VISEN เภสัชกรรม TransCon C-type Natriuretic เปปไทด์เฟส II จีนการประยุกต์ใช้การทดลองทางคลินิกได้รับการอนุมัติ

เมื่อวันที่ 7 มกราคม VISEN Pharmaceuticals ประกาศว่าได้ส่ง TransCon CNP (TransCon C-type natriuretic peptide) เพื่อฉีดยาให้กับสํานักงานผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์แห่งชาติ (NMPA) เพื่อรักษาผู้ป่วย achondroplasia (ACH) การประยุกต์ใช้การทดลองทางคลินิกยาใหม่ระยะที่สองได้รับการอนุมัติและการทดลองทางคลินิก ACcomplisH China จะเปิดตัวในประเทศจีนในไม่ช้าโดยบรรลุการซิงโครไนซ์ทั่วโลกกับ ACcomplisH (การทดลองทางคลินิกทั่วโลกของ TransCon C-type natriuretic peptide phase II ดําเนินการโดย Ascendis Pharma)

TransCon CNP อย่างต่อเนื่องให้ CNP ที่ใช้งานอยู่เพื่อยับยั้งการรับสัญญาณปัจจัยการเจริญเติบโตของไฟโบรบลาสต์ที่เปิดใช้งานมากเกินไป 3 (FGFR3) มันเป็นยาสัปดาห์ละครั้งและถูกปล่อยออกมาอย่างช้าๆ มันถูกออกแบบมาเพื่อช่วยให้เด็กที่มี ACH สร้างความสมดุลของการเจริญเติบโตของกระดูก, ในขณะที่การปรับปรุงและป้องกันภาวะแทรกซ้อน ACH. TransCon CNP ได้รับการแต่งตั้งยากําพร้าจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาและคณะกรรมาธิการยุโรป

ผู้ป่วยที่มี achondroplasia เผชิญกับภาวะที่กลืนไม่เข้าคายไม่ออกหลายและจําเป็นต้องได้รับการแก้ไข

Chondroplasia เป็นรูปร่างสั้นที่ไม่สมมาตรที่พบมากที่สุด มันเกิดจากการกลายพันธุ์การเปิดใช้งานที่โดดเด่น autosomal ในยีนตัวรับปัจจัยการเจริญเติบโตของไฟโบรบลาสต์ 3 (FGFR3) ซึ่งนําไปสู่ผลกระทบของเส้นทางการส่งสัญญาณ FGFR3 และ CNP ความไม่สมดุลเป็นโรคทางพันธุกรรมที่โดดเด่น autosomal ประมาณ 80% ของผู้ป่วยมีพ่อแม่ปกติและโรคนี้เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนที่ทําให้เกิดโรคในทารกแรกเกิด1 ตามข้อมูลที่รู้จักกันในปัจจุบันอุบัติการณ์ของ ACH ในการคลอดสดคือ 1:25,0002 ส่งผลกระทบต่อประมาณ 250,000 คนทั่วโลก3 ผู้ป่วยมักจะมีแขนขาสั้นหัวใหญ่และลักษณะใบหน้าที่มีหน้าผากที่โดดเด่นและการหดกลางใบหน้า Hypotonia ในวัยเด็กเป็นอาการทั่วไปและโดยวัยผู้ใหญ่ความสูงเพียงประมาณ 1.3 เมตร4 นอกจากนี้ ACH ยังสามารถนําไปสู่ภาวะแทรกซ้อนที่ร้ายแรงที่หลากหลายรวมถึงการลด foramen magnum, ภาวะหยุดหายใจขณะหลับและการติดเชื้อที่หูเรื้อรังซึ่งเพิ่มความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตและคุณภาพชีวิตที่ไม่ดี

สําหรับผู้ป่วย ACH ส่วนใหญ่การวินิจฉัยสามารถทําได้ผ่านการค้นพบทางคลินิกและการถ่ายภาพที่เฉพาะเจาะจง สําหรับผู้ป่วยบางรายที่มีการวินิจฉัยที่ไม่ชัดเจนหรืออาการผิดปรมาศการวินิจฉัยสามารถยืนยันได้โดยการตรวจจับการกลายพันธุ์ของยีน heterozygous FGFR31 ในแง่ของการรักษาในปัจจุบันยังไม่มียาที่มีประสิทธิภาพมากได้รับการอนุมัติสําหรับการรักษา ACH2 ในตลาดโลก เนื่องจากการขาดวิธีการรักษาขั้นพื้นฐานเพื่อป้องกันและควบคุมความหลากหลายของ comorbidities ผู้ป่วยอาจต้องแบกรับค่ารักษาพยาบาลสูงซึ่งนํามาซึ่งภาระหนักต่อบุคคลครอบครัวและระบบประกันสังคม เนื่องจากผู้ป่วยมีปัญหาในการใช้ชีวิตด้วยตัวเอง, ปัญหาการศึกษาและการจ้างงาน, รายได้ต่ําและปัจจัยอื่น ๆ, มันเป็นเรื่องยากสําหรับพวกเขาที่จะรวมเข้ากับสังคม, ซึ่งต่อไปเพิ่มภาระของการใช้ชีวิต, ซึ่งจะนําไปสู่การขาดแรงงานในครอบครัวและการเพิ่มขึ้นของค่าใช้จ่ายประกันสังคม. ดังนั้นจึงมีความจําเป็นเร่งด่วนที่จะเร่งการวิจัยและพัฒนายาใหม่สําหรับสาเหตุของโรคเพื่อลดภาระของผู้ป่วยครอบครัวและสังคม

การวิจัยทางคลินิก TransCon CNP Phase II ได้รับการซิงโครไนซ์ทั่วโลกเร่งกระบวนการพัฒนา

