แนะนําและอนุมัติ Fintepla โดย EU CHMP เพื่อรักษาโรค Dravet!

Zogenix เป็น บริษัท ยาที่อุทิศตนเพื่อการพัฒนายาสําหรับการรักษาโรคหายาก เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ประกาศว่าคณะกรรมการสํานักงานยายุโรป (EMA) สําหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้มนุษย์ (CHMP) ได้ออกความคิดเห็นในเชิงบวกแนะนําการอนุมัติของ Fintepla (fenfluramine) การแก้ปัญหาในช่องปากเป็นส่วนเสริมของยาต้านโรคลมชักอื่น ๆ การรักษาผู้ป่วย≥อายุ 2 ปีในการรักษาโรคลมชักที่เกี่ยวข้องกับกลุ่มอาการ Dravet ความคิดเห็น CHMP เป็นขั้นตอนสุดท้ายในกระบวนการอนุมัติการตลาดก่อนที่จะได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมาธิการยุโรป (EC) ตอนนี้ความคิดเห็นของ CHMP จะถูกส่งไปยัง EC เพื่อตรวจสอบซึ่งมักจะใช้ความคิดเห็นของ CHMP และคาดว่าจะตัดสินใจทบทวนขั้นสุดท้ายก่อนสิ้นปี

ในสหรัฐอเมริกา Fintepla ได้รับการอนุมัติในเดือนมิถุนายนปีนี้สําหรับผู้ป่วยที่มีอายุ ≥2 ปีในการรักษาโรคลมชักที่เกี่ยวข้องกับโรค Dravet ยาเสพติดได้รับการอนุมัติผ่านกระบวนการตรวจสอบลําดับความสําคัญ ก่อนหน้านี้, องค์การอาหารและยาได้ให้ Fintepla การกําหนดยาเด็กกําพร้า (ODD) และการกําหนดยา Breakthrough (BTD) สําหรับการรักษาโรคลมชักที่เกี่ยวข้องกับ Dravet syndrome.

กลุ่มอาการ Dravet เป็นโรคลมชักในวัยเด็กที่หายากโดดเด่นด้วยอาการชักที่ทนต่อยาเสพติดบ่อยครั้งและรุนแรงการรักษาในโรงพยาบาลที่เกี่ยวข้องและเหตุฉุกเฉินทางการแพทย์ความผิดปกติของการพัฒนาและการเคลื่อนไหวอย่างรุนแรงและการเสียชีวิตที่ไม่คาดคิดอย่างฉับพลัน (SUDEP) ความเสี่ยงเพิ่มขึ้น

Fintepla เป็นสูตรของเหลวของ fenfluramine ปริมาณต่ํา, ซึ่งสามารถลดความถี่ของอาการชักโดยการควบคุมกิจกรรมของตัวรับ serotonin และตัวรับ sigma-1 (ดูอ้างอิง: Fenfluramine ลดอาการชักตัวรับ NMDA ผ่านกิจกรรมผสมที่ serotonin 5HT2A และชนิด 1 ตัวรับ sigma). ข้อมูลจากสองยาหลอกควบคุมระยะ III การทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นว่า ในผู้ป่วยที่มีอาการชักไม่ได้ควบคุมอย่างเพียงพอโดยยาอื่น ๆ, Fintepla อย่างมีนัยสําคัญลดความถี่ของอาการชักเมื่อเทียบกับยาหลอก.

