Kaposi ของ Sarcoma (KS) เฮฟวี่เวท: ยาใหม่ในช่องปากและยาตัวแรกใน 20 ปี, Bristol-Myers Squibb Pomalyst (Pomalidomide) ได้รับการอนุมัติจากสหรัฐอเมริกา!

บริสตอล - ไมเยอร์สสควิบบ์ (BMS) ประกาศเมื่อเร็ว ๆ นี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ได้อนุมัติ Pomalyst (pomalidomide) ซึ่งเป็นเครื่องกระตุ้นภูมิคุ้มกันที่มีฤทธิ์ต้านมะเร็งในการรักษาผู้ป่วย Kaposi sarcoma (Kaposi sarcoma) โดยเฉพาะ: ({{2}}) ผู้ป่วย Kaposi sarcoma ที่เกี่ยวข้องกับโรคเอดส์ซึ่งเป็นโรคได้พัฒนาความต้านทานต่อยาต้านไวรัสที่มีประสิทธิภาพสูง (HAART); (2) ผู้ป่วย Kaposi sarcoma ที่ติดเชื้อ HIV

เป็นที่กล่าวขวัญกันว่า Pomalyst เป็นยารักษาโรคชนิดแรกและชนิดใหม่ที่ได้รับการรับรองสำหรับการรักษา Kaposi' s sarcoma (KS) นานกว่า 20 ปี ควรชี้ให้เห็นว่าผู้ป่วยที่มี sarcoma ที่เกี่ยวข้องกับโรคเอดส์ของ Kaposi&# 39 ควรใช้ HAART เพื่อรักษา HIV ตามคำแนะนำของแพทย์&# 39

Pomalyst ได้รับการอนุมัติจาก FDA' คุณสมบัติของยาที่ก้าวหน้า (BTD), คุณสมบัติของยาเด็กกำพร้า (ODD) สำหรับการรักษาอาการ Kaposi&# 39 ข้างต้น การอนุมัติที่เร่งขึ้นนี้จะขึ้นอยู่กับข้อมูลอัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) จากการทดลองแบบเปิดฉลากระยะที่ I / II, การทดลองทางคลินิกแขนเดี่ยว (12-C-0047) การอนุมัติอย่างต่อเนื่องสำหรับตัวชี้วัดเหล่านี้จะขึ้นอยู่กับการตรวจสอบและคำอธิบายของผลประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองยืนยัน

Kaposi' sarcoma เป็นมะเร็งที่หายากซึ่งมักจะปรากฏเป็นแผลที่ผิวหนัง แต่ยังสามารถพัฒนาไปสู่ส่วนอื่น ๆ ของร่างกายรวมถึงปอดต่อมน้ำเหลืองและระบบย่อยอาหาร ในสหรัฐอเมริกาอัตราการเกิดโรคประจำปีของโรคนี้คือ 6 ส่วนต่อล้านและส่วนใหญ่จะส่งผลกระทบต่อคนที่มีการทำงานของภูมิคุ้มกันต่ำ Pomalyst เป็นยาในช่องปากและเป็นวิธีการรักษาแบบใหม่ที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาผู้ป่วย Kaposi&# {{0} }'s sarcoma ในระยะเวลา 20 ปี

Diane McDowell รองประธานฝ่ายการแพทย์ระดับโลกของ Bristol-Myers Squibb กล่าวว่า:" ผู้ป่วยที่มี Kaposi&# 39 sarcoma มีการควบคุมโรคของพวกเขาเพียงเล็กน้อยในช่วง 20 ปีที่ผ่านมา เรามีความยินดีที่การวิจัยเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Pomalyst ในพื้นที่ของโรคที่หายากนี้ทำให้เรามีความสามารถในการจัดหาทางเลือกในการรักษาช่องปากที่จำเป็นสำหรับผู้ป่วย"