ตามข้อมูล preclinical และทางคลินิก, ทางเดิน CNP สามารถส่งเสริมการเจริญเติบโต. เพิ่ม CNP สามารถชดเชยผลกระทบของการกลายพันธุ์ FGFR3, จึงส่งเสริมการเจริญเติบโตของกระดูก. อย่างไรก็ตามครึ่งชีวิตของ CNP ธรรมชาติในมนุษย์นั้นสั้นเพียง 2-3 นาที5 ซึ่งต้องใช้การแช่ทางหลอดเลือดดําอย่างต่อเนื่องซึ่งทําให้ยากต่อการใช้ทางคลินิก ปัจจุบัน TransCon CNP เป็น CNP ที่ออกยาวเพียงตัวเดียวในโลกที่ทางคลินิกหรือเชิงพาณิชย์โดยใช้เทคโนโลยี "Transient Conjugation" ที่ได้รับการจดสิทธิบัตรและครึ่งชีวิตสามารถเข้าถึง 120 ชั่วโมง6 ผลการทดลองของสัตว์แสดงให้เห็นว่า TransCon CNP สามารถปรับปรุงการเจริญเติบโตของกระดูกของหนูรุ่น achondroplasia และป้องกันการปิดก่อนกําหนดของกระดูกอ่อน foramen magnum7 ข้อมูลจากการศึกษาทางคลินิกทั่วโลกระยะที่ 1 ดําเนินการโดย Ascendis Pharma พิสูจน์เภสัชจลนศาสตร์และความปลอดภัยหัวใจและหลอดเลือดในการทดลอง preclinical และได้รับการยอมรับอย่างดี ไม่มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงหรือการปรากฏตัวของแอนติบอดีต่อต้าน CNP8. "การศึกษาของเรา ACcomplisH จีนได้รับการอนุมัติในประเทศจีนเวลานี้เป็นส่วนสําคัญของแผนการพัฒนาทางคลินิกทั่วโลก. หลังจากแสดงให้เห็นถึงและสื่อสารเหตุผลและความปลอดภัยซ้ํา ๆ เราได้รับการอนุมัติการทดลองทางคลินิกยาใหม่ นี่จะเป็นส่วนสําคัญของการพัฒนากระดูกอ่อน เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการบริหารใต้ผิวหนังของ TransCon CNP สัปดาห์ละครั้งในผู้ป่วยที่ไม่สมบูรณ์, หลายศูนย์, สุ่ม, ควบคุม, ระยะที่สองการทดลองทางคลินิก" ดร. Yang Jun ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Weisheng Pharmaceutical กล่าวว่า "วัตถุประสงค์หลักของการวิจัยคือการประเมินความปลอดภัยของการรักษาและผลกระทบต่ออัตราการเติบโตประจําปี 12 เดือน เราจะเร่งความคืบหน้าของการวิจัยและพัฒนาทั่วโลกในขณะที่มั่นใจในความปลอดภัยของผู้ป่วยและคุณภาพของการทดลอง"

VISEN Pharmaceuticals มุ่งมั่นที่จะ "อดทนก่อน" และส่งเสริมกระบวนการ R&D ทั่วโลกด้วยข้อมูลทางคลินิกของจีน

ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมาประเทศของฉันให้ความสําคัญอย่างยิ่งต่อการจัดการโรคที่หายากและใช้มาตรการต่างๆเพื่อส่งเสริมการพัฒนาการป้องกันและรักษาโรคที่หายาก บทความ 60 ของบทที่ 5 ของกฎหมายสุขอนามัยทางการแพทย์ขั้นพื้นฐานและการส่งเสริมสุขภาพประกาศใน 2020 ระบุอย่างชัดเจนว่าประเทศจะจัดตั้งและปรับปรุงระบบการตรวจสอบและอนุมัติยาที่มุ่งเน้นความต้องการทางคลินิกและสนับสนุนยาที่จําเป็นอย่างเร่งด่วนในการปฏิบัติทางคลินิกและการป้องกันและรักษาโรคที่หายากและโรคที่สําคัญ การวิจัยและการผลิตยาสําหรับโรคและยาอื่น ๆ ตอบสนองความต้องการของการป้องกันและรักษาโรค "ด้วยการสนับสนุนจากรัฐบาลและความพยายามอย่างต่อเนื่องของพันธมิตรจํานวนมาก TransCon CNP นี้จึงประสบความสําเร็จในการทดลองทางคลินิกระยะที่สองในประเทศจีนอย่างซิงโครนัสกับโลก นี้จะช่วยให้ผู้ป่วย ACH จีนมากขึ้นได้รับศักยภาพสําหรับการเกิดโรคในครั้งแรก. การรักษาที่มีประสิทธิภาพ นอกจากนี้ข้อมูลทางคลินิกของจีนจะเป็นการสนับสนุนที่สําคัญสําหรับเร่งกระบวนการ R&D ทั่วโลกของยาที่เป็นนวัตกรรมนี้ซึ่งจะช่วยผู้ป่วย ACH ทั่วโลก" ซีอีโอ VISEN Pharmaceuticals Lu Anbang ชี้ว่า "Vison ยึดมั่นในเป้าหมายของ 'ผู้ป่วยรายแรก' ในอนาคต เราจะยังคงทํางานร่วมกับพันธมิตรอย่างแข็งขันเพื่อร่วมกันยกระดับความสนใจของสังคมทั้งหมดให้กับผู้ป่วย ACH ในประเทศจีน เร่งการปรับปรุงสถานะที่เป็นอยู่ของการวินิจฉัยและการรักษา ACH ในประเทศจีน และช่วยให้ตระหนักถึง 'Healthy China 2030'!"