการพัฒนาทางคลินิกที่ครอบคลุมเพื่อแสดงให้เห็นว่า vutrisiran มีผลกระทบอย่างกว้างขวางต่ออาการหลายระบบของโรคและสเปกตรัมเต็มรูปแบบของผู้ป่วย ATTR amyloidosis

ในการศึกษาของ HELIOS-A ผู้ป่วย 164 คนได้รับการสุ่มให้รับ vutrisiran หรือ Onpattro โดยมีจุดประสงค์เพื่อพิสูจน์ว่า vutrisiran นั้นเหนือกว่า Onpattro ในการรักษาความเสียหายของเส้นประสาทหรือไม่ ในการศึกษาของ HELIOS-B ผู้ป่วย 600 รายที่ได้รับการผ่าตัดด้วย HATTR amyloidosis ด้วย cardiomyopathy ได้รับการสุ่มเพื่อรับ vutrisiran หรือยาหลอกเพื่อประเมินผลกระทบของ vutrisiran ต่ออัตราการตายและการเข้ารักษาในโรงพยาบาล ข้อมูลจากการศึกษาทั้งสองนี้คาดว่าจะได้รับในช่วงต้น 2021

Vutrisiran เป็นยาฉีด RNAi ที่ใช้ในการวิจัยเพื่อการรักษา ATTR amyloidosis รวมถึงการถ่ายทอดทางพันธุกรรมและ amyloidosis ชนิดทางพันธุกรรม ยาดังกล่าวได้รับการออกแบบมาเพื่อกำหนดเป้าหมายและปิดกั้นผู้ส่งสารเฉพาะ RNA และปิดกั้นก่อนที่จะมีการผลิตโปรตีนประเภท transthyretin (TTR) ในป่า Vutrisiran ถูกฉีดเข้าใต้ผิวหนังทุก ๆ ไตรมาสซึ่งจะช่วยลดการสะสมของ TTR amyloid ในเนื้อเยื่อส่งเสริมการกำจัดและฟื้นฟูการทำงานของเนื้อเยื่อเหล่านี้ Vutrisiran ใช้ Alnylam 0010010 # 39 ของแพลตฟอร์มการส่งมอบในอนาคต - Enhanced Stability Chemistry (ESC) -GalNAc ผันการพัฒนาแพลตฟอร์มการส่งมอบ หากได้รับการอนุมัติจะช่วยเสริมความแข็งแกร่งให้กับ Alnylam 0010010 # 39 ซึ่งเป็นผู้นำในตลาดการรักษา hATTR amyloidosis

Alnylam เป็นผู้นำในการพัฒนาของการรักษา RNAi ผลิตภัณฑ์ตัวแรกคือ Onpattro (patisiran) ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาในเดือนสิงหาคม 2018 กลายเป็นยา RNAi แรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการตลาดใน 20 ปีนับตั้งแต่ปรากฏการณ์ RNAi ถูกค้นพบ ในเดือนพฤศจิกายน 2019 บริษัท อื่น 0010010 # 39 ของยา Givlaari (givosiran) ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสำหรับใช้ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีภาวะตับอักเสบเฉียบพลัน (AHP) และกลายเป็น ยา RNAi ตัวที่สองของโลก

ปัจจุบัน Alnylam มีการรักษาด้วย RNAi อีกสองครั้งภายใต้การทบทวนโดยหน่วยงานกำกับดูแลและคาดว่าทั้งคู่จะได้รับการอนุมัติให้เข้าจดทะเบียนในปีนี้ หนึ่งในนั้นคือ lumasiran ใช้ในการรักษาระดับ hyperoxaluria หลักชนิด 1 (PH 1); อื่น ๆ คือ inclisiran ใช้ในการรักษาไขมันในเลือดสูง นอกจากนี้ยังมี 6 การรักษาด้วย RNAi ใน บริษัท 00 1 00 1 0 # 39 s ไปป์ไลน์ที่อยู่ในช่วงปลายการพัฒนาทางคลินิก

ก่อนหน้านี้ TMC และ Alnylam ได้ลงนามในข้อตกลงใบอนุญาตและความร่วมมือเพื่อขอรับสิทธิในการพัฒนาและการค้าในระดับโลกของ inclisiran ในเดือนพฤศจิกายน 2019, โนวาร์ทิสได้รับ TMC เป็นจำนวนเงิน $ 9 7 พันล้านดอลลาร์และรวมค่า inclisiran จากข้อตกลงดังกล่าว Alnylam มีสิทธิ์ได้รับค่าลิขสิทธิ์ระดับชั้น inclisiran สูงถึง 20% ของยอดขายทั่วโลกจาก Novartis

ขณะนี้มียาลดคอเลสเตอรอลสองตัวที่มีเป้าหมาย PCSK 9 ในตลาด แต่พวกเขาจำเป็นต้องได้รับการจัดการทุก 2 สัปดาห์หรือรายเดือน Inclisiran มีการบริหารหนึ่งครั้งทุก 6 เดือนและปีละสองครั้งเท่านั้นซึ่งเป็นประโยชน์อย่างมากในแง่ของความสะดวกในการรักษา EvaluatePharma ซึ่งเป็นหน่วยงานวิจัยการตลาดเภสัชกรรมคาดการณ์ว่ายอดขายประจำปีของ inclisiran จะสูงถึง 2 ดอลลาร์สหรัฐ 6 พันล้านหลังจากการจดทะเบียน ก่อนที่สิทธิบัตรของ Inclisiran 0010010 # 39; จะหมดอายุใน 2 035 Alnylam ก็สามารถได้รับค่าลิขสิทธิ์จากโนวาร์ทิสรวมกว่า $ 2 พันล้าน 2 พันล้าน

เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่าเมื่อสองวันก่อนแบล็กสโตนกรุ๊ปและอัลนิลัมมาถึงหุ้นส่วนทางยุทธศาสตร์ ในความร่วมมือนี้แบล็กสโตนจะจัดหาเงินทุนจำนวน $ 2 พันล้านดอลลาร์เพื่อช่วยเหลือ Alnylam ในการพัฒนานวัตกรรมทางเทคโนโลยีและเร่งกระบวนการเชิงพาณิชย์ Alnylam กล่าวว่าความร่วมมือจะช่วยให้ Alnylam 0010010 quot; บรรลุความยั่งยืนทางการเงินโดยไม่ต้องรีไฟแนนซ์ 0010010 quot;