Robert Yarchan, MD, ผู้อำนวยการฝ่ายเอชไอวีและโรคมะเร็งที่ศูนย์วิจัยโรคมะเร็ง (CCR) ของสถาบันมะเร็งแห่งชาติ (NCI) กล่าวว่า:" Pomalyst แสดงผลบวกในผู้ป่วยที่มี Kaposi&# {{0} sarcoma} โดยไม่คำนึงถึงสถานะของเอชไอวี นอกจากนี้ยาเสพติดยังให้การรักษาด้วยปากที่มีกลไกของการกระทำที่แตกต่างจากยาเคมีบำบัดพิษต่อเซลล์ที่ใช้กันทั่วไปในการรักษา Kaposi' s sarcoma"

ตามที่ระบุไว้ในคำเตือนกล่องดำของข้อมูลใบสั่งยา Pomalyst อาจก่อให้เกิดอันตรายต่อทารกในครรภ์และเป็นสิ่งต้องห้ามสำหรับหญิงตั้งครรภ์ Pomalyst ใช้ได้กับ Pomalyst REMS®เท่านั้นแผนการกระจายสินค้าแบบ จำกัด ในผู้ป่วยที่ได้รับ Pomalyst, เส้นเลือดตีบลึก, เส้นเลือดอุดตันที่ปอด, กล้ามเนื้อหัวใจตายและโรคหลอดเลือดสมองอาจเกิดขึ้นและควรได้รับ thromboprophylaxis

การอนุมัตินี้อยู่บนพื้นฐานของข้อมูลจากการศึกษาระยะที่ I / II แบบ open-label แบบเปิดแขน 12-C-0047 การศึกษาประเมินความปลอดภัยเภสัชจลนศาสตร์และประสิทธิภาพของ Pomalyst ในผู้ป่วย Kaposi&# 39 ของผู้ติดเชื้อเอชไอวีที่ติดเชื้อเอชไอวีซึ่งส่วนใหญ่เป็นโรคขั้นสูง

การทดลองดำเนินการโดยทีมงานที่นำโดย Robert Yarchoan ภายใต้ข้อตกลงความร่วมมือการวิจัยและพัฒนา (CRADA) ผู้ป่วยจำนวน 28 ราย (18 ผู้ติดเชื้อ HIV และผู้ติดเชื้อ 10 คน) ได้รับ Pomalyst ในขนาด 5 มก. และรับรับประทานวันละ {{5} ครั้ง } รอบ (วงจร 28 วัน)) จนกระทั่งความก้าวหน้าของโรคหรือความเป็นพิษที่ยอมรับไม่ได้ การทดลองไม่รวมผู้ป่วยที่มีอาการปอดหรืออวัยวะภายใน Kaposi&# 39 s sarcoma, ประวัติของหลอดเลือดดำอุดตันหลอดเลือดดำหรือหลอดเลือดแดงและโรค procoagulant ตลอดระยะเวลาการรักษาผู้ป่วยได้รับยาแอสไพริน 81 มก. thromboprophylaxis วันละครั้ง เวลามัธยฐานจากการเริ่มต้นของการรักษาจนถึงการเกิดขึ้นของการให้อภัยครั้งแรกคือ 1. 8 เดือน (0.9-7. 6)

จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษาคืออัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR รวมถึงการตอบสนองที่สมบูรณ์ [CR] การตอบสนองทางคลินิกอย่างสมบูรณ์ [cCR] การตอบสนองบางส่วน [PR]) ซึ่งถูกสอบสวนโดยผู้ตรวจสอบตามคณะกรรมการมะเร็งคลินิกโรคเอดส์ กลุ่มทดลอง (ACTG) เปรียบเทียบกับ Kaposi เกณฑ์การตอบสนอง sarcoma ได้รับการประเมิน

ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าในบรรดาผู้ป่วยทั้งหมด ORR คือ 71% (20 / 28; 95% CI: {{4}}, {{5 }}) ซึ่งผู้ป่วย {{6}% (4 / 28) ได้รับ CR และ 57% (16 / {{2} }) ผู้ป่วยได้รับ PR ระยะเวลาเฉลี่ยของการให้อภัย (DOR) สำหรับผู้ป่วยทั้งหมดคือ 12 1 เดือน (95% CI: 7 6, 16 . 8) นอกจากนี้ในหมู่ผู้ป่วยที่มีการให้อภัย 50% ของผู้ป่วยยังคงให้อภัยในช่วง 12 เดือนของการรักษา Pomalyst

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥ 30%) รวมถึงความผิดปกติของห้องปฏิบัติการจะลดลงแน่นอนจำนวนนิวโทรฟิลหรือเม็ดเลือดขาวเพิ่ม creatinine หรือน้ำตาลกลูโคสผื่นท้องผูกอ่อนเพลียฮีโมโกลบินเกล็ดฟอสเฟตอัลบูมินหรือแคลเซียมลดลง ALT, คลื่นไส้และท้องเสีย 11% (3 / 28) ของผู้ป่วยถูกยกเลิกอย่างถาวรเนื่องจากอาการไม่พึงประสงค์ ไม่พบสัญญาณความปลอดภัยใหม่ ใน Kaposi&# 3 9's sarcoma ความปลอดภัยของ Pomalyst นั้นสอดคล้องกับความปลอดภัยของ Pomalyst ที่รู้จักในตัวบ่งชี้ที่ได้รับอนุมัติ

Kaposi sarcoma (Kaposi sarcoma, KS) เป็นมะเร็งที่หายากซึ่งมักจะปรากฏเป็นแผลที่ผิวหนัง แต่ยังสามารถพัฒนาไปยังส่วนอื่น ๆ ของร่างกายรวมถึงปอดต่อมน้ำเหลืองและระบบย่อยอาหาร Kaposi' sarcoma เกิดจาก Kaposi' sarcoma-herpes virus (KSHV หรือที่รู้จักในชื่อไวรัสเริมชนิดมนุษย์ 8 [HHV-8] และพบเห็นได้ทั่วไปในผู้ติดเชื้อ HIV ที่มีการทำงานของภูมิคุ้มกันลดลง

แม้ว่าการใช้การรักษาด้วยยาต้านไวรัสร่วมกัน (รถเข็นหรือ HAART) ได้ลดอุบัติการณ์ของ sarcoma Kaposi&# 39 s ในสหรัฐอเมริกาโรคยังคงเกิดขึ้นในอัตราประมาณ 6 กรณีต่อล้าน คน. Kaposi' sarcoma พบได้บ่อยในพื้นที่ที่มีการรักษาโรคเอดส์น้อยลงในโลก ใน sub-Saharan Africa และภูมิภาคอื่น ๆ ผู้คนจำนวนมากติดเชื้อ Kaposi' sarcoma-related herpes virus (KSHV) ซึ่งพบมากที่สุดในผู้ชายในบางประเทศ Tumor

Pomalyst เป็นเครื่องกระตุ้นภูมิคุ้มกันที่มีฤทธิ์ต้านเนื้องอก ยาเสพติดเป็นอนาล็อก thalidomide ที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่: (1) รวมกับ dexamethasone สำหรับการรักษาหลาย myeloma (MM) โดยเฉพาะผู้ป่วยที่ได้รับก่อนหน้านี้อย่างน้อย {{{{ 4}}}} การรักษา (รวมถึง lenalidomide และ proteasome inhibitors) แสดงอาการของโรคในระหว่างการรักษาครั้งสุดท้ายหรือภายใน 60 วันหลังจากเสร็จสิ้นการรักษา; (2) ผู้ป่วย Kaposi&# {{5} }'s sarcoma (KS) โดยเฉพาะผู้ป่วย KS ที่เกี่ยวข้องกับโรคเอดส์และผู้ป่วย KS ที่ติดเชื้อ HIV ที่ล้มเหลวในการรักษาด้วย HAART