ใหม่ deuterated JAK1/2 ยับยั้ง CTP-543 ได้เข้าสู่ระยะที่ 3 การพัฒนาทางคลินิก, และมีผลอย่างมีนัยสําคัญในการรักษาปานกลางถึงรุนแรงผมร่วง Areata!

Concert Pharma เป็น บริษัท ชีวเภสัชกรรมระยะคลินิกที่ส่วนใหญ่พัฒนายาโมเลกุลขนาดเล็กสําหรับการรักษาโรคระบบประสาทส่วนกลางโรคทางพันธุกรรมโรคไตโรคอักเสบและมะเร็ง เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ประกาศเปิดตัวการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ระยะแรก THRIVE-AA1 เพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของสารยับยั้ง JAK ในช่องปาก CTP-543 ในการรักษาผู้ใหญ่ที่มีภาวะผมร่วงปานกลางถึงรุนแรง บริษัทคาดว่าจะรายงานผลการทดลอง THRIVE-AA1 ในปี 2565 การทดลองระยะที่ 3 THRIVE-AA2 คาดว่าจะเริ่มในช่วงครึ่งแรกของปี 2021

ในเดือนกรกฎาคมของปีนี้, องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้ให้ CTP-543 การกําหนดยา Breakthrough (BTD) สําหรับการรักษาปานกลางถึงรุนแรงผมร่วง areata ในผู้ใหญ่. ผมร่วง areata เป็นโรคภูมิต้านทานที่ระบบภูมิคุ้มกันโจมตีรูขุมขนทําให้เกิดการสูญเสียเส้นผมบางส่วนหรือสมบูรณ์ ปัจจุบัน, ไม่มียาได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสําหรับการรักษาผมร่วง areata.

ดร. James V. Cassella ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพัฒนาคอนเสิร์ตกล่าวว่า: "จากผลของโครงการระยะที่ 2 ของเราเราเชื่อว่า CTP-543 มีศักยภาพที่จะให้การรักษาที่ดีที่สุดสําหรับผู้ป่วยที่มีภาวะผมร่วงปานกลางถึงรุนแรง เรากําลังทํางานอย่างหนัก ส่งเสริมการพัฒนา CTP-543 เพื่อให้การเปลี่ยนแปลงที่มีความหมายต่อชีวิตของผู้ป่วยที่มีผมร่วง areata"

หลังจากสิ้นสุดการทดลองเฟส 2 คอนเสิร์ตและองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้หารือเกี่ยวกับข้อมูลสําคัญเกี่ยวกับโครงการระยะที่ 3 และกลยุทธ์การลงทะเบียนและเปิดตัวการทดลองเฟส 3 THRIVE-AA1 หลังจากประเมินช่วงปริมาณของ CTP-543 สําหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีผมร่วงปานกลางถึงรุนแรง areata, การทดลองระยะที่ 2 ให้ผลลัพธ์ที่เป็นบวก, บริษัท จัดการประชุมกับ FDA. ตามตารางเวลาปัจจุบัน, บริษัท เชื่อว่าผลบวกของการทดลองระยะที่ 3 ทั้งสองสามารถใช้เป็นพื้นฐานสําหรับการส่งการประยุกต์ใช้ยาใหม่ (NDA) สําหรับ CTP-543 สําหรับการรักษาปานกลางถึงรุนแรงผมร่วง areata ในผู้ใหญ่ในช่วงต้นปี 2023.

เทคโนโลยีการปลดล้าง

แอนดี้ ไบรอันท์ รักษาการประธานเจ้าหน้าที่บริหารของมูลนิธิผมร่วงอาเรตะ กล่าวว่า "ผู้คนหลายล้านคนได้รับผลกระทบจากผมร่วง CTP-543 มีศักยภาพที่จะกลายเป็นหนึ่งในยาที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาครั้งแรกสําหรับการรักษาผมร่วง areata. เราได้รับการสนับสนุนมากจากสิ่งนี้ "

