องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาอนุมัติยาเนื้องอกนวัตกรรมของ Merck Welireg: การรักษาเนื้องอกที่เกี่ยวข้องกับ VHL Syndrome!--1/2

เมื่อเร็ว ๆ นี้ Merck & Co ประกาศว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Welireg (belzutifan รหัสการพัฒนา: MK-6482) ซึ่งเป็นปัจจัยที่เหนี่ยวนําให้เกิดภาวะขาดออกซิเจน -2α (HIF-2α) ยับยั้ง สําหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีอาการ Hippel-Lindau (โรค Von Hippel-Lindau, VHL, โรค VHL) ผู้ป่วยเหล่านี้ไม่จําเป็นต้องผ่าตัดทันทีจําเป็นต้องรักษาโรคซิโนมาเซลล์ไต (RCC) ที่เกี่ยวข้องกับกลุ่มอาการ VHL, โรค VHL, ระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) hemangioblastoma เนื้องอกประสาทตับอ่อน (pNET)

Welireg เป็นการบําบัดด้วยสารยับยั้ง HIF-2α แรกที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาและยาได้รับการอนุมัติผ่านกระบวนการตรวจสอบลําดับความสําคัญ ก่อนหน้านี้องค์การอาหารและยาได้ให้การกําหนดการบําบัดที่ก้าวหน้าของ Welireg (BTD) และการกําหนดยากําพร้า (ODD) ในฐานะที่เป็นสารยับยั้ง HIF-2α Welireg สามารถลดการถอดความและการแสดงออกของยีนเป้าหมาย HIF-2α ที่เกี่ยวข้องกับการแพร่กระจายของเซลล์ angiogenesis และการเจริญเติบโตของเนื้องอก เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่าการวิจัยชีววิทยา VHL ที่นําไปสู่การค้นพบ HIF-2α ได้รับรางวัลโนเบลสาขาสรีรวิทยาหรือการแพทย์ในปี 2019

Welireg เป็นยาตัวใหม่ในท่อมะเร็งวิทยาของเมอร์ค ในฐานะที่เป็นการรักษาด้วยระบบครั้งแรกและครั้งเดียวที่ได้รับการอนุมัติสําหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีอาการ VHL ยานี้ได้ขยายพอร์ตโฟลิโอเนื้องอกวิทยาของ Merck กลุ่มอาการ VHL เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากและร้ายแรงซึ่งเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงสูงของโรคมะเร็งในหลายอวัยวะ มะเร็งยังคงเป็นหนึ่งในสาเหตุหลักของการเสียชีวิตในผู้ป่วยที่มีอาการ VHL

ก่อนที่ Welireg ไม่มีการรักษาด้วยระบบที่ได้รับการอนุมัติสําหรับการรักษาเนื้องอกที่เกี่ยวข้องกับ VHL ในการศึกษาระยะที่ 2 Study-004 ผู้ป่วยที่มีเนื้องอกที่เกี่ยวข้องกับ VHL ที่ได้รับการรักษาด้วย Welireg แสดงให้เห็นถึงอัตราการให้อภัยสูงและการให้อภัยที่ยั่งยืน การอนุมัติของ FDA ของ Welireg นับเป็นก้าวสําคัญและจะแนะนําการรักษาด้วยระบบที่มีศักยภาพในการเปลี่ยนรูปแบบการรักษาในปัจจุบันสําหรับผู้ป่วยที่มีเนื้องอกที่เกี่ยวข้องกับ VHL บางประเภท

ในแง่ของยาปริมาณที่แนะนําของ Welireg (40 เม็ดมิลลิกรัม) คือ 120 มก. วันละครั้งจนกว่าโรคจะดําเนินไปหรือเป็นพิษที่ยอมรับไม่ได้เกิดขึ้น ควรสังเกตว่ามีคําเตือนกล่องดําที่แนบมากับฉลากยาของ Welireg โดยระบุว่ายาในระหว่างตั้งครรภ์อาจทําให้เกิดความเสียหายของตัวอ่อนและทารกในครรภ์จะต้องได้รับการตรวจสอบก่อนที่จะเริ่มใช้ Welireg Welireg อาจทําให้ยาคุมกําเนิดฮอร์โมนบางชนิดไม่ได้ผล แพทย์ควรแจ้งให้ผู้ป่วยทราบถึงความเสี่ยงเหล่านี้เมื่อสั่งยา Welireg และความจําเป็นในการคุมกําเนิดที่ไม่ใช่ฮอร์โมนที่มีประสิทธิภาพ

ดร. Scot Ebbinghaus รองประธานฝ่ายวิจัยทางคลินิกของห้องปฏิบัติการวิจัย Merck กล่าวว่า" Welireg เป็นการรักษาด้วยระบบครั้งแรกและครั้งเดียวที่ได้รับอนุมัติสําหรับผู้ป่วยที่มีเนื้องอกที่เกี่ยวข้องกับ VHL บางประเภทและเป็นตัวแทนของการรักษาใหม่ที่สําคัญสําหรับผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบจากโรคหายากนี้ ทางเลือก การอนุมัติ Welireg ของ FDA ในวันนี้นับเป็นก้าวสําคัญและสะท้อนให้เห็นถึงความมุ่งมั่นของ Merck ในการจัดหาทางเลือกในการรักษาที่เป็นนวัตกรรมใหม่สําหรับผู้ป่วยมากขึ้น"

การศึกษา-004 ข้อมูลการวิจัย