Inhibitor Tavneos กำลังจะได้รับการอนุมัติในสหภาพยุโรป: Vasculitis ที่เกี่ยวข้องกับ ANCA!

เมื่อเร็ว ๆ นี้ ChemoCentryx ได้ประกาศว่าคณะกรรมการ European Medicines Agency (EMA) สำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ได้ออกบทวิจารณ์ในเชิงบวกโดยเสนอแนะการอนุมัติ Tavneos (avacopan) สารยับยั้ง 5a receptor (C5aR) Inhibitor ทางเลือกในช่องปาก ร่วมกับ rituximab (rituximab) ) หรือระบบการปกครองแบบไซโคลฟอสฟาไมด์สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่ที่มีโรคโพลิแองจิอักเสบจากเม็ดเลือด (GPA) ที่รุนแรงและมีฤทธิ์รุนแรงหรือโพลิแองจิอักเสบจากกล้องจุลทรรศน์ (MPA) เกรดเฉลี่ยและ MPA เป็นสองประเภทหลักของ vasculitis ที่เกี่ยวข้องกับ anti-neutrophil cytoplasmic autoantibody (ANCA) (หรือที่เรียกว่า ANCA vasculitis) ตอนนี้ ความคิดเห็นของ CHMP จะถูกส่งไปยังคณะกรรมาธิการยุโรป (EC) เพื่อตรวจสอบ ซึ่งโดยปกติแล้วจะทำการตัดสินใจทบทวนขั้นสุดท้ายภายใน 2 เดือน

ในเดือนกันยายนของปีนี้ Tavneos เป็นคนแรกที่ได้รับการอนุมัติจากประเทศญี่ปุ่นสำหรับการรักษาโรคหลอดเลือดอักเสบ ANCA ในเดือนตุลาคมของปีนี้ Tavneos ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกา: เป็นยาเสริมร่วมกับการรักษามาตรฐาน โดยจะใช้ในผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่เพื่อรักษา ANCA vasculitis (GPA และ MPA) ที่มีฤทธิ์รุนแรง เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่า Tavneos เป็นตัวยับยั้ง 5a รีเซพเตอร์ (C5aR) ในช่องปากตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก US FDA และยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาโรคหลอดเลือดอักเสบที่เกี่ยวข้องกับ ANCA ในสิบปี

ANCA vasculitis เป็นโรคภูมิต้านตนเองที่หายากและร้ายแรง การกระตุ้นระบบเสริมที่มากเกินไปจะกระตุ้นนิวโทรฟิล ซึ่งนำไปสู่การอักเสบและทำลายหลอดเลือดขนาดเล็กในท้ายที่สุด โรคนี้อาจทำให้อวัยวะเสียหายและล้มเหลวได้ ไตเป็นอวัยวะเป้าหมายหลัก และมักเป็นอันตรายถึงชีวิตหากไม่ได้รับการรักษา

Dr. Thomas J. Schall ประธานและ CEO ของ ChemoCentryx กล่าวว่า:"ข้อเสนอ CHMP's เพื่ออนุมัติ Tavneos เป็นก้าวที่ดีสู่เป้าหมายของเรา เป้าหมายของเราคือการทำให้ Tavneos พร้อมใช้งานในตลาดสำคัญๆ ทั่วโลก หลังจากเปิดตัวล่าสุดในสหรัฐอเมริกา หลังจากได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบกับประเทศญี่ปุ่นแล้ว เราหวังว่าผู้ป่วยในยุโรปจะสามารถเข้ารับการรักษาด้วย Tavneos ได้ในเร็วๆ นี้"

โครงสร้างทางเคมีของ Avacopan

โรคหลอดเลือดอักเสบที่เกี่ยวข้องกับ ANCA เป็นโรคร้ายแรง และการรักษาในปัจจุบันมักนำไปสู่ผลข้างเคียงที่ร้ายแรงหรือถึงขั้นเสียชีวิต และลดการรักษาช่วยชีวิต การอนุมัติของ Tavneos ในตลาดจะเป็นทางเลือกในการรักษาที่จำเป็นมากและนำอนาคตที่สดใสมาสู่ผู้ป่วย

