CStone Pharmaceuticals ESMO ประกาศข้อมูลการศึกษา Ivosidenib AML ในประเทศจีน เนื้องอก IDH1 กลายพันธุ์นำไปสู่การรักษาแบบใหม่

[Oct 21, 2021]

มะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบมัยอีลอยด์ (AML) เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวในผู้ใหญ่ที่พบได้บ่อยที่สุดและเป็นที่รู้จักกันในชื่อ"ฝันร้าย" ของวัยกลางคนและผู้สูงอายุ ในสหรัฐอเมริกา มีผู้ป่วยรายใหม่ประมาณ 20,000 รายในแต่ละปี และอัตราการรอดชีวิต 5 ปีของผู้ป่วยอยู่ที่ 29% ในประเทศจีนด้วยจำนวนประชากรสูงอายุ อุบัติการณ์ของโรคในประเทศจีนก็เพิ่มขึ้นทุกปีเช่นกัน ผู้ป่วย AML ประมาณ 6-10% ที่มีผู้ป่วยรายใหม่ในแต่ละปีมีการกลายพันธุ์ของ IDH1 และขณะนี้ในประเทศจีนยังไม่มีผู้ให้บริการในการรักษา ยาเป้าหมายสำหรับผู้ป่วย AML ที่ไวต่อการกลายพันธุ์ของ IDH1 ดังนั้นการรักษาล่าสุดและความก้าวหน้าในการวิจัยโรคนี้จึงได้รับความสนใจอย่างมากในอุตสาหกรรมนี้

เมื่อเร็วๆ นี้ ในการประชุมประจำปีของ European Society of Medical Oncology (ESMO) ปี 2021 CStone Pharmaceuticals ได้ประกาศข้อมูลทางคลินิกของ Ivosidenib China Registered Bridging Study CS3010-101 ในรูปแบบของรายงานปากเปล่าที่ต้องการ ข้อมูลแสดงว่า Ivosidenib มีประสิทธิผลในการบำบัดมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบมัยอีลอยด์ชนิดเฉียบพลันแบบไอโซซิเตรท 1 (IDH1) ที่มีอาการกำเริบหรือดื้อต่อการรักษาในผู้ใหญ่ (R/R AML) ของจีนได้แสดงประสิทธิภาพทางคลินิกที่ดีเยี่ยม ทนต่อยาได้ดี และความปลอดภัยที่ควบคุมได้

นี่เป็นข้อมูลการศึกษาครั้งที่สามที่เผยแพร่โดย CStone Pharmaceuticals ในการประชุม ESMO นี้ สองรายการแรกเป็นผลจากการศึกษาบล็อกบัสเตอร์ของ sugarizumab สำหรับผู้ป่วย NSCLC ระยะที่ 3 และ CS1002 (CTLA-4 โมโนโคลนัลแอนติบอดี) ) ผลเบื้องต้นของการศึกษา Phase Ib ของการรักษาร่วมกับ CS1003 (PD-1 โมโนโคลนัลแอนติบอดี) ในผู้ป่วยที่มีเนื้องอกที่เป็นก้อนระยะลุกลาม

IvosidenibAML ข้อมูลการวิจัยการเชื่อมโยงภาษาจีนเป็นเรื่องที่น่าตื่นเต้น

เป็นที่เข้าใจว่าการศึกษา CS3010-101 ที่เผยแพร่ในครั้งนี้เป็นการศึกษาระยะที่ 1 ซึ่งเป็นการศึกษาแบบแขนเดียวแบบหลายศูนย์ที่กำลังดำเนินการในประเทศจีนเพื่อประเมินลักษณะทางเภสัชจลนศาสตร์ของ Ivosidenib ในการรักษาผู้ป่วยโรค R/R AML ในผู้ใหญ่ที่มีการกลายพันธุ์ของ IDH1 . ลักษณะทางเภสัชพลศาสตร์ ความปลอดภัย และประสิทธิภาพทางคลินิก และในการศึกษาวิจัยหลักระดับโลก AG120-C-001 โดยให้ข้อมูลเกี่ยวกับผู้ป่วย R/R AML ในประเทศจีน