ผมร่วง areata สามารถทําให้เกิดส่วนหนึ่งหรือทั้งหมดของเส้นผมบนหนังศีรษะหรือร่างกายที่จะตกออก, และโรคที่มีผลกระทบต่อถึง 650,000 คนในสหรัฐอเมริกา. หนังศีรษะเป็นพื้นที่ที่ได้รับผลกระทบมากที่สุด แต่พื้นที่ใด ๆ ที่ผมเติบโตอาจได้รับผลกระทบเพียงอย่างเดียวหรือกับหนังศีรษะ ผมร่วง areata สามารถเกิดขึ้นได้ทุกเพศทุกวัย ผู้ป่วยส่วนใหญ่เริ่มมีอาการเมื่ออายุ 40 ปี โรคนี้มีผลต่อทั้งผู้หญิงและผู้ชาย ผมร่วง areata สามารถมีผลกระทบทางจิตวิทยาร้ายแรง, รวมทั้งความวิตกกังวลและภาวะซึมเศร้า.

CTP-543 ถูกค้นพบผ่านการประยุกต์ใช้เทคโนโลยีเคมี deuterium ของคอนเสิร์ตเพื่อปรับเปลี่ยน ruxolitinib Ruxolitinib เป็นตัวยับยั้งการคัดเลือกของ Janus kinase 1 และ Janus kinase 2 (JAK1/JAK2) สําหรับการรักษาโรคเลือดบางชนิด การดัดแปลงทางเคมีของ ruxolitinib สามารถเปลี่ยนเภสัชจลนศาสตร์ของมนุษย์ซึ่งช่วยเพิ่มการใช้เป็นการรักษาผมร่วง

องค์การอาหารและยาให้ CTP-543 การกําหนดยาที่ก้าวหน้า (BTD) สําหรับการรักษาปานกลางถึงรุนแรงผมร่วง areata, ขึ้นอยู่กับผลบวกของระยะที่ 2 การศึกษาทางคลินิก. ข้อมูลแสดงให้เห็นว่า ทั้งสองสูงปริมาณ CTP-543 (12 มก. และ 8 มก.) กลุ่มการรักษาได้มาถึงจุดสิ้นสุดประสิทธิภาพหลักเมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก: ในสัปดาห์ที่ 24 ของการรักษา, มีสัดส่วนที่สูงขึ้นอย่างมีนัยสําคัญของผู้ป่วยที่มีคะแนนเครื่องมือความรุนแรงของผมร่วง (SALT) การลดพื้นฐานสัมพัทธ์คือ ≥50% (58%, 47%, 9%, ตามลําดับ; ค่า p ทั้งหมด<0.001). in="" addition,="" in="" the="" 24th="" week="" of="" treatment,="" a="" significantly="" higher="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" 12mg="" group="" and="" 8mg="" group="" compared="" with="" the="" placebo="" group="" (42%,="" 26%,="" 7%,="" respectively)="" achieved="" a="" total="" salt="" score="" of="" ≤20="" (compared="" to="" placebo)="" :="" respectively=""><0.001,><0.05), this="" is="" the="" primary="" efficacy="" endpoint="" that="" concert="" intends="" to="" use="" in="" its="" key="" registration="">

นอกจากนี้ในสัปดาห์ที่ 24, เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก, 12 มิลลิกรัมและ 8 มิลลิกรัม CTP-543 กลุ่มการรักษายังประสบความสําเร็จอย่างมีนัยสําคัญในการปรับปรุงมากขึ้นในผมร่วง areata ประเมินโดยความประทับใจทั่วโลกของผู้ป่วยของขนาดการปรับปรุง. ข้อมูลเฉพาะคือ: 78% และ 58% ของผู้ป่วยใน 12mg cohort และ 8mg cohort ได้รับการจัดอันดับเป็น "ดีขึ้นมาก" หรือ "ดีขึ้นมาก" ตามลําดับ, ซึ่งมีนัยสําคัญเมื่อเทียบกับความแตกต่างของกลุ่มยาหลอก. ในการศึกษานี้, การรักษา CTP-543 โดยทั่วไปยอมรับอย่างดี.