TransCon PTH, ยาวรักษาทางเลือก, แสดงผลที่แข็งแกร่ง, การกําจัดการดูแลมาตรฐาน (แคลเซียม + วิตามินดี)

บริษัท เวชภัณฑ์เวชภัณฑ์เดนมาร์ก Ascendis Pharma เพิ่งประกาศผลบนสุดของสี่สัปดาห์คงที่, ส่วนสองตาบอดของ PaTH ไปข้างหน้า, การทดลองทางคลินิกระยะที่สองทั่วโลกของฮอร์โมนพาราไทรอยด์ยาวทําหน้าที่ (PTH) prodrug. การทดลองคือการประเมินความปลอดภัย, ความทน, และประสิทธิภาพของ TransCon PTH ในการรักษาของผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี hypoparathyroidism (HP). ผลการศึกษาพบว่าการทดลองได้บรรลุเป้าหมายที่สําคัญและพบว่าการรักษา TransCon PTH 4 สัปดาห์ตัดการดูแลมาตรฐาน (แคลเซียมที่ใช้งาน + วิตามินดี) ได้ถึง 82% ของผู้ป่วย. ผลการวิจัยด้านบนมีรายละเอียดในสไลด์: ระยะสูงสุด 2 ข้อมูลจาก PaTH Forward

TransCon PTH เป็นฮอร์โมนพาราไทรอยด์ทําหน้าที่ยาว (PTH) prodrug, พัฒนาเป็นการบําบัดทดแทนครั้งเดียวสําหรับผู้ป่วย HP ผู้ใหญ่, ออกแบบมาเพื่อแทนที่ PTH ในระดับสรีรวิทยา 24 ชั่วโมงต่อวัน, และเพื่อแก้อาการระยะสั้นและภาวะแทรกซ้อนระยะยาวของโรค HP.

ในการทดลองส่งต่อ Path, รวม 59 ผู้ป่วยเอชพีผู้ใหญ่ได้รับยาคงที่ของ TransCon PTH (ปริมาณ: 15, 18, 21 ไมโครกรัม / วัน) หรือยาหลอกในลักษณะสุ่มตาบอด, ใช้พร้อมต่อค่าใช้จ่ายวางแผนสําหรับเชิงพาณิชย์, ปากกาฉีดจะใช้สําหรับการบริหาร, และการรักษาเป็นเวลาสี่สัปดาห์. ผลที่แสดงให้เห็นว่า TransCon PTH ถูกยอมรับอย่างดีในปริมาณทั้งหมด และไม่มีอาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรงเกิดขึ้นได้ตลอดเวลา. ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ (TEAE) ในระหว่างระยะเวลาการรักษาที่นําไปสู่ การหยุดยาเสพติดการศึกษา, และอุบัติการณ์ทั้งหมดของ TransAE PTH และยาหลอกได้เปรียบ. นอกจากนี้, ไม่มีผู้ป่วยที่เลื่อนไปครึ่งทางผ่าน 4 สัปดาห์ระยะเวลาคงที่ยา.

ตามการวิเคราะห์โปรโตคอล (ต่อโปรโตคอล, n = 57), TransCon-PTH กําจัดการดูแลมาตรฐานสําหรับ 100% ของผู้ป่วยในกลุ่มยาสูงสุด (21 ไมโครกรัม / วัน) และ 82% ของผู้ป่วยในกลุ่มยาทั้งหมด (เช่น, หยุดการทํางานของวิตามินดีและแคลเซียมอาหารเสริมทุกวัน≤500 มิลลิกรัม).

ผลการศึกษาพบว่า ภายใน 4 สัปดาห์ของการรักษา, เพิ่มระดับแคลเซียมในเลือด TransCon PTH, ปิดการใช้งานวิตามิน D และยังคงลดการเสริมแคลเซียม. ลดการขับถ่ายแคลเซียมทางเดินปัสสาวะ (วัดโดยเศษแคลเซียมปัสสาวะ [FECa]) และนําไปสู่การลดอย่างต่อเนื่องในซีรั่มฟอสเฟตและแคลเซียมฟอสเฟต ในสัปดาห์ที่ 4 ในการวิเคราะห์โปรโตคอลที่ใช้ 21 ไมโครกรัม / กลุ่มยาวันและกลุ่มยา TransCon-PTH รวมกันมีการให้อภัยอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติที่จุดสิ้นสุดคอมโพสิตหลักเมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก (p<>