ผลการศึกษาพบว่า 36.7% ของผู้ป่วยมาถึงจุดสิ้นสุดของประสิทธิภาพหลัก บรรลุการหายขาดอย่างสมบูรณ์และสมบูรณ์ด้วยการฟื้นตัวทางโลหิตวิทยาบางส่วน (CR+CRh); ค่ามัธยฐานการรอดชีวิตโดยปราศจากเหตุการณ์ (EFS) คือ 5.52 เดือน ค่ามัธยฐานการรอดชีวิตโดยรวม (OS) ถึง 9.1 เดือน; ความปลอดภัยดี และไม่พบสัญญาณความปลอดภัยใหม่

ศาสตราจารย์ Wang Jianxiang ผู้วิจัยหลักของ CS3010-101 และโรงพยาบาลโลหิตวิทยาของ Chinese Academy of Medical Sciences กล่าวว่า "เรารู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งที่เห็นว่าการศึกษาเชื่อมโยงของจีนได้บรรลุผลตามที่คาดหวังและแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่ดี เราหวังว่าจะเป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วย AML ของจีน"

จากการวิจัยครั้งนี้ ในเดือนสิงหาคมของปีนี้ ศูนย์ประเมินยาของสำนักงานคณะกรรมการผลิตภัณฑ์การแพทย์แห่งประเทศจีนได้ยอมรับการใช้ยาตัวใหม่ของ Ivosidenib' สำหรับการรักษา R/R AML สำหรับผู้ใหญ่ที่มีการกลายพันธุ์ของ IDH1 ที่ไวต่อยาและรวมไว้ใน ทบทวนลำดับความสำคัญ ในปี 2020 Ivosidenib ถูกรวมอยู่ในจีน's"Clinical Urgently Needed Overseas New Drug List (Third Batch)" และรวมอยู่ใน&เวอร์ชัน 2020 ด้วย quot;แนวทางของสมาคมเนื้องอกทางคลินิกจีนสำหรับการวินิจฉัยและการรักษาโรคมะเร็งทางโลหิตวิทยา".

ดร. Yang Jianxin หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ CStone Pharmaceuticals กล่าวว่าข้อมูลที่ยอดเยี่ยมของ Ivosidenib ในการรักษาผู้ป่วยชาวจีนได้นำเสนอในรูปแบบของรายงานปากเปล่าที่ต้องการในการประชุมประจำปี ESMO ซึ่งเป็นที่ยอมรับในระดับสูงของ Ivosidenib โดย ชุมชนวิชาการนานาชาติ"เราจะทำงานอย่างใกล้ชิดกับ NMPA และตั้งตารอที่จะนำยานวัตกรรมชนิดที่สามชนิดนี้ไปให้ผู้ป่วยชาวจีนโดยเร็วที่สุดหลังจาก Pugethua® และ Taijihua®"

Ivosidenib คือ's ตัวยับยั้งการกำหนดเป้าหมายทางปากตัวแรกที่มีศักยภาพสำหรับมะเร็งกลายพันธุ์ IDH1 ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาสำหรับข้อบ่งชี้สองประการ ได้แก่ การรักษาแบบ single-agent ของผู้ป่วย R/R AML ที่เป็นผู้ใหญ่ที่มีการกลายพันธุ์ที่ไวต่อยา IDH1 และการวินิจฉัยใหม่ ผู้ป่วย AML สำหรับผู้ใหญ่ที่มีการกลายพันธุ์ที่ไวต่อยา IDH1 ซึ่งมีอายุมากกว่า 75 ปีหรือไม่สามารถใช้เคมีบำบัดแบบเข้มข้นได้เนื่องจาก กับโรคร่วมอื่นๆ และใช้ในการกลายพันธุ์ IDH1 ขั้นสูงหรือระยะแพร่กระจายที่ก่อนหน้านี้ได้รับการรักษาด้วยการกลายพันธุ์ของ IDH1 ที่ตรวจพบโดยวิธีการตรวจหาที่ FDA อนุมัติ ผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งท่อน้ำดี อุตสาหกรรมคาดว่า Ivosidenib จะได้รับการอนุมัติสำหรับการบ่งชี้ครั้งแรกในประเทศจีนในไตรมาสที่สี่ของปีนี้หรือไตรมาสแรกของปีหน้า

