สารยับยั้ง Myosin Allosteric Inhibitor ของ Bristol-Myers Squibb ของ Bristol-Myers เข้าสู่การตรวจสอบในสหภาพยุโรป!

Bristol-Myers Squibb (BMS) เพิ่งประกาศว่า European Medicines Agency (EMA) ได้ยอมรับคำขออนุมัติการตลาด (MAA) สำหรับ mavacamten ซึ่งเป็นโมดูเลเตอร์ myosin allosteric ในช่องปากสำหรับการรักษาภาวะหัวใจล้มเหลว Hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) ซึ่งเป็น โรคหัวใจเรื้อรังที่มีอุบัติการณ์สูง

ปัจจุบัน mavacamten's New Drug Application (NDA) สำหรับการรักษา oHCM ที่มีอาการยังอยู่ระหว่างการตรวจสอบโดย US FDA และวันที่เป้าหมายของ Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) คือ 28 มกราคม 2022 ในเดือนกรกฎาคม 2020 องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาได้ให้ mavacamten กำหนดชื่อยาที่ก้าวหน้าสำหรับ oHCM หากได้รับการอนุมัติ mavacamten จะกลายเป็นตัวยับยั้ง myosin ตัวแรกในการรักษา oHCM

mavacamten เป็นสารยับยั้ง myosin ชนิดรับประทานในช่องปากระดับชั้นนำสำหรับการรักษาโรคที่มีสาเหตุมาจากการหดตัวของหัวใจที่มากเกินไปและการอุดไดแอสโตลิกที่บกพร่อง Mavacamten คิดว่าจะลดการหดตัวของกล้ามเนื้อหัวใจโดยการยับยั้งการก่อตัวของสะพานข้าม myosin-actin ที่มากเกินไป การก่อตัวของสะพานข้าม myosin-actin ที่มากเกินไปสามารถนำไปสู่การหดตัวของกล้ามเนื้อหัวใจมากเกินไป, กระเป๋าหน้าท้องมากเกินไปและลดความสอดคล้อง ในการศึกษาทางคลินิกและพรีคลินิก mavacamten ยังคงแสดงตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่ช่วยลดความเครียดที่ผนังหัวใจ ลดการหดตัวของกล้ามเนื้อหัวใจที่มากเกินไป และเพิ่มการปฏิบัติตาม diastolic

mavacamten ได้รับการพัฒนาขึ้นเพื่อรักษาคาร์ดิโอไมโอแพทีที่มีภาวะ hypertrophic อุดกั้น (oHCM) ที่มีอาการ จากกลไกการออกฤทธิ์และหลักฐานของกิจกรรมการรักษา mavacamten ยังได้รับการศึกษาทางคลินิกสำหรับการรักษาอาการคาร์ดิโอไมโอแพทีที่มีภาวะ hypertrophic hypertrophic (HCM) และภาวะหัวใจล้มเหลวด้วยเศษส่วนที่ดีดออก (HFpEF)

โครงสร้างทางเคมี mavacamten

ทั้ง mavacamten NDA และ MAA ขึ้นอยู่กับผลลัพธ์ของการทดลอง Phase 3 EXPLORER-HCM ที่สำคัญ การทดลองดำเนินการในผู้ป่วย oHCM ที่มีอาการ และเปรียบเทียบ mavacamten กับยาหลอก ผลการทดสอบพบว่า mavacamten มีผลการรักษาที่ดี โดยอาการ สถานะการทำงาน และคุณภาพชีวิตดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิก และยังแสดงความสามารถในการบรรเทาสิ่งกีดขวางทางเดินเลือดไหลออกด้านซ้าย ในการศึกษา EXPLORER-HCM จุดสิ้นสุดหลักและรองทั้งหมดมีนัยสำคัญทางสถิติ

Roland Chen, MD, รองประธานอาวุโสฝ่ายพัฒนาหัวใจและหลอดเลือดของ Bristol-Myers Squibb กล่าวว่า:"แม้ว่า oHCM และอาการที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอและภาวะหัวใจล้มเหลวเป็นที่แพร่หลายทั่วโลก แต่ก็ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับสาเหตุที่แท้จริงของโรคร้ายแรงนี้ ในปัจจุบัน. ส่วนใหญ่ ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์สามารถบรรเทาอาการได้เท่านั้น Mavacamten มีศักยภาพที่จะให้ทางเลือกในการรักษาเพื่อตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองที่มีอยู่ในประชากรผู้ป่วย oHCM ทั่วโลก"

mavacamten (MYK-461) พัฒนาโดย MyoKardia เมื่อวันที่ 5 ตุลาคม 2020 บริสตอล-ไมเยอร์ส สควิบบ์ ประกาศว่าจะซื้อกิจการ MyoKardia ด้วยเงินสด 13.1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และเบี้ยประกันภัย 60% เมื่อวันที่ 17 พฤศจิกายน 2020 บริสตอล-ไมเยอร์ส สควิบบ์ ประกาศว่าการเข้าซื้อกิจการ MyoKardia เสร็จสมบูรณ์แล้ว การเข้าซื้อกิจการครั้งนี้เป็นธุรกรรมที่ใหญ่เป็นอันดับสองของ Bristol-Myers Squibb' หลังจากเข้าซื้อกิจการ Celgene มูลค่า 74 พันล้านดอลลาร์ในปี 2019

เป็นที่น่าสังเกตว่าในวันที่ 11 สิงหาคม 2020 LianBio ซึ่งก่อตั้งโดยบริษัทการลงทุน Perceptive Advisors ได้รับการจัดตั้งขึ้นอย่างเป็นทางการ ในวันเดียวกันนั้น ได้มีการประกาศความร่วมมือที่สำคัญสองประการ หนึ่งคือแนะนำท่อส่งผลิตภัณฑ์ BridgeBio Pharma' สู่จีน และอีกโครงการหนึ่งคือแนะนำ myoKardia' mavecamten สู่จีน

Bristol-Myers Squibb มีความหวังสูงสำหรับ mavacamten เมื่อเข้าซื้อกิจการ MyoKardia บริษัทได้ประกาศว่า mavacamten จะกลายเป็นยาบุกเบิกในการรักษา HCM อุตสาหกรรมนี้ยังมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับโอกาสทางธุรกิจของ mavacamten ในเดือนธันวาคม 2020 Evaluate Vantage ซึ่งเป็นองค์กรวิจัยตลาดยา ได้เปิดตัว"10 ยาใหม่ที่มีศักยภาพทางการค้าสูงสุดในปี 2021" ในรายการนี้ mavacamten อยู่ในอันดับที่สาม ประเมิน Vantage คาดการณ์ว่ายอดขายทั่วโลกของ mavacamten' ในปี 2569 จะสูงถึง 2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