ยาภูมิคุ้มกันใหม่ Spesolimab ได้รับการกําหนดยารักษา CDE ที่ก้าวหน้า

เมื่อเร็ว ๆ นี้ Boehringer Ingelheim ประกาศว่ายาภูมิคุ้มกัน Spesolimab ใหม่ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาได้รับการยอมรับจากศูนย์ประเมินผลยา (CDE) ของสํานักงานบริหารผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์แห่งชาติว่าเป็นยารักษาที่ก้าวหน้าสําหรับการรักษาโรคสะเก็ดเงิน pustular ทั่วไป (GPP) .

คุณสมบัติยาบําบัดที่ก้าวหน้าถูกตั้งค่าขึ้นเพื่อเร่งการพัฒนายาใหม่สําหรับโรคร้ายแรงที่แสดงในการทดลองก่อนทางคลินิกในแง่ของประสิทธิภาพหรือความปลอดภัยที่จะดีขึ้นอย่างมีนัยสําคัญกว่าการรักษาที่มีอยู่ CDE เป็นคุณสมบัติยาบําบัดที่ก้าวหน้าสําหรับ Spesolimab การระบุจะขึ้นอยู่กับประสิทธิภาพที่เหนือกว่าในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 และระยะที่สอง

GPP ไม่ง่ายเหมือนโรคสะเก็ดเงินทั่วไป

GPP เป็นโรคอักเสบในระบบที่หายากและเป็นอันตรายถึงชีวิต อาการทางคลินิกเป็นตุ่มหนองปลอดเชื้อหลายชนิดที่เฉียบพลันบนพื้นฐานของผื่นแดงซึ่งมีการกระจายอย่างหนาแน่นและแพร่หลายและตุ่มหนองรวมเข้าด้วยกันเพื่อสร้างทะเลสาบหนองเป็นขุยพร้อมกับไข้กล้ามเนื้อแดงเม็ดเลือดขาวและอาการพิษอื่น ๆ GPP สามารถเกิดขึ้นซ้ําๆ และรุนแรงหรืออาจถาวร มันสามารถมาพร้อมกับความเสียหายของตับและไตหรืออาจเป็นอันตรายถึงชีวิตเนื่องจากการติดเชื้อทุติยและความล้มเหลวของอวัยวะ

ตามรายงานที่ผ่านมาของประเทศของฉันความชุกของโรคสะเก็ดเงินในประเทศจีนคือ 0.123% และประเภท pustular คิดเป็น 0.69% ของผู้ป่วยโรคสะเก็ดเงิน2 การศึกษาทางระบาดวิทยาจากฐานข้อมูลการประกันสุขภาพในเมืองแสดงให้เห็นว่าอัตราความชุกของน้ํามันดิบของ GPP ในปี 2016 อยู่ที่ 1.40 ต่อ 100,000 คนต่อปี3 ตัวเลือกการรักษาในปัจจุบันสําหรับ GPP มี จํากัด มากและผู้ป่วยมีความต้องการเร่งด่วนสําหรับตัวเลือกการรักษาที่รวดเร็วทรงพลังและยาวนาน

ในประเทศของเราการรับรู้ของประชาชนเกี่ยวกับ GPP นั้นไม่เพียงพออย่างจริงจังซึ่งไม่เพียง แต่ชะลอการวินิจฉัยและการรักษาผู้ป่วยจํานวนมากแต่ยังทําให้โรคดังกล่าวขาดจากแคตตาล็อกโรคที่หายาก ผู้ป่วยและครอบครัวของพวกเขาเป็นภาระจากเงาของโรคและมีความคิดอย่างมาก และแรงกดดันทางเศรษฐกิจ

การปรากฏตัวครั้งแรกของ Spesolimab

Spesolimab เป็นแอนติบอดีโมโนโคลนอล IL-36R ที่สามารถปิดกั้นการกระทําของตัวรับ interleukin-36 (IL-36R) และเป็นการรักษาครั้งแรกของชนิดที่อยู่ระหว่างการพัฒนา ตัวรับ Interleukin-36 เป็นเส้นทางส่งสัญญาณในระบบภูมิคุ้มกันซึ่งสามารถมีบทบาทในโรคอักเสบมากมายรวมถึง GPP

ผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ของ Spesolimab ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์ (NEJM) ในเดือนมีนาคม 2019 ข้อมูลแสดงให้เห็นว่า Spesolimab สามารถปรับปรุงอาการของโรคสะเก็ดเงิน pustular ทั่วไปอย่างมีนัยสําคัญ: ผู้ป่วย 7 รายที่มีการโจมตีเฉียบพลันปานกลางถึงรุนแรงของ GPP หลังจากใช้ Spesolimab อาการของพวกเขาดีขึ้นอย่างรวดเร็ว

จากผลบวกของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ของ Spesolimab สําหรับข้อบ่งชี้ GPP การทดลองทางคลินิกระยะที่สองที่สําคัญระดับโลกเปิดตัวในเดือนพฤษภาคม 2020 การทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ในประเทศจีนนําโดยโรงพยาบาล Huashan สังกัดมหาวิทยาลัย Fudan เพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Spesolimab ในการรักษาผู้ป่วย GPP ที่มีการโจมตีเฉียบพลันปานกลางถึงรุนแรง ผลของการทดลองทางคลินิกนี้จะประกาศในอนาคตอันใกล้. การทดลองทางคลินิกของจีนระยะ IIb ดําเนินการในเวลาเดียวกันนําโดยโรงพยาบาลในเครือที่สองของมหาวิทยาลัยเจ้อเจียงเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Spesolimab เพื่อป้องกันการโจมตีของผู้ป่วยที่มีประวัติของ GPP

Boehringer Ingelheim กําลังพัฒนายาสําหรับการรักษาโรคภูมิคุ้มกันที่หลากหลาย นอกจาก GPP แล้วโรคผิวหนังยังรวมถึง Palmoplantar Pustulosis (PPP), Hidradenitis Suppurativa (HS) และโรคผิวหนังภูมิแพ้ (AtD) ซึ่ง GPP เป็นข้อบ่งชี้ที่มีความก้าวหน้าเร็วที่สุดในการวิจัยและพัฒนา

ดร. จางเหว่ยหัวหน้าฝ่ายการแพทย์และ R&D ทางคลินิกของ Boehringer Ingelheim Greater China กล่าวว่า" การรับรองคุณสมบัติยาที่ก้าวหน้านี้เป็นก้าวสําคัญในกระบวนการพัฒนาของ Spesolimab การยืนยันการรักษาโรคสะเก็ดเงิน pustular ทั่วไป (GPP) เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่าด้วยการนํากลยุทธ์ "China Critical" มาใช้จีนได้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ทั่วโลกและได้กลายเป็นสถานที่สําคัญของการทดลอง สิ่งนี้ทําให้ความเร็วในการพัฒนาของ Spesolimab ในประเทศจีนและโลกประสานกัน เราวางแผนที่จะส่งใบสมัครเข้าจดทะเบียนในประเทศจีนและทั่วโลกในเดือนตุลาคมปีนี้และหวังว่าจะได้รับการอนุมัติให้จดทะเบียนในประเทศจีนโดยเร็วที่สุดเป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วย GPP!"