US FDA อนุมัติการปรับปรุงฉลาก Aduhelm สำหรับ Beta Amyloid Antibody

Biogen และหุ้นส่วน Eisai ได้ประกาศเมื่อเร็วๆ นี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติการอัพเดทฉลากของการฉีด Aduhelm (aducanumab-avwa) 100 มก./มล. การอัปเดตนี้รวมถึงการเพิ่มเนื้อหาบางส่วนในส่วนข้อบ่งชี้และการใช้งาน (ส่วนที่ 1) เพื่อเน้นระยะของโรคที่ศึกษาในการทดลองทางคลินิก (เนื้อหาที่อัปเดตจะขีดเส้นใต้ด้วยตัวเอียงและตัวหนาด้วยสีเหลือง):

Aduhelm เหมาะสำหรับรักษาโรคอัลไซเมอร์'s disease (AD) Aduhelm ควรเริ่มการรักษาผู้ป่วย AD ที่มีความบกพร่องทางสติปัญญาเล็กน้อยหรือภาวะสมองเสื่อมที่ไม่รุนแรงในระยะเริ่มแรกของโรค นี่คือประชากรที่รับการรักษาในการทดลองทางคลินิก ขณะนี้ยังไม่มีข้อมูลเกี่ยวกับความปลอดภัยหรือประสิทธิผลของ Aduhelm สำหรับการรักษาในระยะก่อนหน้าหรือระยะหลังของโรคภายใต้การศึกษา ข้อบ่งชี้นี้ได้รับการอนุมัติผ่านกระบวนการอนุมัติแบบเร่งรัดโดยพิจารณาจากการลดลงของแผ่นโลหะเบต้าอะไมลอยด์ที่สังเกตพบในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Aduhelm การอนุมัติต่อไปสำหรับข้อบ่งชี้นี้อาจขึ้นอยู่กับการตรวจสอบผลประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองทางคลินิกเพื่อยืนยัน

Alfred Sandrock หัวหน้าแผนก R&D ที่ Biogen กล่าวว่า "จากการเจรจาอย่างต่อเนื่องของเรากับแพทย์ที่สั่งจ่ายยา, FDA และผู้สนับสนุนผู้ป่วย เราได้ส่งการปรับปรุงฉลากนี้เพื่อชี้แจงเพิ่มเติมเกี่ยวกับผู้ป่วยที่ศึกษาในคลินิก Aduhelm ทั้งสามแห่ง การทดลองที่สนับสนุนการอนุมัติ ชุมชน. ในขณะที่การปฏิบัติทางคลินิกปรับให้เข้ากับแผนการรักษาครั้งแรกที่สำคัญนี้ เราสัญญาว่าจะรับฟังความต้องการของชุมชนต่อไป"

การอัปเดตนี้ชี้แจงข้อบ่งชี้โดยเน้นข้อมูลเกี่ยวกับระยะของโรคที่ศึกษาในการทดลองทางคลินิกของ Aduhelm Bojian และ Eisai ได้แลกเปลี่ยนข้อมูลเกี่ยวกับประชากรการวิจัยก่อนหน้านี้ รวมถึงในแถลงการณ์ของบริษัทที่ออกเมื่อวันที่ 23 มิถุนายน 2021

AD เป็นโรคทางสมองที่ไม่สามารถย้อนกลับได้และลุกลามไปเรื่อย ๆ มันจะทำลายความทรงจำและความสามารถในการคิดของผู้คน' และท้ายที่สุดจะทำลายความสามารถในการทำงานง่ายๆ แม้ว่าสาเหตุจำเพาะของ AD จะยังไม่เป็นที่เข้าใจอย่างถ่องแท้ แต่ก็มีลักษณะเฉพาะโดยการเปลี่ยนแปลงในสมอง รวมถึงแผ่นโลหะอะไมลอยด์และใยประสาทที่พันกัน (เทา) ซึ่งนำไปสู่การสูญเสียเซลล์ประสาทและการเชื่อมต่อของพวกเขา การเปลี่ยนแปลงเหล่านี้ส่งผลต่อความจำและความสามารถในการคิดของบุคคล'

ในเดือนมิถุนายนของปีนี้ Aduhelm ได้รับการอนุมัติเร่งด่วนจาก US FDA สำหรับการรักษา AD Aduhelm เป็นยาชนิดแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาโรค AD การบำบัดแบบใหม่ครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาโรค AD ตั้งแต่ปี 2546 และการบำบัดครั้งแรกสำหรับพยาธิสรีรวิทยาพื้นฐานของ AD

นักวิจัยประเมินประสิทธิภาพของ Aduhelm ในผู้ป่วยทั้งหมด 3482 รายในการศึกษาทางคลินิกแยกกัน 3 ชิ้น (การศึกษาที่ 1: NCT02484547; การศึกษาที่ 2: NCT02477800; การศึกษาที่ 3: NCT01677572) การศึกษาเหล่านี้รวมถึงการศึกษาช่วงขนาดยาที่ควบคุมด้วยยาหลอกแบบ double-blind, randomized และ placebo ในผู้ป่วย AD ในผู้ป่วยที่รับการรักษาด้วย Aduhelm แผ่น amyloid β มีขนาดยาที่สำคัญและลดลงตามเวลา ในขณะที่ผู้ป่วยในกลุ่มควบคุมไม่มีการลดลงของ β amyloid plaques

ผลลัพธ์เหล่านี้สนับสนุน Aduhelm's เร่งการอนุมัติ ซึ่งอิงจากจุดสิ้นสุดตัวแทนของการลดลงของแผ่นโลหะเบต้า amyloid ในสมอง ซึ่งเป็นคุณลักษณะเด่นของ AD ในการศึกษานี้ ได้ใช้การถ่ายภาพเอกซเรย์ปล่อยโพซิตรอน (PET) เพื่อหาปริมาณของแผ่นโลหะ amyloid β เพื่อประเมินระดับของแผ่นโลหะ amyloid β ในคอมเพล็กซ์ของบริเวณสมองที่คาดว่าจะได้รับผลกระทบอย่างกว้างขวางจากพยาธิวิทยา AD และเปรียบเทียบผลลัพธ์กับ ที่คาดหวังไว้ เปรียบเทียบบริเวณสมองที่ได้รับผลกระทบจากพยาธิสภาพนี้