58 วิชาอย่างต่อเนื่องขยายฉลากเปิดของการทดลองและได้รับปริมาณการบํารุงรักษา TransCon PTH ที่กําหนดเอง (6 ไปยัง 30 ไมโครกรัมต่อวัน). บริษัทมีแผนจะรายงานข้อมูลหกเดือนเกี่ยวกับการขยายฉลากเปิดของการทดลองในไตรมาสที่สามของ 2020

รองประธานฝ่ายพัฒนาคลินิกเดวิด บี. คาร์พ, MD กล่าวว่า "การพัฒนา TransCon PTH เป้าหมายของเราได้รับเสมอเพื่อเรียกคืนระดับสรีรวิทยาของผู้ป่วยที่มี hypoparathyroidism (HP) โดยการออกแบบการรักษาทางเลือก 24 ชั่วโมงต่อวันและการกําหนดมาตรฐานใหม่ของการดูแลเพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วย ข้อมูลการทดสอบเหล่านี้ยืนยันศักยภาพของ PaTH Forward สมบูรณ์ยกเลิกการดูแลมาตรฐานในขณะที่รักษาแคลเซียมในเลือดปกติและระดับแคลเซียมปัสสาวะ. นี้เป็นสิ่งสําคัญอย่างยิ่งสําหรับผู้ป่วยที่มีโรคที่ซับซ้อนและ debilitating นี้. หมายถึงก้าวสําคัญไปข้างหน้า "

ม.ค. Mikkelsen, ประธานและซีโอของ Ascendis, กล่าวว่า: "Hyperparathyroidism (HP) มีผลกระทบอย่างมีนัยสําคัญต่อผู้ป่วยมากกว่า 200,000 ทั่วโลกและเป็นหนึ่งในโรคที่ไม่เพียงพอฮอร์โมนสุดท้ายโดยไม่ต้องทดแทนที่มีประสิทธิภาพ การพัฒนา TransCon PTH ได้ทําให้เรามีโอกาสพิเศษในการนําการเปลี่ยนแปลงที่มีความหมายแก่ผู้ป่วยในระดับโลก "

มีแผนจะสื่อสารกับหน่วยงานกํากับดูแลระดับโลกในขั้นตอนต่อไปของการพัฒนา TransCon PTH และส่งเอกสารการสมัครเพื่อเริ่มต้นการทดลองเฟส III ทั่วโลกในอเมริกาเหนือยุโรปและเอเชียในไตรมาสที่สี่ของ 2020

Hypoparathyroidism (HP) เป็นโรคต่อมไร้ท่อที่หายากที่โดดเด่นด้วยระดับไม่เพียงพอของฮอร์โมนพาราไทรอยด์ (PTH), ส่งผลให้ระดับแคลเซียมในเลือดต่ําและระดับฟอสเฟตสูง. ในประเทศสหรัฐอเมริกา, ยุโรป, ญี่ปุ่น, และเกาหลีใต้, มีประมาณ 200,000 ผู้ป่วยเอชพี, และผู้ป่วยส่วนใหญ่พัฒนาอาการหลังการบาดเจ็บหรือการกําจัดโดยไม่ได้ตั้งใจของต่อมพาราไทรอยด์ในระหว่างการผ่าตัดต่อมไทรอยด์. ในระยะสั้นอาการของผู้ป่วยได้แก่: ความอ่อนแอ, ปวดกล้ามเนื้อ, ความรู้สึกผิดปกติเช่นรู้สึกเสียวซ่า, การเผาไหม้และมึนงง, สูญเสียความจํา, ผิดตัดสินและปวดหัว. ผู้ป่วยมักจะพบการลดลงของคุณภาพชีวิต. ในระยะยาว, โรคที่ซับซ้อนนี้จะเพิ่มความเสี่ยงของภาวะแทรกซ้อนที่สําคัญ, เช่นการสะสมแคลเซียมเสริมโครงกระดูก, ซึ่งเกิดขึ้นในสมอง, เลนส์ตา, และไต, ที่สะสมแคลเซียมในไตอาจนําไปสู่การทํางานของไตบกพร่อง.