ขยายการรักษา AML first-line อย่างแข็งขันและปรับใช้มะเร็งประเภทอื่นๆ

การขยายตัวของข้อบ่งชี้สะท้อนถึงศักยภาพของตลาดขนาดใหญ่

ในความเป็นจริง ในด้านของ AML Ivosidenib ยังมีความก้าวหน้าอย่างมีนัยสำคัญในฐานะการรักษาทางเลือกแรก นอกเหนือจากการใช้ในผู้ป่วยที่กลับมาเป็นซ้ำและผู้ป่วยที่ดื้อยา

ในเดือนสิงหาคมของปีนี้ การศึกษา AGILE ที่ควบคุมด้วยยาหลอกแบบปกปิดทั้งสองด้านระยะที่ 3 ของ Ivosidenib ร่วมกับยาเคมีบำบัด azacitidine ในการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ไม่ได้รับการรักษาก่อนหน้านี้ด้วย AML กลายพันธุ์ IDH1 ถึงจุดสิ้นสุดหลักของ EFS ในมุมมองของความแตกต่างในความสำคัญทางคลินิกระหว่างกลุ่มการรักษาและกลุ่มควบคุม ตามคำแนะนำของคณะกรรมการตรวจสอบข้อมูลอิสระ (IDMC) การศึกษาจึงหยุดลงในช่วงต้นของอนาคตอันใกล้นี้

นอกจาก AML แล้ว Ivosidenib ยังได้ค้นพบสิ่งใหม่ ๆ ในข้อบ่งชี้อื่น ๆ ซึ่งครอบคลุมหลายพื้นที่เช่น glioma ขั้นสูงและมะเร็งท่อน้ำดี ในหมู่พวกเขา ใช้ในการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีอาการกำเริบและดื้อต่อ myelodysplastic syndrome (MDS) ซึ่งมีการกลายพันธุ์ที่อ่อนแอของ IDH1 และยังได้รับการยอมรับว่าเป็น"การบำบัดแบบก้าวหน้า" ในสหรัฐอเมริกา.

ไม่เพียงเท่านั้น ในการทดลองแบบตะกร้าของ Ivosidenib ข้อมูลจากกลุ่มผู้ป่วยที่มี glioma ขั้นสูงที่กลายพันธุ์ IDH1 แสดงให้เห็นลักษณะด้านความปลอดภัยที่ดี การควบคุมโรคในระยะยาว และการเติบโตของเนื้องอกที่ลดลงอย่างมีนัยสำคัญ เป็นที่เข้าใจกันว่าจำนวนผู้เสียชีวิตจากโรคไกลโอมาในจีนถึง 30,000 รายในแต่ละปี และความน่าจะเป็นของการกลายพันธุ์ของ IDH1 ในผู้ป่วยโรคเนื้องอกไกลโอมานั้นสูงมาก ในผู้ป่วย glioma ระดับต่ำและผู้ป่วยที่มี glioblastoma ทุติยภูมิ การกลายพันธุ์ของ IDH1 อัตราส่วนสามารถเข้าถึงประมาณ 70%

ในเดือนสิงหาคมของปีนี้ Ivosidenib ได้รับการอนุมัติสำหรับข้อบ่งชี้ใหม่ในสหรัฐอเมริกาสำหรับใช้ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษาก่อนหน้านี้ด้วยมะเร็งท่อน้ำดีระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจายที่ตรวจพบโดยวิธีการตรวจหาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA นอกจากนี้ยังเป็นผลิตภัณฑ์เดียวที่ได้รับอนุมัติในประเภทนี้ ตามการคำนวณของ"2018 China Cancer Report" มีผู้ป่วยมะเร็งท่อน้ำดีในประเทศจีนประมาณ 40,000 คนในแต่ละปี และผู้ป่วยมากถึง 20% มีการกลายพันธุ์ของ IDH1

จะเห็นได้ว่าด้วยการขยายตัวของสิ่งบ่งชี้ใหม่สำหรับ Ivosidenib และการขยายตัวของประชากรที่มีอยู่ต่อไป ยาก็จะขยายไปสู่ศักยภาพทางการตลาดที่มากขึ้น

ผลิตภัณฑ์ที่เกี่ยวข้อง