องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาได้รับ Orexin Receptor Agonist TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD) ของ Takeda!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) เพิ่งประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ให้ TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD) ซึ่งเป็นตัวเอก orexin ในช่องปากในระยะที่ 2 ทางคลินิกโดยมุ่งเป้าไปที่ตัวรับ orexin-2 เป้าหมายแบบเลือกเป้าหมาย

ปัจจุบัน TAK-994 กำลังได้รับการพัฒนาเพื่อรักษาอาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไป (EDS) ในผู้ป่วยโรคลมหลับชนิดที่ 1 (NT1) นี่เป็นโรคทางระบบประสาทเรื้อรังที่เปลี่ยนวงจรการนอนหลับและตื่น EDS เป็นอาการเด่นของ NT1 ซึ่งมีลักษณะเฉพาะโดยบุคคล' ไม่สามารถตื่นตัวและตื่นตัวตลอดทั้งวัน และผล็อยหลับไปโดยไม่ได้ตั้งใจหรือในเวลาที่ไม่เหมาะสมทุกวัน

BTD เป็นช่องทางทบทวนยาใหม่ของ อย. ซึ่งมีเป้าหมายเพื่อเร่งพัฒนาและทบทวนยาใหม่สำหรับรักษาโรคร้ายแรงหรือโรคที่คุกคามชีวิต และมีหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นที่เปรียบเทียบกับยารักษาที่มีอยู่ ยาใหม่ที่สามารถ ปรับปรุงสภาพของโรคอย่างมาก ยาที่ได้รับ BTD สามารถรับคำแนะนำที่ใกล้ชิดยิ่งขึ้น รวมถึงเจ้าหน้าที่ระดับสูงของ FDA ในระหว่างการวิจัยและพัฒนา และมีสิทธิ์ได้รับการทบทวนซ้ำและอาจมีการพิจารณาลำดับความสำคัญในระหว่างการทบทวน เพื่อให้แน่ใจว่าผู้ป่วยจะได้รับทางเลือกในการรักษาใหม่ในเวลาอันสั้น

ตามข้อมูลที่เผยแพร่โดยศูนย์ประเมินยา (CDE) ของ National Medical Products Administration (NMPA) TAK-994 ได้รับใบอนุญาตโดยนัยสำหรับการทดลองทางคลินิกในประเทศจีนในเดือนกรกฎาคม 2020

TAK-994 ถูกค้นพบโดยห้องปฏิบัติการ Takeda's ในโชนัน ประเทศญี่ปุ่น เป็นส่วนหนึ่งของ Open Innovation Center ของ Shonan Health Innovation Park และเป็นผลิตภัณฑ์หลักของ Takeda's ผู้บุกเบิกแฟรนไชส์ที่เน้นเรื่อง orexin BTD นี้นับเป็นก้าวสำคัญของ Takeda's เร่งความพยายามในการพัฒนาเพื่อนำการบำบัดที่มีศักยภาพที่สำคัญนี้มาสู่ผู้ป่วย NT1

องค์การอาหารและยาได้รับ TAK-994 BTD ส่วนหนึ่งมาจากข้อมูลทางคลินิกในระยะแรกและเบื้องต้น ข้อมูลเหล่านี้บ่งชี้ว่าในผู้ป่วย NT1 TAK-994 สามารถปรับปรุงผลการวัดวัตถุประสงค์และอัตนัยของการตื่นตัวในตอนกลางวันได้อย่างมีนัยสำคัญ ปัจจุบัน TAK-994 อยู่ระหว่างการศึกษาระยะที่ 2 (TAK-994-1501) ข้อมูลจากการศึกษาระยะที่ 2 ที่เสร็จสิ้นแล้วจะมีการประกาศในการประชุมทางวิทยาศาสตร์ในอนาคตหลังจากถึงบทสรุปของการศึกษา

Sarah Sheikh หัวหน้าแผนกการรักษาประสาทวิทยาของ Takeda' กล่าวว่า: “ผู้ป่วยที่เป็นโรคลมหลับชนิดที่ 1 จะมีอาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไป ซึ่งอาจหมายความว่าพวกเขามักจะผล็อยหลับไปในที่ทำงานหรือที่โรงเรียน หากได้รับการอนุมัติ TAK-994 มีศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงการรักษา NT1 ในปัจจุบันของเรา วิธีแก้ปัญหาการขาด orexin ภายในที่เป็นแก่นแท้ของโรค Orexin มีบทบาทสำคัญในการควบคุมวงจรการนอนหลับ-ตื่นของร่างกายมนุษย์ และสนับสนุนทางเดินในสมองที่ส่งเสริมความตื่นตัวตามธรรมชาติของร่างกาย'"