ฮอร์โมนการเติบโตของมนุษย์ TransCon ได้รับคุณสมบัติของยาเด็กกำพร้าจากสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป

Ascendis Pharma ประกาศเมื่อวันที่เมษายน 15, 2020 ว่าองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ให้ฮอร์โมนการเจริญเติบโตของ TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) ที่ได้รับการแต่งตั้งเพื่อรักษาภาวะขาดฮอร์โมนการเจริญเติบโต (GHD)

TransCon Human Growth Hormone เป็นยากระตุ้นการเจริญเติบโตของฮอร์โมนที่พัฒนามาเป็นยารักษา GHD รายสัปดาห์ TransCon Human Growth Hormone รักษาโหมดของการกระทำเช่นเดียวกับการรักษาฮอร์โมนการเจริญเติบโตของมนุษย์ในชีวิตประจำวันโดยการปล่อยโมเลกุลฮอร์โมนการเจริญเติบโตเดียวกัน ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาด้วยฮอร์โมนเจริญเติบโตที่ได้รับอนุมัติในสหรัฐอเมริกาหรือตลาดยุโรป ฮอร์โมนการเจริญเติบโตของมนุษย์ TransCon ได้รับการรับรองโดยคณะกรรมาธิการยุโรป (EC) สำหรับการรักษา GHD ในยุโรปในเดือนตุลาคม 2019

ยาที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสำหรับยากำพร้าอ้างถึงยาที่สามารถรักษาวินิจฉัยหรือป้องกันโรคหรือเงื่อนไขที่หายากซึ่งมีผลกระทบน้อยกว่า 200, 000 พลเมืองสหรัฐและอาจปลอดภัยกว่าหรือมีประสิทธิภาพมากกว่าผลิตภัณฑ์ที่ได้รับอนุมัติ การกำหนดยาเด็กกำพร้าให้ประโยชน์และสิทธิประโยชน์บางประการสำหรับผู้พัฒนายารวมถึงระยะเวลาผูกขาดตลาดเจ็ดปีของสหรัฐนับจากวันที่ได้รับอนุญาตจากตลาดได้รับการยกเว้นค่าธรรมเนียมผู้ใช้ FDA และเครดิตภาษีสำหรับการวิจัยทางคลินิก การกำหนดยาเด็กกำพร้าจะไม่เปลี่ยนแปลงข้อกำหนดขององค์การอาหารและยาในการพิจารณาความปลอดภัยและประสิทธิผลของยาผ่านการวิจัยที่เหมาะสมและมีการควบคุมที่ดีเพื่อสนับสนุนการอนุมัติและการค้า 0010010 ;