ทาฟเนียส' การอนุมัติด้านกฎระเบียบขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ADVOCATE ที่สำคัญทั่วโลก การศึกษามาถึงจุดสิ้นสุดหลักของการบรรเทาอาการของโรคในสัปดาห์ที่ 26 และการรักษาให้หายขาดอย่างต่อเนื่องในสัปดาห์ที่ 52

ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าตามการประเมินคะแนนกิจกรรม Vasculitis ของเบอร์มิงแฮม (BVAS) เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยา prednisone กลุ่มที่ได้รับ avacopan มีข้อได้เปรียบทางสถิติในการบรรเทาอาการของโรคในสัปดาห์ที่ 26 และมีการหายขาดอย่างต่อเนื่องในสัปดาห์ที่ 52 ในการทดลองนี้ เปรียบเทียบกับ กลุ่มการรักษา prednisone ความเป็นพิษของ glucocorticoid ของกลุ่มที่ได้รับ avacopan ลดลงอย่างมีนัยสำคัญ การทำงานของไตดีขึ้นอย่างมาก และตัวชี้วัดคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพก็ดีขึ้นอย่างมากเช่นกัน

กลไกการออกฤทธิ์ของ Avacopan (CCX168)

Avacopan เป็นโมเลกุลขนาดเล็กในช่องปากและเป็นตัวยับยั้งการคัดเลือกของ C5a รีเซพเตอร์ C5aR1 ที่สมบูรณ์ โดยการปิดกั้นตัวรับ (C5aR) อย่างแม่นยำของชิ้นส่วนระบบเสริมการอักเสบ C5a (C5aR) ที่มีอยู่บนพื้นผิวของเซลล์อักเสบที่ทำลายล้างเช่นนิวโทรฟิล avacopan สามารถป้องกันเซลล์เหล่านี้จากการทำลายความสามารถในการกระตุ้น C5a ซึ่งเป็นเลือด ANCA เรือ ปัจจัยขับเคลื่อนการอักเสบ. การรักษาด้วย Avacopan ออกแบบมาเพื่อควบคุมกระบวนการ vasculitis อักเสบอย่างมีประสิทธิภาพ ป้องกันการกลับเป็นซ้ำ และลดความเสี่ยงของความเสียหายที่เกี่ยวข้องกับการรักษา นอกจากนี้ avacopan เลือกเฉพาะยับยั้ง C5aR1 เพื่อให้เส้นทาง C5a I ทำงานตามปกติผ่านตัวรับ C5L2

ChemoCentryx เป็นผู้รับผิดชอบในการค้นคว้าและพัฒนาของ avacopan และมีสิทธิที่จะทำการค้ายาในประเทศสหรัฐอเมริกา Vifor Pharma ได้รับสิทธิพิเศษในการทำการค้า avacopan ในตลาดนอกสหรัฐอเมริกาผ่านพันธมิตรด้านสุขภาพไตที่เข้าถึงกับ ChemoCentryx

ปัจจุบัน ChemiCentryx กำลังพัฒนา avacopan สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มี C3 glomerulopathy (C3G) และ hidradenitis suppurativa (HS) ก่อนหน้านี้ US FDA ได้อนุญาตให้ avacopan กำหนดชื่อยาเด็กกำพร้าสำหรับการรักษาโรคหลอดเลือดอักเสบที่เกี่ยวข้องกับ ANCA, C3G และกลุ่มอาการ hemolytic uremic (aHUS) ที่ผิดปกติ ในสหภาพยุโรป EMA ได้ให้ avacopan กำหนดชื่อยาเด็กกำพร้าสำหรับการรักษา C3G และ ANCA vasculitis (GPA และ MPA) สองประเภท