จนกระทั่งเมื่อเร็ว ๆ นี้, เอชพียังคงเป็นหนึ่งในไม่กี่โรคขาดฮอร์โมนรักษาด้วยฮอร์โมนทดแทนฟรี. การรักษามาตรฐานของ HP ธรรมดา, วิตามินดีและอาหารเสริมแคลเซียม, ไม่สมบูรณ์ควบคุมโรค, และอาจทําให้เกิดการปูนไตก้าวหน้าและนิ่วในไตเนื่องจากแคลเซียมเพิ่มขึ้นและปัสสาวะ, นําไปสู่ โรคไต. ดังนั้น, เมื่อเทียบกับคนที่มีสุขภาพ, ผู้ป่วยเอชพีเป็น 4-8 ครั้งมีแนวโน้มที่จะพัฒนาโรคไต.

TransCon PTH เป็น prodrug ยาวทําหน้าที่ของฮอร์โมนพาราไทรอยด์ (PTH [1-34]) พัฒนาโดยใช้เทคโนโลยี TransCon ของลัคนานวัตกรรม มีจุดมุ่งหมายเพื่อฟื้นฟู PTH เพื่อระดับทางสรีรวิทยา 24 ชั่วโมง, ปกติเลือดและปัสสาวะระดับแคลเซียม, ระดับฟอสเฟตซีรั่ม, และหมุนเวียนกระดูกในการแก้ไขอาการระยะสั้นและภาวะแทรกซ้อนระยะยาวของโรค. ในเดือนมิถุนายน 2018, TransCon PTH ได้รับการศึกษาระดับสารเสพติดเด็กกําพร้า (ODD) โดยองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา.

TransCon หมายถึง "การผูกมัดแบบทันที" แพลตฟอร์ม TransCon ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Ascendis เป็นเทคโนโลยีที่เป็นนวัตกรรมใหม่ๆ ที่มุ่งสร้างการรักษาใหม่ๆ ที่เพิ่มประสิทธิภาพของผลการรักษา รวมถึงประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และความถี่ของการบริหารงาน โมเลกุล TransCon มีสามองค์ประกอบ: ยาเสพติดผู้ปกครองยังไม่แปร, ผู้ให้บริการความกระวนกระสือที่ปกป้องมัน, และตัวเชื่อมโยงที่ผูกชั่วคราวทั้งสอง. เมื่อรวมกัน, ผู้ให้บริการจะยกเลิกการใช้งานและปกป้องยาเสพติดจากผู้ปกครองจากการถูกล้าง. เมื่อฉีดเข้าไปในร่างกาย, pH สรีรวิทยาและอุณหภูมิจะเริ่มต้นที่จะปล่อยยาเสพติดผู้ปกครองที่ใช้งานไม่เปลี่ยนแปลงในการปล่อยคาดการณ์ได้. เนื่องจากยาเสพติดผู้ปกครองยังไม่แปร, โหมดเดิมของการกระทําควรยังคงไม่เปลี่ยนแปลง. เทคโนโลยี TransCon สามารถใช้กันอย่างแพร่หลายในหลายสาขาการรักษาโปรตีนเปปไทด์หรือโมเลกุลขนาดเล็กและสามารถนํามาใช้อย่างเป็นระบบหรือในประเทศ

ปัจจุบัน, ลัคนาริสใช้ TransCon เทคโนโลยีในการสร้างชั้นนํา, รวมบริษัทโรคหายาก. บริษัทใช้เทคโนโลยี TransCon และยาแม่ที่ได้รับการพิสูจน์ทางการแพทย์เพื่อสร้างการรักษาใหม่ๆ ที่มีความสามารถที่ดีที่สุดในชั้นเรียนความปลอดภัยและ / หรือความสะดวกสบาย นอกจาก TransCon hGH, บริษัท ยังมี 2 สินทรัพย์ต่อมไร้ท่อหายาก: (1) TransCon PTH เป็นฮอร์โมนพาราไทรอยด์ยาวทําหน้าที่ (PTH) prodrug. ขณะนี้อยู่ในระยะที่สองการประเมินผลทางคลินิกสําหรับการรักษาของพาราไทรอยด์ศักยภาพของ hypogonadism; (2) TransCon CNP เป็นยาเปปไทด์แบบ C ที่ทําหน้าที่ยาวซึ่งปัจจุบันอยู่ในการประเมินทางคลินิกระยะที่หนึ่งสําหรับการรักษาโรคกระดูกและโรคกระดูก FGFR

นอกจากนี้, ขึ้นอยู่ร่วมมือกับซาโนฟีในด้านการเป็นโรคเบาหวานและโรค Genentech โรชในจักษุวิทยา. Bioon.com)