ดร. สตีเฟน เจ ฟาร์ร์ ประธานและซีอีโอของ Zogenix กล่าวว่า "เรารู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งที่ CHMP ได้ดําเนินการตรวจสอบคุณภาพความปลอดภัยและประสิทธิผลของ Fintepla และให้การประเมินผลในเชิงบวก นักวิจัยในเบลเยียมตระหนักว่าหกปีที่ผ่านมาหลังจาก fenfluramine (ยาเสพติดที่มีผลกระทบทางเภสัชวิทยาที่แตกต่างจากยาต้านจุลชีพอื่น ๆ ) มีศักยภาพในการรักษาโรคลมชักที่หลีกเลี่ยงไม่ได้ใน Dravet syndrome เราเริ่มโครงการพัฒนาระดับโลกที่เข้มงวดของ Fintepla ผู้ป่วยหลายคนที่มีอาการ Dravet แม้จะใช้หนึ่งยังคงมีอาการชักรุนแรงบ่อยเมื่อหนึ่งหรือมากกว่ายาต้านโรคลมชักที่มีอยู่ในปัจจุบัน. ด้วยเหตุนี้เราจึงมีความยินดีที่จะนํา Fintepla เป็นตัวเลือกการรักษาใหม่ที่สําคัญสําหรับผู้ป่วยโรค Dravet และครอบครัวของพวกเขาในยุโรปหนึ่งขั้นตอนใกล้ชิด"

ดร. Lieven Lagae ผู้อํานวยการภาควิชาประสาทวิทยาเด็กโรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Leuven ประเทศเบลเยียมกล่าวว่า: "การลดความถี่ของอาการชักเป็นขั้นตอนแรกและสําคัญที่สุดในการรักษาเด็กทุกคนที่มีโรค Dravet ฉันมีความสุขมากที่ในทุกการศึกษาระยะที่ 3 การรักษา fenflur Ramine มีทางคลินิกและสถิติลดความถี่ของอาการชักในผู้ป่วยที่มีอาการ Dravet"

โครงสร้างโมเลกุล Fenfluramine (แหล่งภาพ: Wikipedia.org)

ความคิดเห็นในเชิงบวกของ CHMP จะขึ้นอยู่กับข้อมูลจาก 2 สุ่ม, ตาบอดคู่, ยาหลอกควบคุมระยะ III การทดลองทางคลินิก (ดําเนินการในผู้ป่วยอายุ 2-18 ปี, กับผลการเผยแพร่ใน Lancet และ JAMA Neurology), และการทดลองขยายฉลากเปิด (ข้อมูลความปลอดภัยของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา Fintepla ถึง 3 ปี). ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าในการศึกษาผู้ป่วยที่ใช้ยาต้านโรคลมชักอย่างน้อยหนึ่งชนิดที่ไม่สามารถควบคุมอาการชักได้อย่างเพียงพอตามแผนการรักษาที่มีอยู่ Fintepla ลดอาการชักรายเดือนอย่างมีนัยสําคัญ (ชักชักชัก) เมื่อเทียบกับยาหลอก อาการชักความถี่ CS) นอกจากนี้ผู้ป่วยการศึกษาส่วนใหญ่ตอบสนองภายใน 3-4 สัปดาห์ของการเริ่มต้นการรักษา Fintepla และรักษาผลลัพธ์ที่สอดคล้องกันตลอดระยะเวลาการรักษา

ในการศึกษาเหล่านี้เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดได้แก่: ท้องเสียไข้อ่อนเพลียการติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบนง่วงและหลอดลมอักเสบ ไม่มีผู้ป่วยที่มีประสบการณ์ใด ๆ เหตุการณ์หัวใจและหลอดเลือดที่ไม่พึงประสงค์, รวมทั้งโรคหัวใจ valvular หรือความดันโลหิตสูงปอด.

นอกจากกลุ่มอาการ Dravet แล้ว Zogenix ยังพัฒนา Fintepla สําหรับการรักษาอาการชักที่เกี่ยวข้องกับกลุ่มอาการ Lennox-Gastaut (LGS) กลุ่มอาการ Dravet และ LGS เป็นสองโรคลมชักในวัยเด็กที่หายากและมักจะหายนะ พวกเขามีลักษณะของการเริ่มมีอาการต้นชักชนิดต่าง ๆ ความถี่ในการชักสูงการด้อยค่าอย่างรุนแรงของสติปัญญาและความยากลําบากในการรักษา