ยาใหม่ตัวแรกในการรักษาโรคอ้วนที่เกิดจากความบกพร่องของยีนเฉพาะได้รับการรับรองจาก FDA

เมื่อเร็ว ๆ นี้ Rhythm Pharmaceuticals ประกาศว่าองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติแอปพลิเคชัน' s Imcivree (Setmelanotide) สำหรับ pro-protein convertase subtilisin 1 (PCSK1) หรือ leptin receptor (LEPR) ข้อบกพร่องของยีนนำไปสู่การควบคุมน้ำหนักเรื้อรังในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคอ้วน และเด็กอายุมากกว่า 6 ปี มีรายงานว่า Setmelanotide เป็นวิธีการรักษาแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการรักษาโรคอ้วนทางพันธุกรรมที่หายากนี้

โรคอ้วนที่เกิดจากความบกพร่องของยีน POMC, PCSK1 หรือ LEPR เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนเหล่านี้ที่ทำลายทางเดินของตัวรับ melanocortin-4 (MC4) ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของวิถีทางชีววิทยาที่สำคัญของ&# 39 ซึ่งควบคุมการใช้พลังงานและความอยากอาหารอย่างอิสระ การกลายพันธุ์ของยีนอาจทำให้การทำงานของตัวรับ MC4 ลดลงซึ่งอาจนำไปสู่ความหิวโหยอย่างรุนแรง (hyperappetite) และโรคอ้วนรุนแรงในระยะเริ่มต้น

Setmelanotide เป็นตัวเร่งปฏิกิริยาตัวรับ oligopeptide MC4 รุ่นบุกเบิกซึ่งออกแบบมาเพื่อฟื้นฟูกิจกรรมทางเดินของตัวรับ MC4 ที่เสียหายซึ่งเกิดจากข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่ต้นน้ำของตัวรับ MC4 และสร้างค่าใช้จ่ายด้านพลังงานและความอยากอาหารของผู้ป่วยที่เป็นโรคทางพันธุกรรมโรคอ้วนที่หายากอีกครั้งควบคุมลดความหิวโหย ลดน้ำหนัก ก่อนหน้านี้ไม่มีการบำบัดเฉพาะที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA เพื่อควบคุมน้ำหนักของผู้ป่วยโรคอ้วนที่เกิดจากความบกพร่องของยีน POMC, PCSK1 หรือ LEPR

การอนุมัติ Setmelanotide ขึ้นอยู่กับผลของการทดลองทางคลินิกสองระยะ III ในผู้ป่วยโรคอ้วนที่เกิดจากการขาด POMC, PCSK1 หรือ LEPR ผลการทดสอบพบว่า 80% ของผู้ป่วยโรคอ้วนที่มีข้อบกพร่องของยีน POMC หรือ PCSK1 สูญเสียน้ำหนักมากกว่า 10% หลังจากได้รับ Imcivree เป็นเวลาหนึ่งปีและ 45.5% ของผู้ป่วยโรคอ้วนที่มี LEPR สูญเสียมากกว่า 10% ของน้ำหนัก

ตามประสบการณ์การวิจัยทางคลินิกก่อนหน้านี้โดยทั่วไป Setmelanotide ได้รับการยอมรับอย่างดีในการทดลองทั้งสองนี้ อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อย ได้แก่ ปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีดผิวคล้ำและคลื่นไส้ คำเตือนและข้อควรระวัง ได้แก่ ความผิดปกติทางอารมณ์ทางเพศภาวะซึมเศร้าและความคิดฆ่าตัวตายการสร้างเม็ดสีผิวและการทำให้ไฝที่มีอยู่ก่อนมีสีเข้มขึ้น การใช้สารกันบูดเบนซิลแอลกอฮอล์ในทารกแรกเกิดและทารกที่น้ำหนักแรกเกิดน้อยอาจทำให้เกิดอาการไม่พึงประสงค์ที่รุนแรงได้ Setmelanotide ไม่ได้รับการรับรองให้ใช้กับทารกแรกเกิดหรือทารก

นอกเหนือจากการอนุมัติแอปพลิเคชันการตลาดยาใหม่ในสหรัฐอเมริกาแล้วการขออนุญาตทางการตลาดของ Setmelanotide สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรคอ้วนที่เกิดจากข้อบกพร่องของยีน POMC, PCSK1 หรือ LEPR ยังอยู่ระหว่างการตรวจสอบโดย European Medicines Agency (EMA)

ดร. เดวิดมีเคอร์ประธานและซีอีโอของ Rhythm กล่าวว่า" การอนุมัติยาใหม่ตัวแรกของเราถือเป็นก้าวสำคัญของ บริษัท เราหวังว่าจะปฏิบัติตามคำสัญญาของ Setmelanotide&# 39 สำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคอ้วนเนื่องจากข้อบกพร่องของ POMC, PCSK1 หรือ LEPR ด้วย Setmelanotide เรากำลังพัฒนายาที่มีความแม่นยำชั้นหนึ่งซึ่งมุ่งเป้าไปที่สาเหตุที่แท้จริงของโรคอ้วนที่เกิดจากความบกพร่องทางพันธุกรรมในทางเดินของตัวรับ MC4"