FDA อนุมัติยา Kaposi Sarcoma ใหม่ชิ้นแรกในเกือบ 20 ปี

เมื่อวันที่ 15, เวลาท้องถิ่น, บริสตอลไมเออร์สสควิบบ์ (BMS) ประกาศว่าองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้เร่งให้มีการอนุมัติ Pomalyst (pomalidomide, pomalidomide) เพื่อรักษาผู้ติดเชื้อเอชไอวีและยาต้านไวรัส ด้วย sarcoma ของ Kaposi&# 39 เช่นเดียวกับผู้ป่วยที่มี sarcoma ที่ติดเชื้อ HIV-negative Kaposi&# 39 การอนุมัติเร่งนี้ขึ้นอยู่กับอัตราการตอบสนองโดยรวมที่พบในระยะ 1 / 2 การทดลองทางคลินิกแขนเดียวแบบเปิดฉลาก (12-C-0047) Pomalyst ได้รับการรักษาที่ก้าวหน้าและการรับรองยาเด็กกำพร้า การบำบัดด้วยปากเปล่านี้เป็นทางเลือกใหม่ในการรักษาสำหรับผู้ป่วยที่มี Kaposi&# {{3} }'s ในระยะเวลามากกว่า 20 ปี

Kaposi sarcoma เป็นมะเร็งหายากที่เกิดจาก Kaposi' sarcoma ที่เกี่ยวข้องกับการติดเชื้อไวรัสเริมซึ่งเป็นที่รู้จักกันในชื่อไวรัสเริมชนิดมนุษย์ 8 ผู้ป่วยจะมีหลายแผลบนผิวหนังและเยื่อเมือกในช่องปากและบางครั้งแผลก็จะปรากฏบนพื้นผิวของปอดและเยื่อบุทางเดินอาหาร Kaposi' sarcoma นั้นพบได้บ่อยในผู้ติดเชื้อ HIV หากผู้ป่วยที่ติดเชื้อ HIV กลายเป็นดื้อต่อการรักษาด้วยเคมีบำบัดอย่างเป็นระบบหรือไม่สามารถทนต่อการรักษาด้วยเคมีบำบัดอย่างเป็นระบบก็ไม่มีทางเลือกอื่นที่ได้รับการอนุมัติดังนั้นผู้ป่วยเหล่านี้จำเป็นต้องได้รับการรักษาด้วยนวัตกรรมใหม่สำหรับโรคนี้

Pomalyst เป็นอะนาล็อกของ thalidomide ซึ่งได้รับการรับรองจาก FDA และใช้ร่วมกับ dexamethasone เพื่อรักษาผู้ป่วยที่มี myeloma หลายตัว

การอนุมัติของ Pomalyst ขึ้นอยู่กับผลของเฟส 1 / 2 การศึกษาแบบเปิดแขนเดียวการศึกษาแขนเดียวที่ประเมินความปลอดภัยเภสัชจลนศาสตร์และประสิทธิภาพของ Pomalyst ในเชื้อเอชไอวีและเอชไอวี sarcoma sarcoma อาการของอาการทุกข์ทรมานจากโรคขั้นสูง จำนวน {{6}}} ผู้ป่วย (18 ผู้ติดเชื้อเอชไอวีและ 1 0 ผู้ติดเชื้อ HIV) ได้รับ Pomalyst ในขนาด 5 มิลลิกรัมต่อวัน สำหรับผู้ป่วยทุกรายอัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ (ORR) คือ 71% (95% CI: 51, 87) ซึ่ง 1 {{15 }}% ​​(4 / {{{{1 {{}}}}}) ผู้ป่วยได้รับการให้อภัยอย่างสมบูรณ์และ 57% ({{1 8}}} / {{ {{1 8}}}}) ผู้ป่วยได้รับการให้อภัยบางส่วน ระยะเวลาเฉลี่ยของการให้อภัยสำหรับผู้ป่วยทั้งหมดคือ 1 2 1 เดือน (95% CI: 7 6, 1 {{ 24}}. 8) นอกจากนี้ 50% ของผู้ป่วยที่ประสบความสำเร็จในการให้อภัยกินเวลานานกว่า 1 2 เดือน

ดร. ไดแอนแม็คโดเวลรองประธานฝ่ายการแพทย์ระดับโลก BMS โลหิตวิทยากล่าวว่า:" sarcoma ของผู้ป่วย Kaposi&# 39 มีทางเลือกในการรักษาเพียงไม่กี่ทศวรรษที่ผ่านมา เรามีความยินดีที่ได้ทำการวิจัยเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Pomalyst ในพื้นที่ของโรคที่หายากซึ่งช่วยให้เราสามารถให้บริการผู้ป่วยในการรักษาทางเลือกที่จำเป็น"

ดร. โรเบิร์ตยาร์โดอันหัวหน้าแผนกโรคมะเร็งเอชไอวีและผู้ป่วยเอดส์ที่ศูนย์วิจัยมะเร็งแห่งชาติ (NCI) ศูนย์วิจัยมะเร็งกล่าวว่า:" ไม่ว่าสถานะการติดเชื้อเอชไอวีจะเป็นอย่างไร Pomalyst แสดงผลเชิงบวกในผู้ป่วย Kaposi sarcoma 0}}; นอกจากนี้ยังให้การรักษาด้วยปากที่มีกลไกของการกระทำที่แตกต่างจากยาเคมีบำบัดพิษที่ใช้กันทั่วไปในการรักษา Kaposi&# 39 ของ sarcoma"