SYK ยับยั้ง Tavalisse (fatantinib) ระยะที่ 3 การศึกษาในญี่ปุ่นประสบความสําเร็จ!

เมื่อเร็ว ๆ นี้ Rigel Pharmaceuticals ประกาศว่า Kissei Pharmaceuticals พันธมิตรได้เปิดเผยผลลัพธ์ที่เป็นบวกจากการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3 ที่ดําเนินการในญี่ปุ่น การศึกษากําลังประเมิน Tavalisse (fostamatinib disodium hexahydrate) สําหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีลิ่มเลือดอุดตันภูมิคุ้มกันเรื้อรัง (ITP)

ผลการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3 นี้ (n = 34) แสดงให้เห็นว่าสัดส่วนของผู้ป่วยในกลุ่มการรักษา Tavalisse ที่ประสบความสําเร็จในการตอบสนองเกล็ดเลือดที่มั่นคงสูงกว่าในกลุ่มที่ได้รับสารหลอกอย่างมีนัยสําคัญ การตอบสนองของเกล็ดเลือดที่มั่นคงหมายถึง: ใน 6 ครั้งล่าสุดที่วางแผนไว้ในระหว่างการรักษา 14-24 สัปดาห์อย่างน้อย 4 จํานวนเกล็ดเลือด≥ 50,000 เกล็ดเลือด / μL ในการศึกษานี้ความปลอดภัยของ Tavalisse สอดคล้องกับการทดลองทางคลินิกอื่น ๆ และไม่พบปัญหาความปลอดภัยใหม่หรือผิดปกติ

ในเดือนตุลาคม 2018 Rigel และ Kissei ได้ลงนามในข้อตกลงใบอนุญาตและการจัดหาพิเศษเพื่อพัฒนาข้อบ่งชี้ที่มีอยู่และศักยภาพทั้งหมดของ fostamatinib ในญี่ปุ่นจีนและเกาหลีใต้ ในสหรัฐอเมริกา fostamatinib ได้รับการอนุมัติในเดือนเมษายน 2018 และวางตลาดภายใต้ชื่อทางการค้า Tavalisse สําหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี ITP เรื้อรังที่ตอบสนองต่อการรักษาก่อนหน้านี้ไม่เพียงพอ

ส่วนผสมยาที่ใช้งาน Tavalisse

ภูมิคุ้มกัน thrombocytopenia (ITP) เป็นโรคภูมิต้านตนเองที่หายากและร้ายแรงโดดเด่นด้วยระบบภูมิคุ้มกันโจมตีและทําลายเกล็ดเลือดของตัวเองส่งผลให้เกล็ดเลือดต่ําในเลือด (thrombocytopenia) เลือดออกง่ายและเป็นอันตรายต่อผู้ป่วยคุณภาพชีวิตได้รับผลกระทบในทางลบ ผู้ป่วยที่มี ITP เรื้อรังมีความเสี่ยงเพิ่มขึ้นจากเหตุการณ์เลือดออกรุนแรงซึ่งอาจนําไปสู่ภาวะแทรกซ้อนทางการแพทย์ที่ร้ายแรงและแม้กระทั่งความตาย การรักษาในปัจจุบันสําหรับ ITP รวมถึงเตียรอยด์, โปรโมเตอร์ hematogenesis (ตัวรับ TPO), และการผ่าตัดที่สวยงาม. อย่างไรก็ตามผู้ป่วยทุกคนไม่สามารถรักษาได้อย่างเพียงพอด้วยการบําบัดที่มีอยู่ ดังนั้นผู้ป่วยที่มี ITP ยังคงต้องการตัวเลือกการรักษาเพิ่มเติม

Tavalisse เป็นสารยับยั้ง tyrosine kinase (SYK) ม้ามในช่องปากซึ่งกล่าวถึงสาเหตุภูมิต้านทานพื้นฐานของโรคโดยการป้องกันการทําลายเกล็ดเลือดให้ทางเลือกการรักษาใหม่ที่สําคัญสําหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี ITP เรื้อรัง

ดร. Wolfgang Dummer รองประธานบริหารและประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของ Rigel กล่าวว่า" ผลการวิจัยระยะที่ 3 เหล่านี้เพิ่มหลักฐานจํานวนมากเพื่อพิสูจน์ว่า fostamatinib อาจให้ประโยชน์ที่มีความหมายสําหรับผู้ป่วยที่มี ITP Fostamatinib มีกลไกการออกฤทธิ์ที่เป็นเอกลักษณ์ซึ่งกล่าวถึง ITP โดยการป้องกันการทําลายเกล็ดเลือด สาเหตุภูมิต้านทานที่อาจเกิดขึ้น นอกจากนี้เรายังประเมินศักยภาพของ fostamatinib อย่างต่อเนื่องในการรักษาโรคโลหิตจางฮีโมไลติกแอนติบอดีที่อบอุ่น (wAIHA) ซึ่งเป็นโรคเลือดที่หายากอีกโรคหนึ่งที่ระบบภูมิคุ้มกันทําลายเซลล์เม็ดเลือด"