องค์การอาหารและยาอนุมัติไฟเซอร์ Mylotarg: การรักษา≥1 เดือน, การวินิจฉัยใหม่, CD33 ผู้ป่วยในเด็กบวก!

องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (องค์การอาหารและยา) ได้อนุมัติเมื่อเร็ว ๆ นี้การขยายตัวของประชากรที่ใช้บังคับของยาต้านมะเร็งที่กําหนดเป้าหมายของไฟเซอร์ Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) สําหรับผู้ป่วยที่มีการวินิจฉัยใหม่ การอนุมัติได้รับการอนุมัติผ่านกระบวนการตรวจสอบระดับความสําคัญ

ตอนนี้ Mylotarg สามารถใช้ในการรักษาใหม่วินิจฉัย CD33 บวก AML (เด็กและผู้ใหญ่อายุ≥1 เดือน),

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Mylotarg ในประชากรเด็กได้รับการสนับสนุนโดยข้อมูลการวิจัยของ AAML0531 (NCT00372593) นี่คือการศึกษาหลายศูนย์, การศึกษาแบบสุ่มลงทะเบียน 1063 ผู้ป่วย AML วินิจฉัยใหม่อายุ 0-29 ปี. ในการศึกษา, ผู้ป่วยเหล่านี้ได้รับมอบหมายแบบสุ่มที่จะได้รับ 5 รอบของยาเคมีบําบัดเพียงอย่างเดียวหรือร่วมกับ Mylotarg (ปริมาณ 3 มก. / m2, การเหนี่ยวนํา 1 ในวันที่ 6 และเข้มข้น 2 วัน 7). ดัชนีผลประสิทธิภาพหลักคือการอยู่รอดปราศจากเหตุการณ์ (EFS) ตั้งแต่เริ่มการทดลองเพื่อความล้มเหลวเหนี่ยวนําการกําเริบหรือตายทั้งหมดทําให้เกิด

ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าอัตราส่วนอันตรายของ EFS (HR) ของ Mylotarg + เคมีบําบัดรวมกับยาเคมีบําบัดยารักษาเป็น 0.84% (95%CI: 0.71-0.99) ในกลุ่ม Mylotarg + เคมีบําบัด, เปอร์เซ็นต์โดยประมาณของผู้ป่วยโดยไม่เหนี่ยวนําล้มเหลว, เกิดขึ้นอีก, หรือตายภายใน 5 ปีคือ 48% (95%CI: 43-52%), เมื่อเทียบกับ 40% (95%CI: 36%-45%) ในกลุ่มเคมีบําบัดเพียงอย่างเดียว) มีความแตกต่างในการอยู่รอดโดยรวม (OS) ระหว่างกลุ่มการรักษา 2 ไม่.

ในบรรดาผู้ป่วยที่รับการรักษาด้วย Mylotarg, เกรดที่พบมากที่สุด 3 อาการไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นในระหว่างการเหนี่ยวนํา 1 และการเพิ่มประสิทธิภาพของ 2 มีการติดเชื้อ, neutropania febrile, ความอยากอาหารลดลง, น้ําตาลในเลือดสูง, เยื่อเมือก, ความดันโลหิตตก, มีเลือดออก, transaminase,

Mylotarg เป็นยารักษา AML แรกที่กําหนดเป้าหมาย CD33 ซึ่งเป็นยาต้านการต่อต้าน (ADC) ซึ่งเป็น conjugated โดยตัวแทนพิษ calichiamicin และแอนติบอดีโมโนโลมัลที่กําหนดเป้าหมาย CD33 ทํา CD33 เป็นโปรตีนแอนติเจนต์ที่แสดงบนถึง 90% ของเซลล์ AML ในผู้ป่วย. เมื่อ Mylotarg ผูกกับแอนติเจน CD33 บนพื้นผิวเซลล์จะถูกดูดซึมเข้าสู่เซลล์ปล่อย calicheramicin และก่อให้เกิดการตายของเซลล์

ในประเทศสหรัฐอเมริกา Mylotarg ได้รับอนุมัติเร่งใน 2000 เป็นยา (ยาสูง) สําหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี CD33 บวก AML ที่มีประสบการณ์การกําเริบครั้งแรกที่มีอายุ≥60ปีและไม่เหมาะสมสําหรับยาเคมีบําบัดพิษพิษอื่น ๆ อย่างไรก็ตามในปี 2010 ไฟเซอร์จงใจถอน Mylotarg จากตลาดสหรัฐฯหลังจากที่ Mylotarg ล้มเหลวในการแสดงประสิทธิภาพทางคลินิกในการทดลองยืนยันและมีอุบัติการณ์ที่สูงขึ้นของความเป็นพิษร้ายแรงเมื่อเทียบกับยาเคมีบําบัด อย่างไรก็ตามในตลาดญี่ปุ่น Mylotarg ยังคงถูกขายและให้ผู้ป่วยผ่านโปรแกรมยาเห็นอกเห็นใจ

เนื่องจากความต้องการยาเสพติดในผู้ป่วยที่มีโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว myeloid เฉียบพลัน (AML) ไม่ได้รับการพบแพทย์ยังคงสนใจมากในการประเมิน Mylotarg ที่มีปริมาณแตกต่างกันและหลักสูตรที่แตกต่างกันของการรักษา ด้วยการสนับสนุนของไฟเซอร์นักวิจัยอิสระเหล่านี้ดําเนินการทดลองทางคลินิกเพื่อให้ได้ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Mylotarg

ในเดือนกันยายน 2017 Mylotarg ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา: (1) (2)สําหรับเด็กและผู้ใหญ่ผู้ป่วยที่มีอายุge; 2ปี, cd33- บวก, amlกําเริบหรือทนไฟของ